Studie účinnosti a bezpečnosti 24týdenní léčby REN001 u pacientů s primární mitochondriální myopatií (STRIDE)
17. dubna 2024 aktualizováno: Reneo Pharma Ltd
Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti 24týdenní léčby REN001 u pacientů s primární mitochondriální myopatií
Jedná se o randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou, paralelní skupinu, multicentrickou studii navrženou ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti REN001 podávaného jednou denně po dobu 24 týdnů pacientům s PMM.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
213
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Austrálie, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
- PARC Clinical Research
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgie, 3000B
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Rigshospitalet, University of Copenhagen
-
-
-
-
-
Bron, Francie, 69599
- Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
-
Nice, Francie, 06202
- CHU de Nice
-
-
Grand Est
-
Strasbourg, Grand Est, Francie, 67200
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Hauts De France
-
Lille, Hauts De France, Francie, 59037
- Hôpital Roger Salengro
-
-
Ile-de-France
-
Paris, Ile-de-France, Francie, 75651
- Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
Pays De La Loire
-
Angers, Pays De La Loire, Francie, 49933
- Centre Hospitalier Universitaire d' Angers
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandsko, 6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie, 40139
- IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Itálie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Itálie, 20126
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta" UOC Genetica Medica e Neurogenetica
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Itálie, 98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
-
-
Toscana
-
Pisa, Toscana, Itálie, 56126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Dipartimento di specialita' mediche UOC Neurologia
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
-
Pécs, Maďarsko, 7623
- University of Pécs Clinical Centre, Department of Neurology
-
-
-
-
-
Bergen, Norsko, N-5053
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland, 1023
- University of Auckland
-
-
-
-
-
Bonn, Německo, 53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
-
Munich, Německo, 80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
-
-
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Spojené království, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
-
-
Greater Manchester
-
Salford, Greater Manchester, Spojené království, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Spojené království, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92093
- University of California, San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
- Myology Institute, University of Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
- Akron Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77025
- Centre for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease, University of Texas McGovern Medical School
-
-
-
-
-
Prague, Česko, 12808
- General University Hospital in Prague
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 8036
- Hospital Clinic De Barcelona
-
Madrid, Španělsko, 08041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty ve věku 18 let nebo starší s PMM, jak je definováno v Mezinárodním workshopu: Měření výsledků a připravenost na klinické studie u primárních mitochondriálních myopatií u dětí a dospělých (Mancuso et al 2017).
- Potvrzená diagnóza PMM kvůli známé patogenní genové mutaci nebo deleci mitochondriálního genomu. Sponzor může v případě potřeby povolit místní genetické testování při screeningu, ale výsledky musí být k dispozici před randomizací subjektu.
- Dokumentovaný PMM primárně charakterizovaný nesnášenlivostí cvičení nebo aktivní bolestí svalů.
- Subjekty musí být ambulantní a schopné samostatně provádět testy chůze (pomůcky pro chůzi jsou povoleny).
- Nemějte žádné změny v režimu terapeutického cvičení během 30 dnů před 1. dnem a buďte ochotni zůstat ve stejném režimu terapeutického cvičení po dobu trvání studie.
- Ženy by buď neměly otěhotnět, nebo musí souhlasit s používáním vysoce účinných metod antikoncepce od screeningu až po 30 dní po poslední dávce ve studii. Muži s partnerkami, které jsou WOCBP, musí také používat antikoncepci.
- Doprovodná medikace (včetně doplňků) musí být stabilní po dobu alespoň 1 měsíce před zařazením a po celou dobu účasti ve studii.
- Doklad o osobně podepsaném a datovaném dokumentu informovaného souhlasu, který uvádí, že subjekt byl informován o všech příslušných aspektech studie.
Vyloučení:
- Účast na předchozí studii REN001 (dříve známé jako HPP-593).
- V současné době užívá nebo se předpokládá, že bude během studie potřebovat agonistu PPAR.
- Subjekty s kostními deformitami nebo motorickými abnormalitami jinými než souvisejícími s mitochondriální myopatií, které mohou interferovat s výslednými měřeními.
- Klinicky významné onemocnění nebo poškození ledvin vypočítané jako eGFR stupeň 2 nebo vyšší
- Klinicky významné onemocnění jater nebo porucha AST nebo ALT stupně 2 nebo vyšší (>2,5 x ULN), nebo celkový bilirubin > 1,6 x ULN nebo > ULN s dalšími známkami a příznaky hepatotoxicity při screeningu.
- Subjekty s nekontrolovaným diabetem a/nebo screeningovým HbA1c ≥11 %.
- Důkazy o významném souběžném klinickém onemocnění, které může vyžadovat změnu v řízení během studie nebo by mohlo interferovat s prováděním nebo bezpečností této studie. (Stabilní dobře kontrolované chronické stavy, jako je hypercholesterolémie, gastroezofageální reflux nebo deprese pod kontrolou medikamenty (jinými než tricyklická antidepresiva), jsou přijatelné za předpokladu, že se nepředpokládá, že by symptomy a medikace ohrožovaly bezpečnost nebo interferovaly s testy a interpretacemi této studie. .)
- Subjekty s anamnézou rakoviny. Anamnéza in situ bazaliomu v kůži je povolena.
- Klinicky významné srdeční onemocnění a/nebo klinicky významné abnormality EKG, jako je srdeční blok 2. stupně, symptomatická tachyarytmie nebo nestabilní arytmie (nevylučuje se blokáda pravého raménka, levá fascikulární blokáda a dlouhý PR interval), které by podle názoru zkoušejícího měly vyloučit předmět z absolvování zátěžových testů.
- Důkaz o hospitalizaci pro rabdomyolýzu během jednoho roku před zařazením.
- Těhotné nebo kojící ženy.
- Anamnéza citlivosti na agonisty PPAR.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Odpovídající placebo
Jednou denně
|
Jednou denně
|
|
Experimentální: Mavodelpar
Jednou denně
|
Jednou denně
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna ušlé vzdálenosti během 12minutového testu chůze
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
Ušená vzdálenost v metrech
|
Výchozí stav do týdne 24
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v PROMIS Short Form - Fatigue 13a (FACIT-fatigue) Skóre
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
PROMIS je dotazník o 13 položkách, který popisuje únavu a její dopad na každodenní aktivity a funkce.
Každá položka je hodnocena mezi 1=vůbec ne a 5=velmi mnoho
|
Výchozí stav do týdne 24
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod, závažných nežádoucích příhod a stažení z důvodu nežádoucích příhod
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
Počet a závažnost
|
Výchozí stav do týdne 24
|
|
Změna počtu sezení do stoje dokončená během 30sekundového testu ze sedu do stoje (30STS).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
Číslo dokončeno
|
Výchozí stav do týdne 24
|
|
Změna počtu kroků měřená krokoměrem
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
Počet kroků
|
Výchozí stav do týdne 24
|
|
Změna skóre na stupnici MFIS (Modified Fatigue Impact Scale).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
MFIS je dotazník o 21 položkách, který popisuje dopad únavy na fyzické, kognitivní a psychosociální fungování.
Dotazník obsahuje 9 fyzických, 10 kognitivních a 2 psychosociální položky, přičemž každá položka má skóre mezi 0 = nikdy a 4 = téměř vždy
|
Výchozí stav do týdne 24
|
|
Změna skóre celkového dojmu závažnosti pacienta (PGIS).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
PGIS je 2-položkový dotazník k popisu závažnosti únavy a svalových příznaků.
Každá položka je hodnocena jako Velmi horší, Středně horší, Minimálně horší, Žádná změna, Minimálně vylepšená, Středně vylepšená nebo Velmi vylepšená
|
Výchozí stav do týdne 24
|
|
Změna ve skóre 36-Item Short Form Health Survey (SF-36).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
SF-36 je 36-položkový dotazník k popisu zdravotního stavu a kvality života.
Dotazník zahrnuje 8 domén (vitalita, fyzické fungování, tělesná bolest, vnímání celkového zdraví, omezení rolí kvůli fyzickému zdraví, omezení rolí kvůli emočnímu zdraví, sociální role a duševní zdraví).
Položky jsou ohodnoceny, sečteny do domén a převedeny na stupnici 0–100
|
Výchozí stav do týdne 24
|
|
Změna skóre Brief Pain Inventory (BPI).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
BPI je 15-položkový dotazník k popisu závažnosti bolesti a jejího ovlivnění fungováním.
Dotazník obsahuje 4 položky závažnosti bolesti, z nichž každá je hodnocena mezi 0 = žádná bolest a 10 = bolest, a 7 položek interference bolesti, každá skórovaná mezi 0 = neruší a 10 = zcela ruší
|
Výchozí stav do týdne 24
|
|
Dotazník změny pracovní produktivity a zhoršení aktivity: skóre specifického zdravotního problému (WPAI:SHP).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
WPAI:SHP je 6-položkový dotazník k popisu zhoršení práce a činností v důsledku určité nemoci.
Položky jsou ohodnoceny, sečteny a převedeny na stupnici 0–100 %
|
Výchozí stav do týdne 24
|
|
Změna skóre celkového dojmu změny pacienta (PGIC).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
PGIC je 2-položkový dotazník k popisu změny únavy a svalových symptomů od zahájení studie.
Každá položka je hodnocena jako Velmi horší, Středně horší, Minimálně horší, Žádná změna, Minimálně vylepšená, Středně vylepšená nebo Velmi vylepšená
|
Výchozí stav do týdne 24
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital (MGH)
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. května 2021
Primární dokončení (Aktuální)
12. září 2023
Dokončení studie (Aktuální)
5. října 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. srpna 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. srpna 2020
První zveřejněno (Aktuální)
2. září 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. května 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- REN001-201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .