此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅英文版对于源文本。

一项针对 Alagille 综合征 (ALGS) 相关胆汁淤积性瘙痒症患者的 Maralixibat 扩展访问计划

2021年10月12日更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.

一项针对与 Alagille 综合征相关的胆汁淤积性瘙痒症患者的 Maralixibat 扩展访问计划

一项开放标签、单臂、多中心计划，为美国患有胆汁淤积性瘙痒症的 ALGS 患者提供治疗途径。可通过电子邮件 MirumALGS@clinigengroup.com 或电话 +1-877-768-4303 通过 Clinigen Healthcare Ltd 请求访问权限。

研究概览

地位

批准上市

条件

阿拉吉尔综合症

干预/治疗

药品：马拉利昔布

详细说明

该 EAP 的目的是为符合条件的患有胆汁淤积性瘙痒症的 ALGS 患者提供马拉利昔布。参与者将接受 400 µg/kg/天的治疗，并持续评估安全性和耐受性。

研究类型

扩展访问

扩展访问类型

治疗 IND/方案

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- California
  - Los Angeles、California、美国、90095
    - University of California, Los Angeles
  - Redwood City、California、美国、94063
    - Stanford University
  - San Francisco、California、美国、94158
    - University of California San Francisco
- District of Columbia
  - Washington、District of Columbia、美国、20007
    - Georgetown University
- Florida
  - Orlando、Florida、美国、32804
    - Advent Health
- Georgia
  - Atlanta、Georgia、美国、30329
    - Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
- Illinois
  - Chicago、Illinois、美国、60611
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
- Louisiana
  - New Orleans、Louisiana、美国、70121
    - Ochsner Clinic Foundation
- Minnesota
  - Minneapolis、Minnesota、美国、55455
    - University of Minnesota
- New York
  - New York、New York、美国、10467
    - The Children's Hospital at Montefiore
- Oklahoma
  - Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
    - University of Oklahoma
- Texas
  - Houston、Texas、美国、77030
    - Baylor College of Medicine
- Virginia
  - Charlottesville、Virginia、美国、22903
    - University of Virginia
- Wisconsin
  - Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
    - Medical College of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不适用

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

根据机构审查委员会 (IRB) 或伦理委员会 (EC) 提供的知情同意书（如适用）
ALGS 的临床和/或基因诊断
年龄 >12 个月且体重≥5 公斤且伴有 ALGS 相关临床显着胆汁淤积性瘙痒症的男性或女性参与者
愿意坚持可接受的避孕方法，直到性活跃或在计划期间变得性活跃的育龄女性停止治疗
没有其他治疗选择或访问任何正在进行的 ALGS 临床试验

排除标准：

诊断为 ALGS 以外的胆汁淤积性肝病
怀孕或哺乳的女性
具有临床意义的心血管、肝脏、胃肠道、肺部、神经系统、传染病或肾脏疾病或其他医学状况，医生或医疗监督员认为这些疾病会妨碍参与该计划
代偿期或失代偿期肝硬化既往病史
已知会干扰 maralixibat 或其作用方式的吸收、分布、代谢或排泄的任何其他疾病或病症的存在

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

合作者

Clinigen, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2020年8月25日

首先提交符合 QC 标准的

2020年8月25日

首次发布 (实际的)

2020年8月28日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年10月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年10月12日

最后验证

2021年10月1日