Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Maralixibat kiterjesztett hozzáférési programja az Alagille-szindrómával összefüggő kolesztatikus viszketésben (ALGS) szenvedő betegek számára

2021. október 12. frissítette: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

A Maralixibat kiterjesztett hozzáférési programja az Alagille-szindrómával összefüggő kolesztatikus viszketésben szenvedő betegek számára

Nyílt, egykarú, többközpontú program, amely hozzáférést biztosít a kolesztatikus viszketésben szenvedő ALGS-betegek kezeléséhez az Egyesült Államokban. A hozzáférést a Clinigen Healthcare Ltd.-n keresztül lehet kérni a MirumALGS@clinigengroup.com e-mail címen vagy a +1-877-768-4303 telefonszámon.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Marketingre jóváhagyva

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek az EAP-nak az a célja, hogy hozzáférést biztosítson a maralixibathoz a kolesztatikus viszketésben szenvedő, alkalmas ALGS-betegek számára. A résztvevőket 400 µg/ttkg/nap adaggal kezelik, a biztonságot és az elviselhetőséget folyamatosan értékelik.

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

  • Kezelés IND/Protokoll

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Redwood City, California, Egyesült Államok, 94063
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32804
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
        • University of Virginia
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Tájékozott hozzájárulás és hozzájárulás adott esetben az Intézményi Ellenőrző Testület (IRB) vagy az Etikai Bizottság (EC) által.
  2. Az ALGS klinikai és/vagy genetikai diagnózisa
  3. 12 hónaposnál idősebb és 5 kg-nál idősebb férfi vagy női résztvevők, akiknek klinikailag jelentős kolesztatikus viszketése van az ALGS-hez társulva
  4. Hajlandóság egy elfogadható fogamzásgátlási módszer betartására a kezelés megszakításáig szexuálisan aktív, vagy a program során szexuálisan aktívvá váló, fogamzóképes nőknél
  5. Nincs más terápiás lehetőség vagy hozzáférés a folyamatban lévő ALGS klinikai vizsgálatokhoz

Kizárási kritériumok:

  1. Az ALGS-től eltérő kolesztatikus májbetegség diagnózisa
  2. Terhes vagy szoptató nő
  3. Klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, máj-, gyomor-bélrendszeri, tüdő-, neurológiai, fertőző vagy vesebetegség vagy egyéb olyan egészségügyi állapot, amely az orvos vagy az orvosi monitor véleménye szerint kizárná a programban való részvételt
  4. Kompenzált vagy dekompenzált cirrhosis múltbeli kórtörténete
  5. Bármilyen más olyan betegség vagy állapot jelenléte, amelyről ismert, hogy befolyásolja a maralixibat felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását vagy hatásmódját

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Együttműködők

Clinigen, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. augusztus 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 25.

Első közzététel (Tényleges)

2020. augusztus 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. október 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 12.

Utolsó ellenőrzés

2021. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MRX-EAP

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel