Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ett program för utökat tillträde till Maralixibat för patienter med kolestatisk klåda associerad med Alagilles syndrom (ALGS)

12 oktober 2021 uppdaterad av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Ett Maralixibat utökat åtkomstprogram för patienter med kolestatisk klåda associerad med Alagilles syndrom

Ett öppen etikett, enarmat multicenterprogram som ger behandlingstillgång till ALGS-patienter med kolestatisk klåda i USA. Åtkomst kan begäras genom Clinigen Healthcare Ltd via e-post MirumALGS@clinigengroup.com eller telefon +1-877-768-4303.

Studieöversikt

Status

Godkänd för marknadsföring

Betingelser

Alagilles syndrom

Intervention / Behandling

Läkemedel: maralixibat

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna EAP är att ge tillgång till maralixibat för berättigade ALGS-patienter med kolestatisk klåda. Deltagarna kommer att behandlas med 400 µg/kg/dag och säkerhet och tolerabilitet utvärderas löpande.

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

Behandling IND/Protokoll

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Förenta staterna
- California
  - Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
    - University of California, Los Angeles
  - Redwood City, California, Förenta staterna, 94063
    - Stanford University
  - San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
    - University of California San Francisco
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
    - Georgetown University
- Florida
  - Orlando, Florida, Förenta staterna, 32804
    - Advent Health
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
    - Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
    - Ochsner Clinic Foundation
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
    - University of Minnesota
- New York
  - New York, New York, Förenta staterna, 10467
    - The Children's Hospital at Montefiore
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
    - University of Oklahoma
- Texas
  - Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
    - Baylor College of Medicine
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
    - University of Virginia
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
    - Medical College of Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Informerat samtycke och samtycke tillhandahålls, i tillämpliga fall, per institutionell granskningsnämnd (IRB) eller etikkommitté (EC)
Klinisk och/eller genetisk diagnos av ALGS
Manliga eller kvinnliga deltagare i åldern >12 månader och ≥5 kg med kliniskt signifikant kolestatisk klåda associerad med ALGS
Villighet att följa en acceptabel preventivmetod tills behandlingen avbryts av kvinnor i fertil ålder som är sexuellt aktiva eller som blir sexuellt aktiva under programmet
Inga andra terapeutiska alternativ eller tillgång till några pågående ALGS kliniska prövningar

Exklusions kriterier:

Diagnos med en annan kolestatisk leversjukdom än ALGS
Kvinna som är gravid eller ammar
Kliniskt signifikant kardiovaskulär, hepatisk, gastrointestinal, lung-, neurologisk, infektions- eller njursjukdom eller annat medicinskt tillstånd som, enligt läkarens eller medicinska övervakarens åsikt, skulle utesluta deltagande i programmet
Tidigare medicinsk historia av kompenserad eller dekompenserad cirros
Förekomst av någon annan sjukdom eller tillstånd som är känt för att störa absorption, distribution, metabolism eller utsöndring av maralixibat eller dess verkningssätt

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Samarbetspartners

Clinigen, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 augusti 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

28 augusti 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 oktober 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 oktober 2021

Senast verifierad

1 oktober 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

MRX-EAP

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .