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原发性线粒体肌病患者使用 REN001 治疗 24 周的疗效和安全性研究 (STRIDE)

2024年4月17日 更新者：Reneo Pharma Ltd

一项双盲、安慰剂对照研究，以评估原发性线粒体肌病患者使用 REN001 治疗 24 周的疗效和安全性

这是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心的研究，旨在调查在 24 周期间每天一次对 PMM 患者施用 REN001 的疗效和安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

213

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦、2100
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1082
        • Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
      • Pécs、匈牙利、7623
        • University of Pécs Clinical Centre, Department of Neurology
  • 德国
      • Bonn、德国、53127
        • University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
      • Munich、德国、80336
        • Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
  • 意大利
      • Bologna、意大利、40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche
    • Lazio
      • Roma、Lazio、意大利、00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
    • Lombardia
      • Milano、Lombardia、意大利、20126
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta" UOC Genetica Medica e Neurogenetica
    • Sicilia
      • Messina、Sicilia、意大利、98125
        • A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
    • Toscana
      • Pisa、Toscana、意大利、56126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Dipartimento di specialita' mediche UOC Neurologia
  • 挪威
      • Bergen、挪威、N-5053
        • Haukeland University Hospital
  • 捷克语
      • Prague、捷克语、12808
        • General University Hospital in Prague
  • 新西兰
      • Auckland、新西兰、1023
        • University of Auckland
  • 比利时
      • Leuven、比利时、3000B
        • University Hospital Leuven
  • 法国
      • Bron、法国、69599
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Nice、法国、06202
        • Chu De Nice
    • Grand Est
      • Strasbourg、Grand Est、法国、67200
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
    • Hauts De France
      • Lille、Hauts De France、法国、59037
        • Hôpital Roger Salengro
    • Ile-de-France
      • Paris、Ile-de-France、法国、75651
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
    • Pays De La Loire
      • Angers、Pays De La Loire、法国、49933
        • Centre Hospitalier Universitaire d' Angers
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • St. Leonards、New South Wales、澳大利亚、2065
        • Royal North Shore Hospital
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
        • The Alfred Hospital
  • 美国
    • California
      • La Jolla、California、美国、92093
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32608
        • Myology Institute, University of Florida
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Akron、Ohio、美国、44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston、Texas、美国、77025
        • Centre for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease, University of Texas McGovern Medical School
  • 英国
    • Greater London
      • London、Greater London、英国、WC1N 3BG
        • Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
    • Greater Manchester
      • Salford、Greater Manchester、英国、M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne、Tyne And Wear、英国、NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • 荷兰
      • Nijmegen、荷兰、6525EX
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid、西班牙、08041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia、西班牙、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 国际研讨会定义的 18 岁或以上患有 PMM 的受试者：儿童和成人原发性线粒体肌病的结果测量和临床试验准备情况（Mancuso 等人，2017 年）。
  2. 由于已知的致病基因突变或线粒体基因组缺失而确诊的 PMM 诊断。 如果需要，赞助商可以授权在筛选时进行本地基因测试，但结果必须在受试者随机化之前可用。
  3. 有记录的 PMM 主要特征是运动不耐受或活动性肌肉疼痛。
  4. 受试者必须能够走动并且能够独立进行步行测试（允许使用助行器）。
  5. 在第 1 天之前的 30 天内没有改变任何治疗性运动方案，并且愿意在研究期间保持相同的治疗性运动方案。
  6. 女性应该是无生育能力或必须同意从筛选到研究中最后一次给药后 30 天使用高效避孕方法。 有 WOCBP 伴侣的男性也必须采取避孕措施。
  7. 合并用药（包括补充剂）必须在入组前至少 1 个月和整个参与研究期间保持稳定。
  8. 个人签署并注明日期的知情同意书的证据，表明受试者已被告知研究的所有相关方面。

排除：

  1. 参与先前的 REN001（以前称为 HPP-593）研究。
  2. 目前正在服用或预计在研究期间需要 PPAR 激动剂。
  3. 患有与线粒体肌病无关的骨骼畸形或运动异常的受试者，可能会干扰结果测量。
  4. 计算为 eGFR 2 级或以上的具有临床意义的肾脏疾病或损伤
  5. 具有临床意义的肝病或 AST 或 ALT 2 级或以上的损害（>2.5 x ULN），或总胆红素 > 1.6 x ULN 或 >ULN 并在筛选时出现肝毒性的其他体征和症状。
  6. 患有不受控制的糖尿病和/或筛查 HbA1c ≥ 11% 的受试者。
  7. 在研究期间可能需要改变管理或可能干扰本研究的进行或安全的重大伴随临床疾病的证据。 （稳定且控制良好的慢性疾病，如高胆固醇血症、胃食管反流或药物控制的抑郁症（三环类抗抑郁药除外）是可以接受的，前提是这些症状和药物预计不会损害安全性或干扰本研究的测试和解释.)
  8. 有癌症病史的受试者。 允许有皮肤原位基底细胞癌病史。
  9. 临床上显着的心脏病和/或临床上显着的心电图异常，如 2 度心脏传导阻滞、症状性快速性心律失常或不稳定心律失常（不排除右束支传导阻滞、左束支传导阻滞和长 PR 间期），研​​究者认为应排除从完成运动测试的主题。
  10. 入组前一年内因横纹肌溶解症住院的证据。
  11. 怀孕或哺乳的女性。
  12. 对 PPAR 激动剂敏感的历史。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：匹配的安慰剂
每天一次
药品：安慰剂
每天一次
实验性的：马沃德尔帕
每天一次
药品：马沃德尔帕
每天一次
其他名称：
  • REN001

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
12 分钟步行测试期间步行距离的变化
大体时间：第 24 周的基线
步行距离（以米为单位）
第 24 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
PROMIS 简式 - 疲劳 13a (FACIT-疲劳) 分数的变化
大体时间：第 24 周的基线
PROMIS 是一份包含 13 项的调查问卷，用于描述疲劳及其对日常活动和功能的影响。 每个项目的评分介于 1 = 完全不和 5 = 非常多之间
第 24 周的基线

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件的发生率和严重程度、严重不良事件和因不良事件退出
大体时间：第 24 周的基线
数量和严重性
第 24 周的基线
在 30 秒坐立 (30STS) 测试期间完成的坐立次数变化
大体时间：第 24 周的基线
完成数
第 24 周的基线
通过计步器测量的步数变化
大体时间：第 24 周的基线
步数
第 24 周的基线
改良疲劳影响量表 (MFIS) 分数的变化
大体时间：第 24 周的基线
MFIS 是一份包含 21 个项目的问卷，用于描述疲劳对身体、认知和社会心理功能的影响。 问卷包括 9 个身体项目、10 个认知项目和 2 个社会心理项目，每个项目的得分在 0=从不和 4=几乎总是之间
第 24 周的基线
患者总体严重性印象 (PGIS) 评分的变化
大体时间：第 24 周的基线
PGIS 是一个包含 2 个项目的问卷，用于描述疲劳和肌肉症状的严重程度。 每个项目的评分为非常差、中等差、最差、无变化、略有改善、中等改善或非常大改善
第 24 周的基线
36 项短期健康调查 (SF-36) 分数的变化
大体时间：第 24 周的基线
SF-36 是一份包含 36 个项目的问卷，用于描述健康状况和生活质量。 问卷包括 8 个领域（活力、身体机能、身体疼痛、一般健康认知、身体健康导致的角色限制、情绪健康导致的角色限制、社会角色功能和心理健康）。 对项目进行评分，汇总到域中，并转换为 0-100 的等级
第 24 周的基线
简明疼痛量表 (BPI) 评分的变化
大体时间：第 24 周的基线
BPI 是一个包含 15 个项目的问卷，用于描述疼痛的严重程度及其对功能的干扰。 问卷包括 4 个疼痛严重程度项目，每个项目得分在 0 = 无疼痛和 10 = 疼痛之间，以及 7 个疼痛干扰项目，每个项目得分在 0 = 不干扰和 10 = 完全干扰之间
第 24 周的基线
改变工作效率和活动障碍问卷：特定健康问题 (WPAI:SHP) 分数
大体时间：第 24 周的基线
WPAI:SHP 是一个包含 6 个项目的问卷，用于描述因某种疾病导致的工作和活动障碍。 对项目进行评分、汇总并转换为 0-100% 的等级
第 24 周的基线
患者整体印象变化 (PGIC) 分数的变化
大体时间：第 24 周的基线
PGIC 是一份包含 2 个项目的问卷，用于描述自研究开始以来疲劳和肌肉症状的变化。 每个项目的评分为非常差、中等差、最差、无变化、略有改善、中等改善或非常大改善
第 24 周的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Reneo Pharma Ltd

调查人员

  • 首席研究员：Amel Karaa, MD、Massachusetts General Hospital (MGH)

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年5月21日

初级完成 (实际的)

2023年9月12日

研究完成 (实际的)

2023年10月5日

研究注册日期

首次提交

2020年8月27日

首先提交符合 QC 标准的

2020年8月27日

首次发布 (实际的)

2020年9月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年5月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月17日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • REN001-201

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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