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アラジール症候群（ALGS）に関連する胆汁うっ滞性掻痒症患者のためのマラリキシバット拡張アクセスプログラム

2021年10月12日更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.

アラジール症候群に伴う胆汁うっ滞性掻痒症患者のためのマラリキシバット拡張アクセスプログラム

米国の胆汁うっ滞性そう痒症の ALGS 患者に治療アクセスを提供する、非盲検、単群、多施設プログラム。アクセスは、Clinigen Healthcare Ltd を通じて電子メール MirumALGS@clinigengroup.com または電話 +1-877-768-4303 でリクエストできます。

調査の概要

状態

マーケティング承認済み

条件

アラジール症候群

介入・治療

薬：マラリキシバット

詳細な説明

この EAP の目的は、胆汁うっ滞性掻痒症のある適格な ALGS 患者にマラリキシバットへのアクセスを提供することです。参加者は 400 µg/kg/日で治療され、安全性と忍容性が継続的に評価されます。

研究の種類

アクセスの拡大

拡張アクセスタイプ

治療IND/プロトコル

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

アメリカ
- California
  - Los Angeles、California、アメリカ、90095
    - University of California, Los Angeles
  - Redwood City、California、アメリカ、94063
    - Stanford University
  - San Francisco、California、アメリカ、94158
    - University of California San Francisco
- District of Columbia
  - Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
    - Georgetown University
- Florida
  - Orlando、Florida、アメリカ、32804
    - Advent Health
- Georgia
  - Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
    - Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
- Illinois
  - Chicago、Illinois、アメリカ、60611
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
- Louisiana
  - New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
    - Ochsner Clinic Foundation
- Minnesota
  - Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
    - University of Minnesota
- New York
  - New York、New York、アメリカ、10467
    - The Children's Hospital at Montefiore
- Oklahoma
  - Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
    - University of Oklahoma
- Texas
  - Houston、Texas、アメリカ、77030
    - Baylor College of Medicine
- Virginia
  - Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
    - University of Virginia
- Wisconsin
  - Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
    - Medical College of Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

なし

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

治験審査委員会 (IRB) または倫理委員会 (EC) に従って、必要に応じて提供されるインフォームドコンセントおよび同意
ALGSの臨床的および/または遺伝子診断
-年齢が12か月以上で5 kg以上の男性または女性の参加者で、ALGSに関連する臨床的に重大な胆汁うっ滞性そう痒症がある
-性的に活発な、またはプログラム中に性的に活発になる出産の可能性のある女性による治療の中止まで、許容される避妊方法を順守する意欲
他の治療法の選択肢がない、または進行中の ALGS 臨床試験へのアクセスがない

除外基準:

ALGS以外の胆汁うっ滞性肝疾患の診断
妊娠中または授乳中の女性
-臨床的に重要な心血管、肝臓、胃腸、肺、神経、感染または腎臓の疾患、または医師またはメディカルモニターの意見では、プログラムへの参加を妨げるその他の病状
-代償性または非代償性肝硬変の過去の病歴
-マラリキシバットまたはその作用機序の吸収、分布、代謝、または排泄を妨げることが知られている他の疾患または状態の存在

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

協力者

Clinigen, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

2020年8月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年8月25日

最初の投稿 (実際)

2020年8月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年10月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年10月12日

最終確認日

2021年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

MRX-EAP

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

アラジール症候群の臨床試験

Sanford Health
National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者

募集

希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)

ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | もやもや病 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候... およびその他の条件

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Mirum Pharmaceuticals, Inc.

募集

欧州連合におけるアラジール症候群患者を対象としたLivmArli®の長期低介入安全性および臨床転帰に関する臨床試験（LEAP-EU）

アラジール症候群 | 進行性家族性肝内胆汁うっ滞

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