Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een uitgebreid toegangsprogramma van Maralixibat voor patiënten met cholestatische pruritus geassocieerd met het syndroom van Alagille (ALGS)

12 oktober 2021 bijgewerkt door: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Een uitgebreid toegangsprogramma van Maralixibat voor patiënten met cholestatische pruritus geassocieerd met het syndroom van Alagille

Een open-label, eenarmig, multicenter programma dat toegang biedt tot behandeling voor ALGS-patiënten met cholestatische pruritus in de VS. Toegang kan worden aangevraagd via Clinigen Healthcare Ltd via e-mail MirumALGS@clinigengroup.com of telefoon +1-877-768-4303.

Studie Overzicht

Toestand

Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van dit EAP is toegang te bieden tot maralixibat voor in aanmerking komende ALGS-patiënten met cholestatische pruritus. De deelnemers zullen worden behandeld met 400 µg/kg/dag waarbij de veiligheid en verdraagbaarheid voortdurend worden geëvalueerd.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32804
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • University of Virginia
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Geïnformeerde toestemming en instemming verstrekt, indien van toepassing, per Institutional Review Board (IRB) of Ethics Committee (EC)
  2. Klinische en/of genetische diagnose van ALGS
  3. Mannelijke of vrouwelijke deelnemers van >12 maanden en ≥5 kg met klinisch significante cholestatische pruritus geassocieerd met ALGS
  4. Bereidheid om zich te houden aan een aanvaardbare anticonceptiemethode tot stopzetting van de behandeling door vrouwen in de vruchtbare leeftijd die seksueel actief zijn of die seksueel actief worden tijdens het programma
  5. Geen andere therapeutische opties of toegang tot lopende klinische ALGS-onderzoeken

Uitsluitingscriteria:

  1. Diagnose met een andere cholestatische leverziekte dan ALGS
  2. Vrouw die zwanger is of borstvoeding geeft
  3. Klinisch significante cardiovasculaire, hepatische, gastro-intestinale, pulmonaire, neurologische, infectieuze of nierziekte of andere medische aandoening die, naar de mening van de arts of medische monitor, deelname aan het programma zou uitsluiten
  4. Medische voorgeschiedenis van gecompenseerde of gedecompenseerde cirrose
  5. Aanwezigheid van een andere ziekte of aandoening waarvan bekend is dat deze de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van maralixibat of het werkingsmechanisme ervan verstoort

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Medewerkers

Clinigen, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 oktober 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 oktober 2021

Laatst geverifieerd

1 oktober 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MRX-EAP

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren