Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Ein erweitertes Maralixibat-Zugriffsprogramm für Patienten mit cholestatischem Pruritus in Verbindung mit dem Alagille-Syndrom (ALGS)

12. Oktober 2021 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Ein Maralixibat-Programm mit erweitertem Zugang für Patienten mit cholestatischem Pruritus in Verbindung mit dem Alagille-Syndrom

Ein offenes, einarmiges, multizentrisches Programm, das den Behandlungszugang für ALGS-Patienten mit cholestatischem Pruritus in den USA ermöglicht. Der Zugriff kann über Clinigen Healthcare Ltd per E-Mail an MirumALGS@clinigengroup.com oder telefonisch unter +1-877-768-4303 angefordert werden.

Studienübersicht

Status

Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Ziel dieses EAP ist es, berechtigten ALGS-Patienten mit cholestatischem Pruritus Zugang zu Maraxibat zu verschaffen. Die Teilnehmer werden mit 400 µg/kg/Tag behandelt, wobei Sicherheit und Verträglichkeit laufend evaluiert werden.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Behandlung IND/Protokoll

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32804
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • University of Virginia
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Einverständniserklärung und Zustimmung, sofern zutreffend, vom Institutional Review Board (IRB) oder Ethikkomitee (EC) erteilt
  2. Klinische und/oder genetische Diagnose von ALGS
  3. Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von > 12 Monaten und ≥ 5 kg mit klinisch signifikantem cholestatischem Pruritus im Zusammenhang mit ALGS
  4. Bereitschaft zur Einhaltung einer akzeptablen Verhütungsmethode bis zum Abbruch der Behandlung durch Frauen im gebärfähigen Alter, die sexuell aktiv sind oder während des Programms sexuell aktiv werden
  5. Keine anderen therapeutischen Optionen oder Zugang zu laufenden klinischen ALGS-Studien

Ausschlusskriterien:

  1. Diagnose mit einer anderen cholestatischen Lebererkrankung als ALGS
  2. Schwangere oder stillende Frauen
  3. Klinisch signifikante kardiovaskuläre, hepatische, gastrointestinale, pulmonale, neurologische, infektiöse oder renale Erkrankungen oder andere Erkrankungen, die nach Ansicht des Arztes oder medizinischen Monitors die Teilnahme am Programm ausschließen würden
  4. Vorgeschichte einer kompensierten oder dekompensierten Zirrhose
  5. Vorhandensein einer anderen Krankheit oder eines anderen Zustands, von dem bekannt ist, dass er die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung von Maraxibat oder seine Wirkungsweise beeinträchtigt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mitarbeiter

Clinigen, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Oktober 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Oktober 2021

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MRX-EAP

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Alagille-Syndrom

Klinische Studien zur maralixibat

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Colombia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren