Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Un programme d'accès élargi au maralixibat pour les patients atteints de prurit cholestatique associé au syndrome d'Alagille (ALGS)

12 octobre 2021 mis à jour par: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Un programme d'accès élargi au maralixibat pour les patients atteints de prurit cholestatique associé au syndrome d'Alagille

Un programme ouvert, à un seul bras et multicentrique offrant un accès au traitement aux patients ALGS souffrant de prurit cholestatique aux États-Unis. L'accès peut être demandé auprès de Clinigen Healthcare Ltd par e-mail MirumALGS@clinigengroup.com ou par téléphone au +1-877-768-4303.

Aperçu de l'étude

Statut

Approuvé pour la commercialisation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif de ce PAE est de fournir un accès au maralixibat aux patients ALGS éligibles souffrant de prurit cholestatique. Les participants seront traités avec 400 µg/kg/jour avec une sécurité et une tolérance évaluées de façon continue.

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Traitement IND/Protocole

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Redwood City, California, États-Unis, 94063
        • Stanford University
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32804
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • University of Virginia
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Consentement éclairé et assentiment fournis, selon le cas, par le comité d'examen institutionnel (IRB) ou le comité d'éthique (CE)
  2. Diagnostic clinique et/ou génétique de l'ALGS
  3. Participants masculins ou féminins âgés de plus de 12 mois et ≥ 5 kg présentant un prurit cholestatique cliniquement significatif associé à l'ALGS
  4. Volonté d'adhérer à une méthode de contraception acceptable jusqu'à l'arrêt du traitement par les femmes en âge de procréer qui sont sexuellement actives ou qui deviennent sexuellement actives pendant le programme
  5. Aucune autre option thérapeutique ou accès à des essais cliniques ALGS en cours

Critère d'exclusion:

  1. Diagnostic d'une maladie hépatique cholestatique autre que l'ALGS
  2. Femme enceinte ou allaitante
  3. Maladie cardiovasculaire, hépatique, gastro-intestinale, pulmonaire, neurologique, infectieuse ou rénale cliniquement significative ou autre condition médicale qui, de l'avis du médecin ou du moniteur médical, empêcherait la participation au programme
  4. Antécédents médicaux de cirrhose compensée ou décompensée
  5. Présence de toute autre maladie ou affection connue pour interférer avec l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion du maralixibat ou son mode d'action

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Collaborateurs

Clinigen, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 août 2020

Première publication (Réel)

28 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 octobre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 octobre 2021

Dernière vérification

1 octobre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MRX-EAP

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur maralixibat

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Ecuador

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner