Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program rozszerzonego dostępu Maralixibat dla pacjentów ze świądem cholestatycznym związanym z zespołem Alagille'a (ALGS)

12 października 2021 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Program rozszerzonego dostępu Maralixibat dla pacjentów ze świądem cholestatycznym związanym z zespołem Alagille'a

Otwarty, jednoramienny, wieloośrodkowy program zapewniający dostęp do leczenia pacjentom z ALGS ze świądem cholestatycznym w USA. Dostęp można uzyskać za pośrednictwem Clinigen Healthcare Ltd, wysyłając wiadomość e-mail na adres MirumALGS@clinigengroup.com lub dzwoniąc pod numer +1-877-768-4303.

Przegląd badań

Status

Zatwierdzony do celów marketingowych

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego EAP jest zapewnienie dostępu do maraliksybatu kwalifikującym się pacjentom z ALGS ze świądem cholestatycznym. Uczestnicy będą leczeni dawką 400 µg/kg/dzień, a bezpieczeństwo i tolerancja będą oceniane na bieżąco.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32804
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Świadoma zgoda i zgoda udzielona, ​​w stosownych przypadkach, przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB) lub Komisję ds. Etyki (EC)
  2. Kliniczna i/lub genetyczna diagnostyka ALGS
  3. Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku >12 miesięcy i masie ciała ≥5 kg z klinicznie istotnym świądem cholestatycznym związanym z ALGS
  4. Chęć przestrzegania akceptowalnej metody antykoncepcji do czasu przerwania leczenia przez kobiety w wieku rozrodczym, które są aktywne seksualnie lub które stają się aktywne seksualnie w trakcie programu
  5. Żadnych innych opcji terapeutycznych ani dostępu do trwających badań klinicznych ALGS

Kryteria wyłączenia:

  1. Rozpoznanie cholestatycznej choroby wątroby innej niż ALGS
  2. Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią
  3. Klinicznie istotna choroba sercowo-naczyniowa, wątrobowa, żołądkowo-jelitowa, płucna, neurologiczna, zakaźna lub nerek lub inna choroba, która w opinii lekarza lub Monitora medycznego wykluczałaby udział w programie
  4. Historia medyczna wyrównanej lub zdekompensowanej marskości wątroby
  5. Obecność jakiejkolwiek innej choroby lub stanu, o którym wiadomo, że zakłóca wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie maraliksybatu lub jego sposobu działania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Współpracownicy

Clinigen, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 października 2021

Ostatnia weryfikacja

1 października 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MRX-EAP

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Alagille'a

Badania kliniczne na maraliksibat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hungary

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj