Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Program rozšířeného přístupu Maralixibat pro pacienty s cholestatickým pruritem spojeným se syndromem Alagille (ALGS)

12. října 2021 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Maralixibat rozšířený přístupový program pro pacienty s cholestatickým pruritem spojeným s Alagille syndromem

Otevřený, jednoramenný, multicentrický program poskytující přístup k léčbě pacientům s ALGS s cholestatickým pruritem v USA. O přístup lze požádat prostřednictvím Clinigen Healthcare Ltd prostřednictvím e-mailu MirumALGS@clinigengroup.com nebo telefonu +1-877-768-4303.

Přehled studie

Postavení

Schváleno pro marketing

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem tohoto EAP je poskytnout přístup k maralixibatu způsobilým pacientům s ALGS s cholestatickým pruritem. Účastníci budou léčeni dávkou 400 µg/kg/den, přičemž bezpečnost a snášenlivost bude průběžně vyhodnocována.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32804
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • University of Virginia
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Informovaný souhlas a souhlas poskytnutý, pokud je to relevantní, od Institutional Review Board (IRB) nebo Etické komise (EC)
  2. Klinická a/nebo genetická diagnostika ALGS
  3. Účastníci mužského nebo ženského pohlaví ve věku >12 měsíců a ≥5 kg s klinicky významným cholestatickým pruritem spojeným s ALGS
  4. Ochota dodržovat přijatelnou metodu antikoncepce až do ukončení léčby ženami ve fertilním věku, které jsou sexuálně aktivní nebo se sexuálně aktivují během programu
  5. Žádné další terapeutické možnosti ani přístup k probíhajícím klinickým studiím ALGS

Kritéria vyloučení:

  1. Diagnóza s cholestatickým onemocněním jater jiným než ALGS
  2. Žena, která je těhotná nebo kojí
  3. Klinicky významné kardiovaskulární, jaterní, gastrointestinální, plicní, neurologické, infekční nebo renální onemocnění nebo jiný zdravotní stav, který by podle názoru lékaře nebo lékařského monitoru znemožnil účast v programu
  4. Kompenzovaná nebo dekompenzovaná cirhóza v anamnéze
  5. Přítomnost jakéhokoli jiného onemocnění nebo stavu, o kterém je známo, že narušuje absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování maralixibatu nebo jeho mechanismu účinku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Spolupracovníci

Clinigen, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

28. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. října 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. října 2021

Naposledy ověřeno

1. října 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MRX-EAP

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alagille syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit