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Un programa de acceso ampliado a Maralixibat para pacientes con prurito colestásico asociado con el síndrome de Alagille (ALGS)

12 de octubre de 2021 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Un programa de acceso ampliado a Maralixibat para pacientes con prurito colestásico asociado con el síndrome de Alagille

Un programa multicéntrico, de etiqueta abierta y de un solo grupo que brinda acceso al tratamiento a pacientes con ALGS con prurito colestásico en los EE. UU. El acceso se puede solicitar a través de Clinigen Healthcare Ltd por correo electrónico MirumALGS@clinigengroup.com o teléfono +1-877-768-4303.

Descripción general del estudio

Estado

Aprobado para la comercialización

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo de este EAP es proporcionar acceso a maralixibat para pacientes ALGS elegibles con prurito colestásico. Los participantes serán tratados con 400 µg/kg/día con seguridad y tolerabilidad evaluadas de forma continua.

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

  • Tratamiento IND/Protocolo

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32804
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Consentimiento informado y asentimiento proporcionado, según corresponda, por la Junta de Revisión Institucional (IRB) o el Comité de Ética (EC)
  2. Diagnóstico clínico y/o genético de ALGS
  3. Participantes masculinos o femeninos mayores de 12 meses y ≥5 kg con prurito colestásico clínicamente significativo asociado con ALGS
  4. Voluntad de adherirse a un método anticonceptivo aceptable hasta la interrupción del tratamiento por parte de mujeres en edad fértil que son sexualmente activas o que se vuelven sexualmente activas durante el programa
  5. Sin otras opciones terapéuticas ni acceso a ningún ensayo clínico de ALGS en curso

Criterio de exclusión:

  1. Diagnóstico de una enfermedad hepática colestásica distinta de ALGS
  2. Mujer que está embarazada o amamantando
  3. Enfermedad cardiovascular, hepática, gastrointestinal, pulmonar, neurológica, infecciosa o renal clínicamente significativa u otra afección médica que, en opinión del médico o del monitor médico, impediría la participación en el programa.
  4. Antecedentes médicos de cirrosis compensada o descompensada
  5. Presencia de cualquier otra enfermedad o condición que interfiera con la absorción, distribución, metabolismo o excreción de maralixibat o su modo de acción

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Colaboradores

Clinigen, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

28 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de octubre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de octubre de 2021

Última verificación

1 de octubre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MRX-EAP

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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