Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Donorstamcelletransplantasjon etter kjemoterapi for behandling av tilbakevendende eller refraktære høyrisiko solide svulster hos pediatriske og ungdom-unge voksne

10. april 2024 oppdatert av: M.D. Anderson Cancer Center

En pilotstudie av allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon for pediatriske og ungdom-unge voksne pasienter med høyrisiko solide svulster

Denne fase II-studien undersøker bivirkninger og hvor godt donorstamcelletransplantasjon etter kjemoterapi virker ved behandling av pediatriske og unge voksne med høyrisiko solid svulst som har kommet tilbake (tilbakevendende) eller som ikke responderer på behandling (ildfast). Kjemoterapimedisiner, som fludarabin, tiotepa, etoposid, melfalan og kanin-anti-tymocyttglobulin virker på forskjellige måter for å stoppe veksten av tumorceller, enten ved å drepe cellene, ved å stoppe dem fra å dele seg eller ved å stoppe dem fra å spre seg. Å gi kjemoterapi før en donorstamcelletransplantasjon bidrar til å drepe kreftceller i kroppen og bidrar til å gi plass i pasientens benmarg for nye bloddannende celler (stamceller) til å vokse. Når de friske stamcellene fra en donor infunderes i en pasient, kan de hjelpe pasientens benmarg til å lage flere friske celler og blodplater og kan bidra til å ødelegge eventuelle gjenværende kreftceller.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

HOVEDMÅL:

I. For å vurdere toleransen av allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HCT) for pasienter med kjemoresponsive tilbakevendende/refraktære solide svulster som definert av transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM) på dag 30 og graden av grad III eller høyere organtoksisitet (Bearman Regimen-relatert toksisitetsskala) som kan tilskrives kondisjonering som skjer innen 30 dager.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. Vurder median tid til blodplate- og nøytrofilinnplanting. II. Vurder forekomsten av akutt graft-versus-host-sykdom (aGVHD) innen dag 100. III. Vurder forekomst av kronisk GVHD (cGVHD) på dag 100 og ett år. IV. Vurder graden av grad II organtoksisitet gjennom dag 100. V. Vurder frekvensen av graftsvikt (primær og sekundær) til og med dag 100. VI. Vurder frekvensen av smittsomme komplikasjoner gjennom dag 100. VII. Vurder progresjonsfri overlevelse (PFS) på dag 100,180 og 365. VIII. Vurder kumulativ forekomst av tilbakefall, total overlevelse (OS) ved 100 dager og 1 år.

OVERSIKT:

KONDITIONERINGSREGIMEN: Pasienter får tiotepa intravenøst ​​(IV) over 2-4 timer og etoposid IV over 60 minutter på dag -8 til -6, melfalan IV over 20 minutter på dag -5 og -4, og fludarabinfosfat IV over 1 time på dager -5 til -3 i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Pasienter som får navlestrengstransplantasjon får også kanin-anti-tymocytt-globulin IV på dag -4 og -3.

TRANSPLANTERING: Pasienter gjennomgår HSCT på dag 0.

GVHD PROFYLAKSIS: Fra og med dag -2 får pasienter takrolimus eller ciklosporin IV kontinuerlig inntil de kan få oralt (PO). Pasientene fortsetter med takrolimus eller ciklosporin PO til dag 60 og trappes ned til dag 100. Pasienter får også mykofenolatmofetil PO eller IV hver 8. time frem til dag 40 og trappes ned til dag 90.

Etter fullført HSCT følges pasientene opp i inntil 1 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • M D Anderson Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jeremy S Connors, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 25 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Patologiske kriterier, inkludert maligne residiverende/refraktære solide svulster. Dette vil inkludere:

    • Ewings/perifer primitiv nevroektodermal svulst (PNET)
    • Ondartet svulst i perifer nerveskjede, nevrofibrosarkom
    • Rhabdomyosarkom
    • Neuroblastom (pasienter som ikke er kvalifisert for tandem autolog transplantasjon eller som er minst 3 måneder etter autolog HCT)
    • Desmoplastisk små rundcellet tumor (DSRCT) - både nye diagnoser så vel som tilbakevendende/refraktær sykdom
  • Pasienter må ha kjemoresponsiv sykdom, definert som; 30 % eller mer reduksjon i tumormållesjonene sammenlignet med evalueringen før behandling. Pasienter med fullstendig respons vil være kvalifisert til å delta
  • Tilgjengelig egnet HCT-donor
  • Kreatininclearance eller glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) >= 50 ml/min/1,73m^2, og trenger ikke dialyse
  • Diffuserende kapasitet i lungen for karbonmonoksid (DLCO) (korrigert for hemoglobin) >= 50 % predikert. Hvis ikke kan utføre lungefunksjonstester, er oksygen (O2) metning >= 92 % i romluft
  • Bilirubin =< 3 x øvre normalgrense (ULN) og alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) =< 5 x for alder (med unntak av isolert hyperbilirubinemi på grunn av Gilberts syndrom)
  • DONOR: Matchende beslektet donorbenmarg (10 av 10 HLA-alleler [HLA-A, B, C, DR og DQ]. Matchet relatert donor perifert blodstamcelle (PBSC) er kun tillatt hvis innsamling av benmarg (BM) ikke er tilgjengelig eller nektes av foreldre/donor

  • DONOR: Matchet allogent navlestrengsblod (UCB): relatert

    • Høyoppløselig matching ved A,B, DRB1 (minimum 4/6)
    • KIR major histocompatibility complex (MHC) klasse 1 preferansemismatch (minimum 4/6)

  • DONOR: Matchende allogent navlestrengsblod: urelatert

    • Høyoppløselig matching ved A,B, DRB1 (minimum 4/6) •*KIR MHC klasse 1 preferansemismatch (minimum 4/6)

Ekskluderingskriterier:

  • Mangel på histokompatibel egnet relatert donor/transplantatkilde
  • Endeorgansvikt som utelukker evnen til å tolerere transplantasjonsprosedyren, inkludert kondisjoneringsregime
  • Nyresvikt som krever dialyse
  • Medfødt hjertesykdom som resulterer i kongestiv hjertesvikt
  • Ventilasjonssvikt: krever invasiv mekanisk ventilasjon
  • Infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
  • Ukontrollerte bakterielle, virale eller soppinfeksjoner (tar for tiden medisiner, men kliniske symptomer utvikler seg); stabil, kontrollert sykdom med behandling er ikke et eksklusjonskriterie
  • En kvinne med reproduksjonspotensial som er gravid, planlegger å bli gravid under studien eller ammer et barn
  • Enhver pasient som ikke oppfyller inklusjonskriteriene ovenfor

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling (kondisjoneringsregime, HSCT)

KONDITIONERINGSREGIMEN: Pasienter får tiotepa IV over 2-4 timer, etoposid IV over 60 minutter på dag -8 til -6, melfalan IV over 20 minutter på dag -5 og -4, og fludarabinfosfat IV over 1 time på dag -5 til -3 i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Pasienter som får navlestrengstransplantasjon får også kanin-anti-tymocytt-globulin IV på dag -3 og -4.

TRANSPLANTERING: Pasienter gjennomgår HSCT på dag 0.

GVHD PROFYLAKSIS: Fra dag -2 får pasienter takrolimus eller ciklosporin IV kontinuerlig inntil de kan motta PO. Pasientene fortsetter med takrolimus eller ciklosporin PO til dag 60 og trappes ned til dag 100. Pasienter får også mykofenolatmofetil PO eller IV hver 8. time frem til dag 40 og trappes ned til dag 90.
Legemiddel: Etoposid
Gitt IV
Andre navn:
  • Demetyl Epipodofyllotoksin Ethylidin Glucoside
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
Legemiddel: Melphalan
Gitt IV
Andre navn:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysin
  • Alanin nitrogen sennep
  • L-fenylalanin sennep
  • L-Sarcolysin Fenylalanin sennep
  • L-sarkolysin
  • Melphalanum
  • Fenylalanin sennep
  • Fenylalanin nitrogen sennep
  • Sarkoklorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
Legemiddel: Takrolimus
Gitt IV og PO
Andre navn:
  • Prograf
  • Hecoria
  • FK 506
  • Fujimycin
  • Protopic
Legemiddel: Fludarabin fosfat
Gitt IV
Andre navn:
  • 2-F-ara-AMP
  • Beneflur
  • Fludara
  • 9H-Purin-6-amin, 2-fluor-9-(5-O-fosfono-P-D-arabinofuranosyl)-
  • SH T 586
Biologisk: Lapine T-lymfocytt immunglobulin
Gitt IV
Andre navn:
  • Thymoglobulin
  • Anti-thymocytt globulin kanin
  • Grafalon
  • Kanin Anti-Human Thymocyte Globulin (RATG)
  • Kanin anti-thymocytt globulin
  • Kanin antitymocytt globulin
  • Kanin ATG
  • rATG
Legemiddel: Thiotepa
Gitt IV
Andre navn:
  • Tepadina
  • Oncotiotepa
  • STEPA
  • TESPA
  • Tespamin
  • TSPA
  • Girostan
  • Thio-Tepa
  • Tiofosfamid
  • Thiofozil
  • Tiofosforamid
  • Thiotef
  • Tifosyl
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Trietylen tiofosforamid
  • Trietylentiofosforamid
  • Tris(1-aziridinyl)fosfinsulfid
  • WR 45312
  • 1,1'',1''''-fosfinotioylidynetrisaziridin
  • N,N'', N''''-trietylentiofosforamid
Legemiddel: Mykofenolatmofetil
Gitt IV eller PO
Andre navn:
  • CellCept
  • MMF
Fremgangsmåte: Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon
Gjennomgå HSCT
Andre navn:
  • Allogen hematopoetisk celletransplantasjon
  • Allogen stamcelletransplantasjon
  • HSC
  • HSCT
  • Stamcelletransplantasjon, allogen
Legemiddel: Syklosporin
Gitt IV og PO
Andre navn:
  • 27-400
  • Sandimmun
  • Ciklosporin
  • CsA
  • Neoral
  • Gengraf
  • Syklosporin
  • Syklosporin A
  • OL 27-400
  • SangCya
  • Syklosporin Modifisert

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM)
Tidsramme: Ved 30 dager
Andelen pasienter med 30-dagers TRM vil bli rapportert sammen med det tilsvarende 95 % Bayesianske troverdige intervallet.
Ved 30 dager
Grad III eller høyere organtoksisitet som kan tilskrives kondisjonering
Tidsramme: Opptil 30 dager
Vurdert ved å bruke Bearman Regimen-Related Toxicities Scale. Andelen pasienter med 30-dagers grad III eller høyere organtoksisitet vil bli rapportert sammen med det tilsvarende 95 % Bayesianske troverdige intervallet.
Opptil 30 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid for blodplate- og nøytrofilinnplanting
Tidsramme: Inntil 1 år etter transplantasjon
Vil bli beregnet og illustrert fra tidspunktet for transplantasjon ved metoden til Kaplan og Meier.
Inntil 1 år etter transplantasjon
Forekomst av akutt graft versus host sykdom (aGVHD)
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
100-dagers rater av akutt med konkurrerende risiko for tilbakefall vil bli estimert ved å bruke metoden til Gooley.
100 dager etter transplantasjon
Forekomst av kronisk GVHD
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
100-dagers ratene av kronisk GVHD med konkurrerende risiko for tilbakefall vil bli estimert ved å bruke metoden til Gooley
100 dager etter transplantasjon
Forekomst av kronisk GVHD
Tidsramme: 1 år etter transplantasjon
1-års ratene av kronisk GVHD med konkurrerende risiko for tilbakefall vil bli estimert ved å bruke metoden til Gooley.
1 år etter transplantasjon
Grad II organtoksisitet
Tidsramme: Opptil 100 dager etter transplantasjon
100-dagers rater av grad II organtoksisitet vil bli rapportert som tellinger med prosenter.
Opptil 100 dager etter transplantasjon
Frekvens for graftsvikt (primær og sekundær)
Tidsramme: Opptil 100 dager etter transplantasjon
100-dagers rater av primær og sekundær graftsvikt vil bli rapportert som tellinger med prosenter.
Opptil 100 dager etter transplantasjon
Hyppighet av smittsomme komplikasjoner
Tidsramme: Opptil 100 dager etter transplantasjon
100-dagers rater av smittsomme komplikasjoner vil bli rapportert som tellinger med prosenter.
Opptil 100 dager etter transplantasjon
Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: 180 dager etter transplantasjon
Vil bli vurdert etter metoden til Kaplan og Meier.
180 dager etter transplantasjon
PFS
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
Vil bli beregnet og illustrert fra tidspunktet for transplantasjon ved metoden til Kaplan og Meier.
100 dager etter transplantasjon
PFS
Tidsramme: 1 år etter transplantasjon
Vil bli beregnet og illustrert fra tidspunktet for transplantasjon ved metoden til Kaplan og Meier.
1 år etter transplantasjon
Forekomst av tilbakefall
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
Vil bli beregnet og illustrert fra tidspunktet for transplantasjon ved metoden til Kaplan og Meier.
100 dager etter transplantasjon
Forekomst av tilbakefall
Tidsramme: 1 år etter transplantasjon
Vil bli beregnet og illustrert fra tidspunktet for transplantasjon ved metoden til Kaplan og Meier.
1 år etter transplantasjon
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
Vil bli beregnet og illustrert fra tidspunktet for transplantasjon ved metoden til Kaplan og Meier.
100 dager etter transplantasjon
OS
Tidsramme: 1 år etter transplantasjon
Vil bli beregnet og illustrert fra tidspunktet for transplantasjon ved metoden til Kaplan og Meier.
1 år etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jeremy S Connors, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. august 2020

Primær fullføring (Antatt)

9. mai 2025

Studiet fullført (Antatt)

9. mai 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

28. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2020-0496 (Annen identifikator: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2020-05879 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Ildfast malignt fast neoplasma

Kliniske studier på Etoposid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere