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Transplantation de cellules souches de donneur après chimiothérapie pour le traitement des tumeurs solides récurrentes ou réfractaires à haut risque chez les adultes pédiatriques et adolescents-jeunes adultes

12 juin 2025 mis à jour par: M.D. Anderson Cancer Center

Une étude pilote sur la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques pour les patients pédiatriques et adolescents-jeunes adultes atteints de tumeurs solides à haut risque

Cet essai de phase II étudie les effets secondaires et l'efficacité de la greffe de cellules souches d'un donneur après la chimiothérapie dans le traitement des enfants et des adolescents-jeunes adultes atteints d'une tumeur solide à haut risque qui est réapparue (récidivante) ou qui ne répond pas au traitement (réfractaire). Les médicaments de chimiothérapie, tels que la fludarabine, le thiotépa, l'étoposide, le melphalan et la globuline anti-thymocyte de lapin agissent de différentes manières pour arrêter la croissance des cellules tumorales, soit en tuant les cellules, en les empêchant de se diviser ou en les empêchant de se propager. Administrer une chimiothérapie avant une greffe de cellules souches d'un donneur aide à tuer les cellules cancéreuses dans le corps et aide à faire de la place dans la moelle osseuse du patient pour que de nouvelles cellules hématopoïétiques (cellules souches) se développent. Lorsque les cellules souches saines d'un donneur sont infusées à un patient, elles peuvent aider la moelle osseuse du patient à produire plus de cellules et de plaquettes saines et peuvent aider à détruire toutes les cellules cancéreuses restantes.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

OBJECTIF PRINCIPAL:

I. Évaluer la tolérabilité de la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (HCT) pour les patients atteints de tumeurs solides récidivantes/réfractaires chimiosensibles, telles que définies par la mortalité liée à la greffe (TRM) au jour 30 et le taux de toxicité organique de grade III ou supérieur (Bearman échelle de toxicités liées au régime) attribuables au conditionnement survenant dans les 30 jours.

OBJECTIFS SECONDAIRES :

I. Évaluer le temps médian de prise de greffe de plaquettes et de neutrophiles. II. Évaluer l'incidence de la réaction aiguë du greffon contre l'hôte (aGVHD) au jour 100. III. Évaluer l'incidence de la GVHD chronique (cGVHD) au jour 100 et un an. IV. Évaluer le taux de toxicité organique de grade II jusqu'au jour 100. V. Évaluer le taux d'échec de la greffe (primaire et secondaire) jusqu'au jour 100. VI. Évaluer le taux de complications infectieuses jusqu'au jour 100. VII. Évaluer la survie sans progression (PFS) aux jours 100, 180 et 365. VIII. Évaluer l'incidence cumulée des rechutes, la survie globale (SG) à 100 jours et 1 an.

CONTOUR:

RÉGIME DE CONDITIONNEMENT : Les patients reçoivent du thiotépa par voie intraveineuse (IV) pendant 2 à 4 heures et de l'étoposide IV pendant 60 minutes les jours -8 à -6, du melphalan IV pendant 20 minutes les jours -5 et -4 et du phosphate de fludarabine IV pendant 1 heure les jours jours -5 à -3 en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Les patients recevant une greffe de cordon ombilical reçoivent également de la globuline anti-thymocyte de lapin IV aux jours -4 et -3.

TRANSPLANTATION : Les patients subissent une GCSH au jour 0.

PROPHYLAXIE GVHD : À partir du jour -2, les patients reçoivent du tacrolimus ou de la cyclosporine IV en continu jusqu'à ce qu'ils soient capables de recevoir par voie orale (PO). Les patients continuent le tacrolimus ou la cyclosporine PO jusqu'au jour 60 et diminuent jusqu'au jour 100. Les patients reçoivent également du mycophénolate mofétil PO ou IV toutes les 8 heures jusqu'au jour 40 et diminué jusqu'au jour 90.

Après l'achèvement de la GCSH, les patients sont suivis jusqu'à 1 an.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

1

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • M D Anderson Cancer Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 25 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Critères pathologiques, y compris les tumeurs solides malignes récurrentes/réfractaires. Cela comprendrait :

    • Tumeur neuroectodermique primitive d'Ewing/périphérique (PNET)
    • Tumeur maligne de la gaine nerveuse périphérique, neurofibrosarcome
    • Rhabdomyosarcome
    • Neuroblastome (patients inéligibles pour une greffe autologue en tandem ou qui sont au moins 3 mois après HCT autologue)
    • Tumeur desmoplasique à petites cellules rondes (DSRCT) - à la fois nouveaux diagnostics et maladie récurrente/réfractaire
  • Les patients doivent avoir une maladie chimio-réactive, définie comme ; Diminution de 30 % ou plus des lésions cibles de la tumeur par rapport à son évaluation avant le traitement. Les patients ayant une réponse complète seront éligibles pour participer
  • Donneur HCT approprié disponible
  • Clairance de la créatinine ou débit de filtration glomérulaire (DFG) >= 50 ml/min/1,73 m^2, et ne nécessitant pas de dialyse
  • Capacité de diffusion pulmonaire pour le monoxyde de carbone (DLCO) (corrigée pour l'hémoglobine) >= 50 % prévu. S'il est impossible d'effectuer des tests de la fonction pulmonaire, alors saturation en oxygène (O2) >= 92 % dans l'air ambiant
  • Bilirubine = < 3 x limite supérieure de la normale (LSN) et alanine aminotransférase (ALT) et aspartate aminotransférase (AST) = < 5 x pour l'âge (à l'exception de l'hyperbilirubinémie isolée due au syndrome de Gilbert)
  • DONATEUR : Moelle osseuse d'un donneur apparenté apparié (10 allèles HLA sur 10 [HLA-A, B, C, DR et DQ]. Les cellules souches du sang périphérique (PBSC) d'un donneur apparié ne sont autorisées que si la collecte de moelle osseuse (BM) n'est pas disponible ou refusée par les parents/donneur

  • DONNEUR : Sang de cordon ombilical allogénique apparié (UCB) : apparenté

    • Correspondance haute résolution à A, B, DRB1 (minimum 4/6)
    • Mésappariement préférentiel du complexe majeur d'histocompatibilité (MHC) KIR de classe 1 (minimum 4/6)

  • DONNEUR : Sang de cordon ombilical allogénique apparié : non apparenté

    • Appariement haute résolution à A, B, DRB1 (minimum 4/6) •* Non-concordance préférentielle KIR MHC classe 1 (minimum 4/6)

Critère d'exclusion:

  • Absence de donneur/source de greffon connexe histocompatible
  • Défaillance d'un organe terminal qui empêche la capacité de tolérer la procédure de greffe, y compris le régime de conditionnement
  • Insuffisance rénale nécessitant une dialyse
  • Cardiopathie congénitale entraînant une insuffisance cardiaque congestive
  • Insuffisance ventilatoire : nécessite une ventilation mécanique invasive
  • Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Infections bactériennes, virales ou fongiques non contrôlées (prise actuelle de médicaments mais progression des symptômes cliniques) ; une maladie stable et contrôlée avec un traitement n'est pas un critère d'exclusion
  • Une femme en âge de procréer qui est enceinte, envisage de devenir enceinte pendant l'étude ou allaite un enfant
  • Tout patient ne remplissant pas les critères d'inclusion énumérés ci-dessus

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement (régime de conditionnement, HSCT)

RÉGIME DE CONDITIONNEMENT : Les patients reçoivent du thiotépa IV pendant 2 à 4 heures, de l'étoposide IV pendant 60 minutes les jours -8 à -6, du melphalan IV pendant 20 minutes les jours -5 et -4 et du phosphate de fludarabine IV pendant 1 heure les jours -5. à -3 en l’absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Les patients recevant une greffe de cordon ombilical reçoivent également de la globuline anti-thymocytaire de lapin IV aux jours -3 et -4.

GREFFE : Les patients subissent une HSCT au jour 0.

PROPHYLAXIE GVHD : À partir du jour -2, les patients reçoivent du tacrolimus ou de la cyclosporine IV en continu jusqu'à ce qu'ils puissent recevoir PO. Les patients continuent le tacrolimus ou la cyclosporine PO jusqu'au jour 60 et diminuent progressivement jusqu'au jour 100. Les patients reçoivent également du mycophénolate mofétil PO ou IV toutes les 8 heures jusqu'au jour 40 et progressivement jusqu'au jour 90.
Médicament: Étoposide
Étant donné IV
Autres noms:
  • Déméthyl épipodophyllotoxine éthylidine glucoside
  • EPEG
  • Dernière configuration
  • Toposar
  • Vepesid
  • PV 16
  • VP16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
Médicament: Melphalan
Étant donné IV
Autres noms:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysine
  • Moutarde alanine azotée
  • Moutarde L-Phénylalanine
  • Moutarde L-Sarcolysine Phénylalanine
  • Melphalanum
  • Moutarde à la Phénylalanine
  • Moutarde à l'azote phénylalanine
  • Sarcoclorine
  • Sarkolysine
  • WR-19813
Médicament: Tacrolimus
Étant donné IV et PO
Autres noms:
  • Prograf
  • Hécorie
  • FK 506
  • Fujimycine
  • Protopique
Médicament: Phosphate de fludarabine
Étant donné IV
Autres noms:
  • 2-F-ara-AMP
  • Bienfaiteur
  • Fludara
  • 9H-Purine-6-amine, 2-fluoro-9-(5-O-phosphono-.beta.-D-arabinofuranosyl)-
  • SH T 586
Biologique: Immunoglobuline des lymphocytes T de Lapine
Étant donné IV
Autres noms:
  • Thymoglobuline
  • Anti-Thymocyte Globuline Lapin
  • Grafalon
  • Globuline anti-thymocytes humains de lapin (RATG)
  • Globuline Anti-Thymocytes de Lapin
  • Globuline antithymocyte de lapin
  • Lapin ATG
  • rATG
Médicament: Thiotépa
Étant donné IV
Autres noms:
  • Tepadina
  • Oncotiotepa
  • STEPA
  • TESPA
  • Tespamine
  • ATSP
  • Girostan
  • Téspamine
  • Thio-tépa
  • Thiofosfamide
  • Thiofozil
  • Thiophosphamide
  • Thiophosphoramide
  • Thiotéf
  • Tifosil
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Triéthylène thiophosphoramide
  • Triéthylènethiophosphoramide
  • Sulfure de tris(1-aziridinyl)phosphine
  • WR 45312
  • 1,1'',1''''-Phosphinothioylidynetrisaziridine
  • N,N'',N''''-Triéthylènethiophosphoramide
Médicament: Mycophénolate mofétil
Donné IV ou PO
Autres noms:
  • CellCept
  • MMF
Procédure: Transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques
Subir une HSCT
Autres noms:
  • Transplantation allogénique de cellules hématopoïétiques
  • Transplantation allogénique de cellules souches
  • CSS
  • GCSH
  • Greffe de cellules souches, allogénique
Médicament: Ciclosporine
Étant donné IV et PO
Autres noms:
  • 27-400
  • Immunisé contre le sable
  • Ciclosporine
  • CSA
  • Néoral
  • Gengraf
  • Ciclosporine A
  • OL 27-400
  • SangCya
  • Cyclosporine modifiée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Tolérabilité du HCT allogénique
Délai: Par jour +30 après la perfusion de HCT allogénique
Évaluer la tolérabilité du HCT allogénique pour les patients atteints de tumeurs solides récurrentes / réfractaires chimio-réactives telles que définies par la mortalité liée à la transplantation (TRM) au jour 30
Par jour +30 après la perfusion de HCT allogénique
Taux de toxicité des organes
Délai: Par jour +30 après la perfusion de HCT allogénique
Le taux de grade III ou une toxicité des organes supérieurs (échelle de toxicités liées au régime Bearman) [1] attribuable au conditionnement se produisant dans les 30 jours.
Par jour +30 après la perfusion de HCT allogénique

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai de greffe de plaquettes et de neutrophiles
Délai: Jusqu'à 1 an après la greffe
Seront calculés et illustrés à partir du moment de la greffe par la méthode de Kaplan et Meier.
Jusqu'à 1 an après la greffe
Incidence de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (aGVHD)
Délai: A 100 jours post greffe
Les taux à 100 jours d'aiguë avec le risque concurrent de rechute seront estimés à l'aide de la méthode de Gooley.
A 100 jours post greffe
Incidence de la GVHD chronique
Délai: 100 jours après la greffe
Les taux à 100 jours de GVHD chronique avec le risque concurrent de rechute seront estimés à l'aide de la méthode de Gooley
100 jours après la greffe
Incidence de la GVHD chronique
Délai: A 1 an après la greffe
Les taux à 1 an de GVHD chronique avec le risque concurrent de rechute seront estimés à l'aide de la méthode de Gooley.
A 1 an après la greffe
Taux de toxicité organique de grade II
Délai: Jusqu'à 100 jours après la greffe
Les taux sur 100 jours de toxicité organique de grade II seront rapportés sous forme de nombres avec des pourcentages.
Jusqu'à 100 jours après la greffe
Taux d'échec de greffe (primaire et secondaire)
Délai: Jusqu'à 100 jours après la greffe
Les taux sur 100 jours d'échec de greffe primaire et secondaire seront rapportés sous forme de nombres avec des pourcentages.
Jusqu'à 100 jours après la greffe
Taux de complications infectieuses
Délai: Jusqu'à 100 jours après la greffe
Les taux de complications infectieuses sur 100 jours seront rapportés sous forme de nombres avec des pourcentages.
Jusqu'à 100 jours après la greffe
Survie sans progression (PFS)
Délai: À 180 jours après la greffe
Seront évalués selon la méthode de Kaplan et Meier.
À 180 jours après la greffe
PSF
Délai: A 100 jours post greffe
Seront calculés et illustrés à partir du moment de la greffe par la méthode de Kaplan et Meier.
A 100 jours post greffe
PSF
Délai: A 1 an après la greffe
Seront calculés et illustrés à partir du moment de la greffe par la méthode de Kaplan et Meier.
A 1 an après la greffe
Incidence des rechutes
Délai: A 100 jours post greffe
Seront calculés et illustrés à partir du moment de la greffe par la méthode de Kaplan et Meier.
A 100 jours post greffe
Incidence des rechutes
Délai: A 1 an après la greffe
Seront calculés et illustrés à partir du moment de la greffe par la méthode de Kaplan et Meier.
A 1 an après la greffe
Survie globale (SG)
Délai: A 100 jours post greffe
Seront calculés et illustrés à partir du moment de la greffe par la méthode de Kaplan et Meier.
A 100 jours post greffe
SE
Délai: A 1 an après la greffe
Seront calculés et illustrés à partir du moment de la greffe par la méthode de Kaplan et Meier.
A 1 an après la greffe

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

M.D. Anderson Cancer Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jeremy S Connors, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 août 2020

Achèvement primaire (Réel)

26 août 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

26 août 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 août 2020

Première publication (Réel)

28 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 juin 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 juin 2025

Dernière vérification

1 juin 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2020-0496 (Autre identifiant: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2020-05879 (Identificateur de registre: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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