Laajennettu Maralixibat-ohjelma potilaille, joilla on Alagillen oireyhtymään (ALGS) liittyvä kolestaattinen kutina
tiistai 12. lokakuuta 2021 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Laajennettu Maralixibat-ohjelma potilaille, joilla on Alagillen oireyhtymään liittyvä kolestaattinen kutina
Avoin, yksihaarainen, monikeskusohjelma, joka tarjoaa hoitoon pääsyn ALGS-potilaille, joilla on kolestaattinen kutina Yhdysvalloissa.
Käyttöä voi pyytää Clinigen Healthcare Ltd:n kautta sähköpostitse MirumALGS@clinigengroup.com tai puhelimitse +1-877-768-4303.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Hyväksytty markkinointiin
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän EAP:n tavoitteena on tarjota maraliksibatin käyttö kelpoisille ALGS-potilaille, joilla on kolestaattinen kutina.
Osallistujia hoidetaan 400 µg/kg/vrk ja turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioidaan jatkuvasti.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Hoito IND/protokolla
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California, Los Angeles
-
Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
- Stanford University
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- University of California San Francisco
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Georgetown University
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32804
- Advent Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
- Ochsner Clinic Foundation
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- University of Virginia
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tietoinen suostumus ja suostumus annetaan soveltuvin osin Institutional Review Boardin (IRB) tai eettisen komitean (EC) kautta.
- ALGS:n kliininen ja/tai geneettinen diagnoosi
- Yli 12 kuukauden ikäiset ja ≥5 kg painavat mies- tai naispuoliset osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä kolestaattinen kutina, joka liittyy ALGS:iin
- Seksuaalisesti aktiivisten tai ohjelman aikana seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten halukkuus noudattaa hyväksyttävää ehkäisymenetelmää hoidon lopettamiseen asti
- Ei muita hoitovaihtoehtoja tai pääsyä käynnissä oleviin kliinisiin ALGS-tutkimuksiin
Poissulkemiskriteerit:
- Diagnoosi jokin muu kolestaattinen maksasairaus kuin ALGS
- Nainen, joka on raskaana tai imettää
- Kliinisesti merkittävä kardiovaskulaarinen, maksan, maha-suolikanavan, keuhkojen, neurologinen, infektio- tai munuaissairaus tai muu sairaus, joka lääkärin tai lääkärin näkemyksen mukaan estäisi osallistumisen ohjelmaan
- Aiempi sairaushistoria kompensoidusta tai dekompensoidusta kirroosista
- Mikä tahansa muu sairaus tai tila, jonka tiedetään häiritsevän maraliksibaatin imeytymistä, jakautumista, metaboliaa tai erittymistä tai sen vaikutustapaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 25. elokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. elokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 28. elokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 20. lokakuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. lokakuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. lokakuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Ihosairaudet
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Maksasairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihon ilmenemismuodot
- Sappiteiden sairaudet
- Sydänvika, synnynnäinen
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Sappitieteiden sairaudet
- Kolestaasi, intrahepaattinen
- Kolestaasi
- Oireyhtymä
- Kutina
- Alagillen oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- MRX-EAP
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .