Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av effektiviteten och säkerheten av 24 veckors behandling med REN001 hos patienter med primär mitokondriell myopati (STRIDE)

7 mars 2024 uppdaterad av: Reneo Pharma Ltd

En dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av 24 veckors behandling med REN001 hos patienter med primär mitokondriell myopati

Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgrupp, multicenterstudie utformad för att undersöka effektiviteten och säkerheten av REN001 administrerat en gång dagligen under en 24-veckorsperiod till patienter med PMM.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

213

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • St. Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000B
        • University Hospital Leuven
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69599
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Nice, Frankrike, 06202
        • CHU de Nice
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, Frankrike, 67200
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
    • Hauts De France
      • Lille, Hauts De France, Frankrike, 59037
        • Hopital Roger Salengro
    • Ile-de-France
      • Paris, Ile-de-France, Frankrike, 75651
        • Hôpital Pitié-Salpétrière
    • Pays De La Loire
      • Angers, Pays De La Loire, Frankrike, 49933
        • Centre Hospitalier Universitaire d' Angers
  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • Myology Institute, University of Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77025
        • Centre for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease, University of Texas McGovern Medical School
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20126
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta" UOC Genetica Medica e Neurogenetica
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italien, 98125
        • A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
    • Toscana
      • Pisa, Toscana, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Dipartimento di specialita' mediche UOC Neurologia
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Nederländerna
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525EX
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Norge
      • Bergen, Norge, N-5053
        • Haukeland University Hospital
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 1023
        • University of Auckland
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spanien, 08041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
  • Storbritannien
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannien, WC1N 3BG
        • Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Storbritannien, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Storbritannien, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien, 12808
        • General University Hospital in Prague
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1082
        • Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
      • Pécs, Ungern, 7623
        • University of Pécs Clinical Centre, Department of Neurology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Försökspersoner i åldern 18 år eller äldre med PMM enligt definitionen av International Workshop: Outcome measurements and clinical trial readiness in primary mitochondrial myopathies in children and adult (Mancuso et al 2017).
  2. En bekräftad PMM-diagnos på grund av känd patogen genmutation eller deletion av mitokondriernas genom. Sponsorn kan godkänna lokal genetisk testning vid screening, om så krävs, men resultaten måste finnas tillgängliga före randomisering av försökspersonen.
  3. Dokumenterad PMM som främst kännetecknas av träningsintolerans eller aktiv muskelsmärta.
  4. Försökspersonerna måste vara ambulerande och kunna utföra gångproven självständigt (gånghjälpmedel är tillåtna).
  5. Har inga förändringar av någon terapeutisk träningsregim inom 30 dagar före dag 1 och var villig att fortsätta med samma terapeutiska träningsregim under hela studien.
  6. Kvinnor bör antingen vara i icke-ferdig ålder eller måste gå med på att använda mycket effektiva preventivmetoder från screening till 30 dagar efter sista dosen i studien. Män med partner som är WOCBP måste också använda preventivmedel.
  7. Samtidig medicinering (inklusive kosttillskott) måste vara stabila i minst 1 månad före inskrivning och under hela deltagandet i studien.
  8. Bevis på ett personligt undertecknat och daterat informerat samtycke som indikerar att försökspersonen har informerats om alla relevanta aspekter av studien.

Uteslutning:

  1. Deltagande i en tidigare REN001-studie (tidigare känd som HPP-593).
  2. Tar för närvarande eller förväntas behöva en PPAR-agonist under studien.
  3. Försökspersoner med skelettdeformiteter eller andra motoriska abnormiteter än relaterade till mitokondriell myopati som kan störa utfallsmåtten.
  4. Kliniskt signifikant njursjukdom eller funktionsnedsättning beräknad som eGFR grad 2 eller högre
  5. Kliniskt signifikant leversjukdom eller försämring av ASAT eller ALAT grad 2 eller högre (>2,5 x ULN), eller totalt bilirubin > 1,6 x ULN eller >ULN med andra tecken och symtom på levertoxicitet vid screening.
  6. Försökspersoner med okontrollerad diabetes och/eller en screening HbA1c på ≥11 %.
  7. Bevis på signifikant samtidig klinisk sjukdom som kan behöva ändras i hanteringen under studien eller som kan störa genomförandet eller säkerheten för denna studie. (Stabila välkontrollerade kroniska tillstånd såsom hyperkolesterolemi, gastroesofageal reflux eller depression under kontroll med medicinering (andra än tricykliska antidepressiva medel), är acceptabla förutsatt att symptomen och medicinerna inte skulle förutsägas äventyra säkerheten eller störa testerna och tolkningarna av denna studie .)
  8. Försökspersoner med en historia av cancer. En historia av in situ basalcellscancer i huden är tillåten.
  9. Kliniskt signifikant hjärtsjukdom och/eller kliniskt signifikanta EKG-avvikelser såsom hjärtblock i 2:a graden, symptomatisk takyarytmi eller instabil arytmi (höger grenblock, vänster fascikulärt block och långt PR-intervall är inte uteslutna) som enligt utredarens åsikt bör utesluta ämne från att genomföra övningsprov.
  10. Bevis på sjukhusvistelse för rabdomyolys inom året före inskrivningen.
  11. Gravida eller ammande kvinnor.
  12. Historik om känslighet för PPAR-agonister.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Matchad placebo
En gång om dagen
Läkemedel: Placebo
En gång om dagen
Experimentell: Mavodelpar
En gång om dagen
Läkemedel: Mavodelpar
En gång om dagen
Andra namn:
  • REN001

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av gångavstånd under ett 12 minuters gångtest
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Gått avstånd i meter
Baslinje till vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i PROMIS Short Form - Fatigue 13a (FACIT-fatigue) Poäng
Tidsram: Baslinje till vecka 24
PROMIS är ett frågeformulär med 13 punkter för att beskriva trötthet och dess inverkan på dagliga aktiviteter och funktion. Varje objekt får poäng mellan 1=Inte alls och 5=Väldigt mycket
Baslinje till vecka 24

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst och svårighetsgrad av biverkningar, allvarliga biverkningar och utsättningar på grund av biverkningar
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Antal och svårighetsgrad
Baslinje till vecka 24
Ändring av antalet sitt-till-stående som genomförts under ett 30 sekunders sitt-till-stå-test (30STS).
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Antalet slutfört
Baslinje till vecka 24
Förändring i stegräkning mätt med en stegräknare
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Antal steg
Baslinje till vecka 24
Förändring i MFIS-poäng (Modified Fatigue Impact Scale).
Tidsram: Baslinje till vecka 24
MFIS är ett frågeformulär med 21 punkter för att beskriva effekten av trötthet på fysisk, kognitiv och psykosocial funktion. Frågeformuläret innehåller 9 fysiska, 10 kognitiva och 2 psykosociala poster med varje punkt poängsatt mellan 0=Aldrig och 4=Nästan alltid
Baslinje till vecka 24
Förändring i Patient Global Impression of Severity (PGIS) poäng
Tidsram: Baslinje till vecka 24
PGIS är ett frågeformulär med två punkter för att beskriva svårighetsgraden av trötthet och muskelsymtom. Varje objekt bedöms som mycket sämre, måttligt sämre, minimalt sämre, ingen förändring, minimalt förbättrad, måttligt förbättrad eller mycket mycket förbättrad
Baslinje till vecka 24
Förändring i 36-objekt kortformshälsoundersökning (SF-36) poäng
Tidsram: Baslinje till vecka 24
SF-36 är ett frågeformulär med 36 punkter för att beskriva hälsotillstånd och livskvalitet. Frågeformuläret omfattar 8 domäner (vitalitet, fysisk funktion, kroppslig smärta, allmänna hälsouppfattningar, rollbegränsningar på grund av fysisk hälsa, rollbegränsningar på grund av emotionell hälsa, social rollfunktion och mental hälsa). Objekt poängsätts, summeras till domäner och omvandlas till en skala från 0-100
Baslinje till vecka 24
Förändring i kort smärtinventering (BPI) poäng
Tidsram: Baslinje till vecka 24
BPI är ett frågeformulär med 15 punkter för att beskriva smärtans svårighetsgrad och dess störning på funktion. Frågeformuläret innehåller 4 smärtallvarlighetspunkter vardera poängsatta mellan 0=Ingen smärta och 10=Smärta, och 7 smärtinterferenspunkter vardera poängsatta mellan 0=Störar inte och 10=Störar fullständigt
Baslinje till vecka 24
Ändra arbetsproduktivitet och aktivitetsnedsättning frågeformulär: Specifika hälsoproblem (WPAI:SHP) poäng
Tidsram: Baslinje till vecka 24
WPAI:SHP är ett frågeformulär med 6 punkter för att beskriva funktionshinder i arbete och aktiviteter på grund av en viss sjukdom. Objekt poängsätts, summeras och omvandlas till en skala från 0-100 %
Baslinje till vecka 24
Förändring i Patient Global Impression of Change (PGIC) poäng
Tidsram: Baslinje till vecka 24
PGIC är ett frågeformulär med två punkter för att beskriva förändringen i trötthet och muskelsymtom sedan studien startade. Varje objekt bedöms som mycket sämre, måttligt sämre, minimalt sämre, ingen förändring, minimalt förbättrad, måttligt förbättrad eller mycket mycket förbättrad
Baslinje till vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Reneo Pharma Ltd

Utredare

  • Huvudutredare: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital (MGH)

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 maj 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

12 september 2023

Avslutad studie (Faktisk)

5 oktober 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 augusti 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

2 september 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • REN001-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Primär mitokondriell myopati

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera