Um Programa de Acesso Expandido Maralixibat para Pacientes com Prurido Colestático Associado à Síndrome de Alagille (ALGS)
12 de outubro de 2021 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Um Programa de Acesso Expandido Maralixibat para Pacientes com Prurido Colestático Associado à Síndrome de Alagille
Um programa aberto, de braço único e multicêntrico que fornece acesso ao tratamento para pacientes com ALGS com prurido colestático nos EUA.
O acesso pode ser solicitado através da Clinigen Healthcare Ltd via e-mail MirumALGS@clinigengroup.com ou telefone +1-877-768-4303.
Visão geral do estudo
Status
Aprovado para comercialização
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo deste EAP é fornecer acesso ao maralixibat para pacientes elegíveis de ALGS com prurido colestático.
Os participantes serão tratados com 400 µg/kg/dia com segurança e tolerabilidade avaliadas continuamente.
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- Tratamento IND/Protocolo
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California, Los Angeles
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Stanford University
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- University of California San Francisco
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32804
- Advent Health
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Ochsner Clinic Foundation
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- University of Virginia
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado e consentimento fornecido, conforme aplicável, pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB) ou Comitê de Ética (CE)
- Diagnóstico clínico e/ou genético de ALGS
- Participantes do sexo masculino ou feminino com idade > 12 meses e ≥5 kg com prurido colestático clinicamente significativo associado a ALGS
- Vontade de aderir a um método de contracepção aceitável até a descontinuação do tratamento por mulheres em idade fértil que são sexualmente ativas ou que se tornaram sexualmente ativas durante o programa
- Nenhuma outra opção terapêutica ou acesso a qualquer ensaio clínico ALGS em andamento
Critério de exclusão:
- Diagnóstico com doença hepática colestática diferente de ALGS
- Mulher que está grávida ou amamentando
- Doença cardiovascular, hepática, gastrointestinal, pulmonar, neurológica, infecciosa ou renal clinicamente significativa ou outra condição médica que, na opinião do médico ou do monitor médico, impediria a participação no programa
- História médica pregressa de cirrose compensada ou descompensada
- Presença de qualquer outra doença ou condição conhecida por interferir na absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de maralixibat ou seu modo de ação
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de agosto de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de agosto de 2020
Primeira postagem (Real)
28 de agosto de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de outubro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de outubro de 2021
Última verificação
1 de outubro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças cardiovasculares
- Doenças de pele
- Doença
- Anomalias congénitas
- Doenças do Fígado
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Manifestações de pele
- Doenças das vias biliares
- Defeitos Cardíacos Congênitos
- Anormalidades cardiovasculares
- Anormalidades, Múltiplas
- Doenças das vias biliares
- Colestase Intra-hepática
- Colestase
- Síndrome
- Prurido
- Síndrome de Alagille
Outros números de identificação do estudo
- MRX-EAP
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em maralixibat
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TakedaRecrutamentoColestase Intra-hepática Familiar Progressiva (PFIC) | Síndrome de Alagille (ALGS)Japão
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Children's Hospital Los AngelesRecrutamentoFibrose cística | Constipação Crônica IdiopáticaEstados Unidos
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