Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Donorstamcelletransplantation efter kemoterapi til behandling af tilbagevendende eller refraktære højrisiko solide tumorer hos pædiatriske og unge-unge voksne

12. juni 2025 opdateret af: M.D. Anderson Cancer Center

En pilotundersøgelse af allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation til pædiatriske og unge-unge voksne patienter med højrisiko solide tumorer

Dette fase II-forsøg undersøger bivirkninger og hvor godt donorstamcelletransplantation efter kemoterapi virker ved behandling af pædiatriske og unge voksne med højrisiko solid tumor, der er vendt tilbage (tilbagevendende) eller ikke reagerer på behandlingen (refraktær). Kemoterapi-lægemidler, såsom fludarabin, thiotepa, etoposid, melphalan og kanin-anti-thymocyt-globulin virker på forskellige måder for at stoppe væksten af ​​tumorceller, enten ved at dræbe cellerne, ved at stoppe dem i at dele sig eller ved at stoppe dem i at sprede sig. At give kemoterapi før en donorstamcelletransplantation hjælper med at dræbe kræftceller i kroppen og hjælper med at give plads i patientens knoglemarv til nye bloddannende celler (stamceller) til at vokse. Når de sunde stamceller fra en donor infunderes i en patient, kan de hjælpe patientens knoglemarv til at danne flere sunde celler og blodplader og kan hjælpe med at ødelægge eventuelle resterende kræftceller.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆR MÅL:

I. At vurdere tolerabiliteten af ​​allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT) for patienter med kemo-responsive recidiverende/refraktære solide tumorer som defineret ved transplantationsrelateret dødelighed (TRM) på dag 30 og graden af ​​grad III eller højere organtoksicitet (Bearman Regimen-relaterede toksicitetsskala), som kan tilskrives konditionering, der forekommer inden for 30 dage.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. Vurder mediantiden til blodplade- og neutrofilindplantning. II. Vurder forekomsten af ​​akut graft-versus-host-sygdom (aGVHD) på dag 100. III. Vurder forekomsten af ​​kronisk GVHD (cGVHD) på dag 100 og et år. IV. Vurder graden af ​​grad II organtoksicitet gennem dag 100. V. Vurder frekvensen af ​​graftsvigt (primær og sekundær) til og med dag 100. VI. Vurder antallet af infektiøse komplikationer til og med dag 100. VII. Vurder progressionsfri overlevelse (PFS) på dag 100, 180 og 365. VIII. Vurder kumulativ forekomst af tilbagefald, samlet overlevelse (OS) efter 100 dage og 1 år.

OMRIDS:

KONDITIONERINGSREGIMEN: Patienterne får thiotepa intravenøst ​​(IV) over 2-4 timer og etoposid IV over 60 minutter på dag -8 til -6, melphalan IV over 20 minutter på dag -5 og -4 og fludarabin phosphat IV over 1 time på dage -5 til -3 i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter, der modtager navlestrengstransplantation, modtager også kanin-anti-thymocyt-globulin IV på dag -4 og -3.

TRANSPLANTERING: Patienter gennemgår HSCT på dag 0.

GVHD PROFYLAKSIS: Fra dag -2 modtager patienter tacrolimus eller cyclosporin IV kontinuerligt, indtil de kan modtage oralt (PO). Patienterne fortsætter med tacrolimus eller cyclosporin PO til dag 60 og nedtrappes til dag 100. Patienter får også mycophenolatmofetil PO eller IV hver 8. time indtil dag 40 og nedtrappet til dag 90.

Efter afslutning af HSCT følges patienterne op i op til 1 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • M D Anderson Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patologiske kriterier, herunder maligne tilbagevendende/refraktære solide tumorer. Dette vil omfatte:

    • Ewings/perifer primitiv neuroektodermal tumor (PNET)
    • Ondartet perifer nerveskedetumor, neurofibrosarkom
    • Rhabdomyosarkom
    • Neuroblastom (patienter, der ikke er egnede til tandem autolog transplantation, eller som er mindst 3 måneder efter autolog HCT)
    • Desmoplastisk små rundcellet tumor (DSRCT) - både nye diagnoser såvel som tilbagevendende/refraktær sygdom
  • Patienter skal have kemo-responsiv sygdom, defineret som; 30 % eller større fald i tumormållæsionerne sammenlignet med evalueringen før behandling. Patienter med fuldstændig respons vil være berettiget til at deltage
  • Tilgængelig egnet HCT-donor
  • Kreatininclearance eller glomerulær filtrationshastighed (GFR) >= 50 ml/min/1,73m^2, og ikke kræver dialyse
  • Lungens diffusionskapacitet for kulilte (DLCO) (korrigeret for hæmoglobin) >= 50 % forudsagt. Hvis du ikke er i stand til at udføre lungefunktionstest, så iltmætning (O2) >= 92 % i rumluft
  • Bilirubin =< 3 x øvre normalgrænse (ULN) og alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) =< 5 x for alder (med undtagelse af isoleret hyperbilirubinæmi på grund af Gilberts syndrom)
  • DONOR: Matchet relateret donorknoglemarv (10 af 10 HLA-alleler [HLA-A, B, C, DR og DQ]. Matchet relateret donor perifer blodstamcelle (PBSC) er kun tilladt, hvis indsamling af knoglemarv (BM) ikke er tilgængelig eller nægtet af forældre/donor

  • DONOR: Matchet allogent navlestrengsblod (UCB): relateret

    • Højopløsningsmatchning ved A,B, DRB1 (minimum 4/6)
    • KIR major histocompatibility complex (MHC) klasse 1 præference mismatch (minimum 4/6)

  • DONOR: Matchet allogent navlestrengsblod: ikke-relateret

    • Tilpasning i høj opløsning ved A,B, DRB1 (minimum 4/6) •*KIR MHC klasse 1 præferencemismatch (minimum 4/6)

Ekskluderingskriterier:

  • Mangel på histokompatibel egnet relateret donor/transplantatkilde
  • Endorgansvigt, der udelukker evnen til at tolerere transplantationsproceduren, herunder konditioneringsregime
  • Nyresvigt, der kræver dialyse
  • Medfødt hjertesygdom, der resulterer i kongestiv hjertesvigt
  • Ventilationssvigt: kræver invasiv mekanisk ventilation
  • Human immundefekt virus (HIV) infektion
  • Ukontrollerede bakterielle, virale eller svampeinfektioner (i øjeblikket tager medicin, men kliniske symptomer udvikler sig); stabil, kontrolleret sygdom med behandling er ikke et eksklusionskriterie
  • En kvinde med reproduktionspotentiale, som er gravid, planlægger at blive gravid under undersøgelsen eller ammer et barn
  • Enhver patient, der ikke opfylder inklusionskriterierne ovenfor

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (konditioneringsregime, HSCT)

KONDITIONERINGSREGIMEN: Patienterne får thiotepa IV over 2-4 timer, etoposid IV over 60 minutter på dag -8 til -6, melphalan IV over 20 minutter på dag -5 og -4 og fludarabin phosphat IV over 1 time på dag -5 til -3 i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter, der modtager navlestrengstransplantation, modtager også kanin-anti-thymocyt-globulin IV på dag -3 og -4.

TRANSPLANTERING: Patienter gennemgår HSCT på dag 0.

GVHD PROFYLAKSIS: Fra dag -2 modtager patienter tacrolimus eller cyclosporin IV kontinuerligt, indtil de kan modtage PO. Patienterne fortsætter med tacrolimus eller cyclosporin PO til dag 60 og nedtrappes til dag 100. Patienterne får også mycophenolatmofetil PO eller IV hver 8. time indtil dag 40 og nedtrappet til dag 90.
Medicin: Etoposid
Givet IV
Andre navne:
  • Demethyl Epipodophyllotoxin Ethylidin Glucoside
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
Medicin: Melphalan
Givet IV
Andre navne:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysin
  • Alanin nitrogen sennep
  • L-phenylalanin sennep
  • L-Sarcolysin Phenylalanin sennep
  • L-sarcolysin
  • Melphalanum
  • Phenylalanin sennep
  • Phenylalanin nitrogen sennep
  • Sarcoclorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
Medicin: Tacrolimus
Givet IV og PO
Andre navne:
  • Prograf
  • Hecoria
  • FK 506
  • Fujimycin
  • Protopic
Medicin: Fludarabin fosfat
Givet IV
Andre navne:
  • 2-F-ara-AMP
  • Beneflur
  • Fludara
  • 9H-Purin-6-amin, 2-fluor-9-(5-O-phosphono-β-D-arabinofuranosyl)-
  • SH T 586
Biologisk: Lapine T-lymfocyt immunglobulin
Givet IV
Andre navne:
  • Thymoglobulin
  • Anti-thymocyt globulin kanin
  • Grafalon
  • Kanin Anti-Human Thymocyte Globulin (RATG)
  • Kanin anti-thymocyt globulin
  • Kanin antithymocyt globulin
  • Kanin ATG
  • rATG
Medicin: Thiotepa
Givet IV
Andre navne:
  • Tepadina
  • Oncotiotepa
  • STEPA
  • TESPA
  • Tespamin
  • TSPA
  • Girostan
  • Thio-Tepa
  • Thiofosfamid
  • Thiofozil
  • Thiophosphamid
  • Thiophosphoramid
  • Thiotef
  • Tifosyl
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Triethylen thiophosphoramid
  • Triethylenthiophosphoramid
  • Tris(1-aziridinyl)phosphinsulfid
  • WR 45312
  • 1,1'',1''''-phosphinothioylidynetrisaziridin
  • N,N'', N''''-triethylenthiophosphoramid
Medicin: Mycophenolatmofetil
Givet IV eller PO
Andre navne:
  • CellCept
  • MMF
Procedure: Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Gennemgå HSCT
Andre navne:
  • Allogen hæmatopoietisk celletransplantation
  • Allogen stamcelletransplantation
  • HSC
  • HSCT
  • Stamcelletransplantation, Allogen
Medicin: Cyclosporin
Givet IV og PO
Andre navne:
  • 27-400
  • Sandimmun
  • Ciclosporin
  • CsA
  • Neoral
  • Gengraf
  • Cyclosporin
  • Cyclosporin A
  • OL 27-400
  • SangCya
  • Cyclosporin Modificeret

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tolerabilitet af allogen HCT
Tidsramme: Om dagen +30 efter allogen HCT -infusion
For at vurdere tolerabiliteten af ​​allogen HCT for patienter med kemo-responsiv tilbagevendende/ildfaste faste tumorer som defineret ved transplantationsrelateret dødelighed (TRM) på dag 30
Om dagen +30 efter allogen HCT -infusion
Rate af organ toksicitet
Tidsramme: Om dagen +30 efter allogen HCT -infusion
Hastigheden af ​​grad III eller højere organ-toksicitet (bearsman-regime-relateret toksicitetsskala) [1], der kan henføres til konditionering, der forekommer inden for 30 dage.
Om dagen +30 efter allogen HCT -infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til blodplade- og neutrofilengraftment
Tidsramme: Op til 1 år efter transplantation
Vil blive beregnet og illustreret fra tidspunktet for transplantation ved metoden af ​​Kaplan og Meier.
Op til 1 år efter transplantation
Forekomst af akut graft versus host sygdom (aGVHD)
Tidsramme: 100 dage efter transplantation
De 100-dages rater af akutte med den konkurrerende risiko for tilbagefald vil blive estimeret ved hjælp af Gooley-metoden.
100 dage efter transplantation
Forekomst af kronisk GVHD
Tidsramme: 100 dage efter transplantation
100-dages raterne af kronisk GVHD med den konkurrerende risiko for tilbagefald vil blive estimeret ved hjælp af Gooley-metoden
100 dage efter transplantation
Forekomst af kronisk GVHD
Tidsramme: 1 år efter transplantation
1-års raterne af kronisk GVHD med den konkurrerende risiko for tilbagefald vil blive estimeret ved hjælp af Gooley-metoden.
1 år efter transplantation
Grad II organtoksicitet
Tidsramme: Op til 100 dage efter transplantation
100-dages raterne af grad II organtoksicitet vil blive rapporteret som tællinger med procenter.
Op til 100 dage efter transplantation
Hyppighed af graftsvigt (primær og sekundær)
Tidsramme: Op til 100 dage efter transplantation
100-dages rater af primær og sekundær graftsvigt vil blive rapporteret som tællinger med procenter.
Op til 100 dage efter transplantation
Hyppighed af infektiøse komplikationer
Tidsramme: Op til 100 dage efter transplantation
100-dages rater af infektiøse komplikationer vil blive rapporteret som tællinger med procenter.
Op til 100 dage efter transplantation
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: 180 dage efter transplantation
Vil blive vurderet ved hjælp af metoden fra Kaplan og Meier.
180 dage efter transplantation
PFS
Tidsramme: 100 dage efter transplantation
Vil blive beregnet og illustreret fra tidspunktet for transplantation ved metoden af ​​Kaplan og Meier.
100 dage efter transplantation
PFS
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Vil blive beregnet og illustreret fra tidspunktet for transplantation ved metoden af ​​Kaplan og Meier.
1 år efter transplantation
Forekomst af tilbagefald
Tidsramme: 100 dage efter transplantation
Vil blive beregnet og illustreret fra tidspunktet for transplantation ved metoden af ​​Kaplan og Meier.
100 dage efter transplantation
Forekomst af tilbagefald
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Vil blive beregnet og illustreret fra tidspunktet for transplantation ved metoden af ​​Kaplan og Meier.
1 år efter transplantation
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: 100 dage efter transplantation
Vil blive beregnet og illustreret fra tidspunktet for transplantation ved metoden af ​​Kaplan og Meier.
100 dage efter transplantation
OS
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Vil blive beregnet og illustreret fra tidspunktet for transplantation ved metoden af ​​Kaplan og Meier.
1 år efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jeremy S Connors, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. august 2024

Studieafslutning (Faktiske)

26. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. august 2020

Først opslået (Faktiske)

28. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2020-0496 (Anden identifikator: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2020-05879 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ildfast malignt fast neoplasma

Kliniske forsøg med Etoposid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner