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Un programma di accesso esteso a Maralixibat per i pazienti con prurito colestatico associato alla sindrome di Alagille (ALGS)

12 ottobre 2021 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Un programma di accesso esteso a Maralixibat per i pazienti con prurito colestatico associato alla sindrome di Alagille

Un programma in aperto, a braccio singolo e multicentrico che fornisce accesso al trattamento ai pazienti affetti da ALGS con prurito colestatico negli Stati Uniti. L'accesso può essere richiesto tramite Clinigen Healthcare Ltd tramite e-mail MirumALGS@clinigengroup.com o telefono +1-877-768-4303.

Panoramica dello studio

Stato

Approvato per il marketing

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo di questo EAP è fornire l'accesso a maralixibat per i pazienti ALGS idonei con prurito colestatico. I partecipanti saranno trattati con 400 µg/kg/giorno con sicurezza e tollerabilità valutate su base continuativa.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Trattamento IND/Protocollo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32804
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato e assenso forniti, a seconda dei casi, da Institutional Review Board (IRB) o Ethics Committee (EC)
  2. Diagnosi clinica e/o genetica di ALGS
  3. Partecipanti di sesso maschile o femminile di età >12 mesi e ≥5 kg con prurito colestatico clinicamente significativo associato ad ALGS
  4. Disponibilità ad aderire a un metodo contraccettivo accettabile fino all'interruzione del trattamento da parte di donne in età fertile che sono sessualmente attive o che diventano sessualmente attive durante il programma
  5. Nessun'altra opzione terapeutica o accesso a studi clinici ALGS in corso

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi di malattia epatica colestatica diversa dalla ALGS
  2. Donna incinta o che allatta
  3. Malattie cardiovascolari, epatiche, gastrointestinali, polmonari, neurologiche, infettive o renali clinicamente significative o altre condizioni mediche che, secondo il parere del medico o del Medical Monitor, precluderebbero la partecipazione al programma
  4. Storia medica passata di cirrosi compensata o scompensata
  5. Presenza di qualsiasi altra malattia o condizione nota per interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di maralixibat o il suo meccanismo d'azione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

Clinigen, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

28 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 ottobre 2021

Ultimo verificato

1 ottobre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MRX-EAP

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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