Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et Maralixibat udvidet adgangsprogram til patienter med kolestatisk kløe associeret med Alagille syndrom (ALGS)

12. oktober 2021 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Et Maralixibat udvidet adgangsprogram for patienter med kolestatisk pruritus forbundet med Alagille syndrom

Et åbent, enkeltarmet multicenterprogram, der giver behandlingsadgang til ALGS-patienter med kolestatisk kløe i USA. Adgang kan anmodes om gennem Clinigen Healthcare Ltd via e-mail MirumALGS@clinigengroup.com eller telefon +1-877-768-4303.

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne EAP er at give adgang til maralixibat for kvalificerede ALGS-patienter med kolestatisk kløe. Deltagerne vil blive behandlet med 400 µg/kg/dag med sikkerhed og tolerabilitet evalueret løbende.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32804
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Informeret samtykke og samtykke gives, alt efter hvad der er relevant, pr. Institutional Review Board (IRB) eller etisk udvalg (EC)
  2. Klinisk og/eller genetisk diagnose af ALGS
  3. Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen >12 måneder og ≥5 kg med klinisk signifikant kolestatisk pruritus forbundet med ALGS
  4. Vilje til at følge en acceptabel præventionsmetode, indtil behandlingen afbrydes af kvinder i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktive, eller som bliver seksuelt aktive under programmet
  5. Ingen andre terapeutiske muligheder eller adgang til igangværende ALGS kliniske forsøg

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose med en anden kolestatisk leversygdom end ALGS
  2. Kvinde, der er gravid eller ammer
  3. Klinisk signifikant kardiovaskulær, hepatisk, gastrointestinal, lunge-, neurologisk, infektions- eller nyresygdom eller anden medicinsk tilstand, der efter lægens eller Medical Monitors mening vil udelukke deltagelse i programmet
  4. Tidligere sygehistorie med kompenseret eller dekompenseret cirrhose
  5. Tilstedeværelse af enhver anden sygdom eller tilstand, der vides at interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af maralixibat eller dets virkemåde

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Samarbejdspartnere

Clinigen, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. august 2020

Først opslået (Faktiske)

28. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. oktober 2021

Sidst verificeret

1. oktober 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MRX-EAP

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alagille syndrom

Kliniske forsøg med maralixibat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner