Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Программа расширенного доступа к мараликсибату для пациентов с холестатическим зудом, связанным с синдромом Алажиля (ALGS)

12 октября 2021 г. обновлено: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Программа расширенного доступа к мараликсибату для пациентов с холестатическим зудом, связанным с синдромом Алажиля

Открытая одногрупповая многоцентровая программа, обеспечивающая доступ к лечению пациентов с ALGS с холестатическим зудом в США. Доступ можно запросить через Clinigen Healthcare Ltd по электронной почте MirumALGS@clinigengroup.com или по телефону +1-877-768-4303.

Обзор исследования

Статус

Одобрено для маркетинга

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью данного EAP является обеспечение доступа к мараликсибату подходящих пациентов с ALGS с холестатическим зудом. Участников будут лечить дозой 400 мкг/кг/день с постоянной оценкой безопасности и переносимости.

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Лечение IND/протокол

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Redwood City, California, Соединенные Штаты, 94063
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32804
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • University of Virginia
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Информированное согласие и одобрение, предоставляемые, в зависимости от обстоятельств, Институциональным наблюдательным советом (IRB) или Комитетом по этике (EC)
  2. Клиническая и/или генетическая диагностика ALGS
  3. Участники мужского или женского пола в возрасте >12 месяцев и ≥5 кг с клинически значимым холестатическим зудом, связанным с ALGS
  4. Готовность придерживаться приемлемого метода контрацепции до прекращения лечения женщинами детородного возраста, которые ведут активную половую жизнь или начинают вести половую жизнь во время программы
  5. Никаких других терапевтических вариантов или доступа к каким-либо текущим клиническим испытаниям ALGS.

Критерий исключения:

  1. Диагноз холестатического заболевания печени, отличного от ALGS
  2. Женщина, которая беременна или кормит грудью
  3. Клинически значимое сердечно-сосудистое, печеночное, желудочно-кишечное, легочное, неврологическое, инфекционное или почечное заболевание или другое заболевание, которое, по мнению врача или медицинского наблюдателя, исключает участие в программе.
  4. Компенсированный или декомпенсированный цирроз печени в анамнезе
  5. Наличие любого другого заболевания или состояния, которое, как известно, влияет на всасывание, распределение, метаболизм или выведение мараликсибата или его механизма действия.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Соавторы

Clinigen, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 августа 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 августа 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 августа 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 октября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 октября 2021 г.

Последняя проверка

1 октября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MRX-EAP

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться