Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​24 ugers behandling med REN001 hos patienter med primær mitokondriel myopati (STRIDE)

17. april 2024 opdateret af: Reneo Pharma Ltd

En dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​24 ugers behandling med REN001 hos patienter med primær mitokondriel myopati

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppe-, multicenterstudie designet til at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​REN001 administreret én gang dagligt over en 24-ugers periode til patienter med PMM.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

213

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • St. Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000B
        • University Hospital Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Det Forenede Kongerige
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Myology Institute, University of Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77025
        • Centre for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease, University of Texas McGovern Medical School
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69599
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Nice, Frankrig, 06202
        • CHU de Nice
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, Frankrig, 67200
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
    • Hauts De France
      • Lille, Hauts De France, Frankrig, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
    • Ile-de-France
      • Paris, Ile-de-France, Frankrig, 75651
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
    • Pays De La Loire
      • Angers, Pays De La Loire, Frankrig, 49933
        • Centre Hospitalier Universitaire d' Angers
  • Holland
      • Nijmegen, Holland, 6525EX
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20126
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta" UOC Genetica Medica e Neurogenetica
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italien, 98125
        • A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
    • Toscana
      • Pisa, Toscana, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Dipartimento di specialita' mediche UOC Neurologia
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • University of Auckland
  • Norge
      • Bergen, Norge, N-5053
        • Haukeland University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Madrid, Spanien, 08041
        • Hospital Universitario 12 de octubre
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 12808
        • General University Hospital in Prague
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1082
        • Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
      • Pécs, Ungarn, 7623
        • University of Pécs Clinical Centre, Department of Neurology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersoner i alderen 18 år eller ældre med PMM som defineret af International Workshop: Resultatmål og klarhed til kliniske forsøg i primære mitokondrielle myopatier hos børn og voksne (Mancuso et al 2017).
  2. En bekræftet PMM-diagnose på grund af kendt patogen genmutation eller deletion af det mitokondrielle genom. Sponsoren kan godkende lokal genetisk test ved screening, hvis det er nødvendigt, men resultaterne skal være tilgængelige før randomisering af forsøgspersonen.
  3. Dokumenteret PMM primært karakteriseret ved træningsintolerance eller aktive muskelsmerter.
  4. Forsøgspersonerne skal være ambulante og kunne udføre gangtestene selvstændigt (gåhjælpemidler er tilladt).
  5. Har ingen ændringer i nogen terapeutisk træningsregime inden for 30 dage før dag 1 og vær villig til at forblive på den samme terapeutiske træningsregime i hele undersøgelsens varighed.
  6. Kvinderne bør enten være i ikke-fertil alder eller skal acceptere at bruge højeffektive præventionsmetoder fra screening til 30 dage efter sidste dosis i undersøgelsen. Mænd med partnere, der er WOCBP, skal også bruge prævention.
  7. Samtidig medicinering (inklusive kosttilskud) skal være stabil i mindst 1 måned før tilmelding og under hele deltagelse i undersøgelsen.
  8. Bevis på et personligt underskrevet og dateret informeret samtykkedokument, der indikerer, at forsøgspersonen er blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen.

Undtagelse:

  1. Deltagelse i en tidligere REN001 (tidligere kendt som HPP-593) undersøgelse.
  2. Tager i øjeblikket eller forventes at have behov for en PPAR-agonist under undersøgelsen.
  3. Personer med knogledeformiteter eller motoriske abnormiteter, som ikke er relateret til mitokondriel myopati, som kan interferere med udfaldsmålene.
  4. Klinisk signifikant nyresygdom eller svækkelse beregnet som eGFR grad 2 eller derover
  5. Klinisk signifikant leversygdom eller svækkelse af ASAT eller ALAT Grad 2 eller derover (>2,5 x ULN), eller Total bilirubin > 1,6 x ULN eller >ULN med andre tegn og symptomer på levertoksicitet ved screening.
  6. Personer med ukontrolleret diabetes og/eller en screening HbA1c på ≥11 %.
  7. Bevis på signifikant samtidig klinisk sygdom, der kan have behov for en ændring i håndteringen under undersøgelsen eller kan forstyrre udførelsen eller sikkerheden af ​​denne undersøgelse. (Stabile velkontrollerede kroniske tilstande såsom hyperkolesterolæmi, gastroøsofageal refluks eller depression under kontrol med medicin (bortset fra tricykliske antidepressiva), er acceptable, forudsat at symptomerne og medicinen ikke forventes at kompromittere sikkerheden eller interferere med testene og fortolkningerne af denne undersøgelse .)
  8. Forsøgspersoner med en historie med kræft. En historie med in situ basalcellekarcinom i huden er tilladt.
  9. Klinisk signifikant hjertesygdom og/eller klinisk signifikante EKG-abnormiteter såsom 2. grads hjerteblok, symptomatisk takyarytmi eller ustabil arytmi (højre grenblok, venstre fascikulær blok og langt PR-interval er ikke udelukket), som efter investigators mening bør udelukke emne fra at gennemføre træningsprøver.
  10. Bevis for indlæggelse for rabdomyolyse inden for året før indskrivning.
  11. Gravide eller ammende kvinder.
  12. Historie om følsomhed over for PPAR-agonister.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Matchet placebo
En gang dagligt
Medicin: Placebo
En gang dagligt
Eksperimentel: Mavodelpar
En gang dagligt
Medicin: Mavodelpar
En gang dagligt
Andre navne:
  • REN001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i gåafstand under en 12 minutters gangtest
Tidsramme: Baseline til uge 24
Afstand gået i meter
Baseline til uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i PROMIS Short Form - Fatigue 13a (FACIT-fatigue) Scores
Tidsramme: Baseline til uge 24
PROMIS er et spørgeskema med 13 punkter til at beskrive træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion. Hvert element scores mellem 1=Ikke overhovedet og 5=Meget meget
Baseline til uge 24

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser, alvorlige uønskede hændelser og tilbagetrækninger på grund af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline til uge 24
Antal og Sværhedsgrad
Baseline til uge 24
Ændring i antallet af sidde-til-stående fuldførte under en 30 sekunders sidde-til-stå-test (30STS).
Tidsramme: Baseline til uge 24
Nummer afsluttet
Baseline til uge 24
Ændring i skridttæller målt med en skridttæller
Tidsramme: Baseline til uge 24
Antal trin
Baseline til uge 24
Ændring i Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) score
Tidsramme: Baseline til uge 24
MFIS er et spørgeskema med 21 punkter til at beskrive virkningen af ​​træthed på fysisk, kognitiv og psykosocial funktion. Spørgeskemaet omfatter 9 fysiske, 10 kognitive og 2 psykosociale emner, hvor hvert emne scores mellem 0=Aldrig og 4=Næsten altid
Baseline til uge 24
Ændring i Patient Global Impression of Severity (PGIS) score
Tidsramme: Baseline til uge 24
PGIS er et 2-element spørgeskema til at beskrive sværhedsgraden af ​​træthed og muskelsymptomer. Hvert element bedømmes som meget værre, moderat dårligere, minimalt værre, ingen ændring, minimalt forbedret, moderat forbedret eller meget forbedret
Baseline til uge 24
Ændring i 36-punkters kortform sundhedsundersøgelse (SF-36) score
Tidsramme: Baseline til uge 24
SF-36 er et spørgeskema med 36 punkter til at beskrive sundhedstilstand og livskvalitet. Spørgeskemaet omfatter 8 domæner (vitalitet, fysisk funktion, kropslig smerte, generelle sundhedsopfattelser, rollebegrænsninger på grund af fysisk sundhed, rollebegrænsninger på grund af følelsesmæssig sundhed, social rollefunktion og mental sundhed). Elementer scores, summeres til domæner og transformeres til en skala fra 0-100
Baseline til uge 24
Ændring i BPI-score (Bort Pain Inventory).
Tidsramme: Baseline til uge 24
BPI er et spørgeskema med 15 punkter til at beskrive sværhedsgraden af ​​smerte og dens indblanding i funktion. Spørgeskemaet inkluderer 4 smertesværhedspunkter, hver scoret mellem 0=Ingen smerte og 10=Smerte, og 7 smerteinterferenspunkter, hver scoret mellem 0=Interfererer ikke og 10=Fuldstændig forstyrrer
Baseline til uge 24
Ændre arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelse spørgeskema: Specifikt sundhedsproblem (WPAI:SHP) score
Tidsramme: Baseline til uge 24
WPAI:SHP er et spørgeskema med 6 punkter til at beskrive svækkelse i arbejde og aktiviteter på grund af en bestemt sygdom. Elementer scores, summeres og transformeres til en skala fra 0-100 %
Baseline til uge 24
Ændring i Patient Global Impression of Change (PGIC) score
Tidsramme: Baseline til uge 24
PGIC er et 2-element spørgeskema til at beskrive ændringen i træthed og muskelsymptomer siden starten af ​​undersøgelsen. Hvert element bedømmes som meget værre, moderat dårligere, minimalt værre, ingen ændring, minimalt forbedret, moderat forbedret eller meget forbedret
Baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Reneo Pharma Ltd

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital (MGH)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. september 2023

Studieafslutning (Faktiske)

5. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. august 2020

Først opslået (Faktiske)

2. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • REN001-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær mitokondriel myopati

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner