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ALGS(Alagille Syndrome)와 관련된 담즙 정체성 소양증 환자를 위한 Maralixibat 확장 액세스 프로그램

2021년 10월 12일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Alagille Syndrome과 관련된 Cholestatic Pruritus 환자를 위한 Maralixibat 확장 액세스 프로그램

미국에서 담즙정체 소양증이 있는 ALGS 환자에게 치료 접근을 제공하는 공개 라벨, 단일군, 다중 센터 프로그램. 이메일 MirumALGS@clinigengroup.com 또는 전화 +1-877-768-4303을 통해 Clinigen Healthcare Ltd를 통해 액세스를 요청할 수 있습니다.

연구 개요

상태

마케팅 승인

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 EAP의 목적은 담즙 정체성 소양증이 있는 적격 ALGS 환자에게 마랄리시바트에 대한 접근성을 제공하는 것입니다. 참가자는 지속적으로 평가되는 안전성 및 내약성과 함께 400 µg/kg/일로 치료를 받게 됩니다.

연구 유형

확장된 액세스

확장 액세스 유형

  • 치료 IND/프로토콜

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Redwood City, California, 미국, 94063
        • Stanford University
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32804
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
        • University of Virginia
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Medical College of Wisconsin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 해당하는 경우 IRB(Institutional Review Board) 또는 EC(Ethics Committee)에 따라 사전 동의 및 동의 제공
  2. ALGS의 임상적 및/또는 유전적 진단
  3. ALGS와 관련된 임상적으로 유의한 담즙 정체성 가려움증이 있는 12개월 초과 및 5kg 이상의 남성 또는 여성 참가자
  4. 성적으로 왕성한 가임 여성 또는 프로그램 기간 동안 성적으로 왕성해진 가임 여성이 치료를 중단할 때까지 수용 가능한 피임 방법을 고수하려는 의지
  5. 다른 치료 옵션이나 진행 중인 ALGS 임상 시험에 대한 액세스가 없습니다.

제외 기준:

  1. ALGS 이외의 담즙정체성 간질환 진단
  2. 임신 중이거나 수유 중인 여성
  3. 임상적으로 중요한 심혈관, 간, 위장, 폐, 신경계, 감염성 또는 신장 질환 또는 의사 또는 Medical Monitor의 의견에 따라 프로그램 참여를 방해하는 기타 의학적 상태
  4. 대상성 또는 비대상성 간경변증의 과거 병력
  5. 마랄리시바트 또는 그 작용 방식의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해하는 것으로 알려진 다른 질병 또는 상태의 존재

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

협력자

Clinigen, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 8월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 8월 25일

처음 게시됨 (실제)

2020년 8월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 10월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 10월 12일

마지막으로 확인됨

2021년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MRX-EAP

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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