Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Et Maralixibat utvidet tilgangsprogram for pasienter med kolestatisk pruritus assosiert med Alagille syndrom (ALGS)

12. oktober 2021 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Et Maralixibat utvidet tilgangsprogram for pasienter med kolestatisk pruritus assosiert med Alagille syndrom

Et åpent, enarms, multisenterprogram som gir behandlingstilgang til ALGS-pasienter med kolestatisk kløe i USA. Tilgang kan bes gjennom Clinigen Healthcare Ltd via e-post MirumALGS@clinigengroup.com eller telefon +1-877-768-4303.

Studieoversikt

Status

Godkjent for markedsføring

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Målet med denne EAP er å gi tilgang til maralixibat for kvalifiserte ALGS-pasienter med kolestatisk pruritus. Deltakerne vil bli behandlet med 400 µg/kg/dag med sikkerhet og tolerabilitet evaluert fortløpende.

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Redwood City, California, Forente stater, 94063
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32804
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • University of Virginia
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Informert samtykke og samtykke gitt, alt etter hva som er aktuelt, per Institutional Review Board (IRB) eller Etikkkomité (EC)
  2. Klinisk og/eller genetisk diagnose av ALGS
  3. Mannlige eller kvinnelige deltakere i alderen >12 måneder og ≥5 kg med klinisk signifikant kolestatisk pruritus assosiert med ALGS
  4. Vilje til å følge en akseptabel prevensjonsmetode inntil behandlingen avbrytes av kvinner i fertil alder som er seksuelt aktive eller som blir seksuelt aktive i løpet av programmet
  5. Ingen andre terapeutiske alternativer eller tilgang til pågående ALGS kliniske studier

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose med en annen kolestatisk leversykdom enn ALGS
  2. Kvinne som er gravid eller ammer
  3. Klinisk signifikant kardiovaskulær, hepatisk, gastrointestinal, lunge-, nevrologisk, infeksjons- eller nyresykdom eller annen medisinsk tilstand som etter legens eller medisinske overvåkerens oppfatning vil utelukke deltakelse i programmet
  4. Tidligere medisinsk historie med kompensert eller dekompensert cirrhose
  5. Tilstedeværelse av annen sykdom eller tilstand som er kjent for å forstyrre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av maralixibat eller dets virkemåte

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Samarbeidspartnere

Clinigen, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

28. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. oktober 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. oktober 2021

Sist bekreftet

1. oktober 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MRX-EAP

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere