Un estudio de la eficacia y seguridad del tratamiento de 24 semanas con REN001 en pacientes con miopatía mitocondrial primaria (STRIDE)
17 de abril de 2024 actualizado por: Reneo Pharma Ltd
Un estudio doble ciego controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad del tratamiento de 24 semanas con REN001 en pacientes con miopatía mitocondrial primaria
Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, multicéntrico, diseñado para investigar la eficacia y seguridad de REN001 administrado una vez al día durante un período de 24 semanas a pacientes con MMP.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
213
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania, 53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
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Munich, Alemania, 80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
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New South Wales
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St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- PARC Clinical Research
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
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Leuven, Bélgica, 3000B
- University Hospital Leuven
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
- Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
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Prague, Chequia, 12808
- General University Hospital in Prague
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet, University of Copenhagen
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Barcelona, España, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid, España, 08041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- University of California, San Diego
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- Myology Institute, University of Florida
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77025
- Centre for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease, University of Texas McGovern Medical School
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Bron, Francia, 69599
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
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Nice, Francia, 06202
- CHU de Nice
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Grand Est
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Strasbourg, Grand Est, Francia, 67200
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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Hauts De France
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Lille, Hauts De France, Francia, 59037
- Hopital Roger Salengro
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Ile-de-France
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Paris, Ile-de-France, Francia, 75651
- Hopital Pitie-Salpetriere
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Pays De La Loire
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Angers, Pays De La Loire, Francia, 49933
- Centre Hospitalier Universitaire d' Angers
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Budapest, Hungría, 1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
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Pécs, Hungría, 7623
- University of Pécs Clinical Centre, Department of Neurology
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Bologna, Italia, 40139
- IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche
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Lazio
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Roma, Lazio, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Italia, 20126
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta" UOC Genetica Medica e Neurogenetica
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Sicilia
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Messina, Sicilia, Italia, 98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
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Toscana
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Pisa, Toscana, Italia, 56126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Dipartimento di specialita' mediche UOC Neurologia
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Bergen, Noruega, N-5053
- Haukeland University Hospital
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Auckland, Nueva Zelanda, 1023
- University of Auckland
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Nijmegen, Países Bajos, 6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Greater London
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London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
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Greater Manchester
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Salford, Greater Manchester, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Tyne And Wear
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Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Reino Unido, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos de 18 años o más con PMM según lo definido por el Taller internacional: medidas de resultado y preparación para ensayos clínicos en miopatías mitocondriales primarias en niños y adultos (Mancuso et al 2017).
- Un diagnóstico confirmado de PMM debido a una mutación genética patógena conocida o eliminación del genoma mitocondrial. El Patrocinador puede autorizar pruebas genéticas locales en la Selección, si es necesario, pero los resultados deben estar disponibles antes de la aleatorización del sujeto.
- PMM documentado caracterizado principalmente por intolerancia al ejercicio o dolor muscular activo.
- Los sujetos deben ser ambulatorios y capaces de realizar las pruebas de marcha de forma independiente (se permiten ayudas para caminar).
- No tener cambios en ningún régimen de ejercicio terapéutico dentro de los 30 días anteriores al Día 1 y estar dispuesto a permanecer en el mismo régimen de ejercicio terapéutico durante la duración del estudio.
- Las mujeres deben estar en edad fértil o deben aceptar usar métodos anticonceptivos altamente efectivos desde la selección hasta 30 días después de la última dosis en el estudio. Los hombres con parejas que son WOCBP también deben usar métodos anticonceptivos.
- Los medicamentos concomitantes (incluidos los suplementos) deben ser estables durante al menos 1 mes antes de la inscripción y durante la participación en el estudio.
- Evidencia de un documento de consentimiento informado firmado personalmente y fechado que indique que el sujeto ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del estudio.
Exclusión:
- Participación en un estudio anterior REN001 (anteriormente conocido como HPP-593).
- Actualmente tomando o se prevé que necesite un agonista de PPAR durante el estudio.
- Sujetos con deformidades óseas o anomalías motoras que no estén relacionadas con la miopatía mitocondrial que puedan interferir con las medidas de resultado.
- Enfermedad o deterioro renal clínicamente significativo calculado como eGFR Grado 2 o superior
- Enfermedad hepática clínicamente significativa o deterioro de AST o ALT de grado 2 o superior (>2,5 x ULN), o bilirrubina total > 1,6 x ULN o >LSN con otros signos y síntomas de hepatotoxicidad en la selección.
- Sujetos con diabetes no controlada y/o un Screening HbA1c de ≥11%.
- Evidencia de enfermedad clínica concomitante significativa que pueda necesitar un cambio en el manejo durante el estudio o que pueda interferir con la realización o seguridad de este estudio. (Las condiciones crónicas estables y bien controladas, como la hipercolesterolemia, el reflujo gastroesofágico o la depresión bajo control con medicamentos (que no sean antidepresivos tricíclicos), son aceptables siempre que no se prevea que los síntomas y los medicamentos comprometan la seguridad o interfieran con las pruebas e interpretaciones de este estudio. .)
- Sujetos con antecedentes de cáncer. Se permite una historia de carcinoma de células basales in situ en la piel.
- Enfermedad cardíaca clínicamente significativa y/o anomalías en el ECG clínicamente significativas, como bloqueo cardíaco de segundo grado, taquiarritmia sintomática o arritmia inestable (no se excluyen el bloqueo de rama derecha, el bloqueo fascicular izquierdo y el intervalo PR largo) que, en opinión del investigador, deberían excluir la sujeto de completar las pruebas de ejercicio.
- Evidencia de hospitalización por rabdomiolisis dentro del año anterior a la inscripción.
- Hembras gestantes o lactantes.
- Antecedentes de sensibilidad a los agonistas de PPAR.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo emparejado
Una vez al día
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Una vez al día
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Experimental: Mavodelpar
Una vez al día
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Una vez al día
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la distancia recorrida durante una prueba de caminata de 12 minutos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
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Distancia recorrida en metros
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Línea de base hasta la semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en las puntuaciones de PROMIS Short Form - Fatiga 13a (FACIT-fatiga)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
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El PROMIS es un cuestionario de 13 ítems para describir la fatiga y su impacto en las actividades y funciones diarias.
Cada ítem se califica entre 1=Nada y 5=Mucho
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Línea de base hasta la semana 24
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos, eventos adversos graves y retiros debido a eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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Número y gravedad
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Línea de base a la semana 24
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Cambio en el número de sit to stand completado durante una prueba de 30 segundos de sit to stand (30STS)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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Número completado
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Línea de base a la semana 24
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Cambio en el conteo de pasos medido por un podómetro
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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Numero de pasos
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Línea de base a la semana 24
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Cambio en la puntuación de la Escala de Impacto de Fatiga Modificada (MFIS)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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El MFIS es un cuestionario de 21 ítems para describir el impacto de la fatiga en el funcionamiento físico, cognitivo y psicosocial.
El cuestionario incluye 9 ítems físicos, 10 cognitivos y 2 psicosociales con cada ítem puntuado entre 0=Nunca y 4=Casi Siempre
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Línea de base a la semana 24
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Cambio en la puntuación de la Impresión global de gravedad del paciente (PGIS)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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El PGIS es un cuestionario de 2 ítems para describir la gravedad de la fatiga y los síntomas musculares.
Cada elemento se califica como Mucho peor, Moderadamente peor, Mínimamente peor, Sin cambios, Mínimamente mejorado, Moderadamente mejorado o Muy mejorado
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Línea de base a la semana 24
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Cambio en la puntuación de la encuesta de salud de formato corto de 36 ítems (SF-36)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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El SF-36 es un cuestionario de 36 ítems para describir el estado de salud y la calidad de vida.
El cuestionario incluye 8 dominios (vitalidad, funcionamiento físico, dolor corporal, percepciones generales de salud, limitaciones del rol debido a la salud física, limitaciones del rol debido a la salud emocional, funcionamiento del rol social y salud mental).
Los elementos se puntúan, se suman en dominios y se transforman en una escala de 0-100
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Línea de base a la semana 24
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Cambio en la puntuación del Inventario Breve del Dolor (BPI)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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El BPI es un cuestionario de 15 ítems para describir la severidad del dolor y su interferencia en el funcionamiento.
El cuestionario incluye 4 ítems de severidad del dolor, cada uno calificado entre 0 = Sin dolor y 10 = Dolor, y 7 ítems de interferencia del dolor, cada uno calificado entre 0 = No interfiere y 10 = Interfiere completamente
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Línea de base a la semana 24
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Cuestionario de cambio de productividad laboral y deterioro de la actividad: puntaje de problema de salud específico (WPAI:SHP)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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El WPAI:SHP es un cuestionario de 6 ítems para describir el deterioro en el trabajo y las actividades debido a una determinada enfermedad.
Los elementos se puntúan, se suman y se transforman en una escala de 0-100 %
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Línea de base a la semana 24
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Cambio en la puntuación de la Impresión global del cambio del paciente (PGIC)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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El PGIC es un cuestionario de 2 ítems para describir el cambio en la fatiga y los síntomas musculares desde que comenzó el estudio.
Cada elemento se califica como Mucho peor, Moderadamente peor, Mínimamente peor, Sin cambios, Mínimamente mejorado, Moderadamente mejorado o Muy mejorado
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Línea de base a la semana 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital (MGH)
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de mayo de 2021
Finalización primaria (Actual)
12 de septiembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
5 de octubre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de agosto de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de agosto de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
2 de septiembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de mayo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- REN001-201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .