Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности и безопасности 24-недельного лечения REN001 у пациентов с первичной митохондриальной миопатией (STRIDE)

17 апреля 2024 г. обновлено: Reneo Pharma Ltd

Двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности 24-недельного лечения REN001 у пациентов с первичной митохондриальной миопатией

Это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование с параллельными группами, предназначенное для изучения эффективности и безопасности REN001, вводимого один раз в день в течение 24-недельного периода пациентам с ПММ.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

213

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • St. Leonards, New South Wales, Австралия, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000B
        • University Hospital Leuven
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1082
        • Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
      • Pécs, Венгрия, 7623
        • University of Pécs Clinical Centre, Department of Neurology
  • Германия
      • Bonn, Германия, 53127
        • University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
      • Munich, Германия, 80336
        • Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Испания, 08041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Италия
      • Bologna, Италия, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Италия, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Италия, 20126
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta" UOC Genetica Medica e Neurogenetica
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Италия, 98125
        • A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
    • Toscana
      • Pisa, Toscana, Италия, 56126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Dipartimento di specialita' mediche UOC Neurologia
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Нидерланды
      • Nijmegen, Нидерланды, 6525EX
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 1023
        • University of Auckland
  • Норвегия
      • Bergen, Норвегия, N-5053
        • Haukeland University Hospital
  • Соединенное Королевство
    • Greater London
      • London, Greater London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
        • Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Соединенное Королевство, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • Myology Institute, University of Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77025
        • Centre for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease, University of Texas McGovern Medical School
  • Франция
      • Bron, Франция, 69599
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Nice, Франция, 06202
        • Chu De Nice
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, Франция, 67200
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
    • Hauts De France
      • Lille, Hauts De France, Франция, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
    • Ile-de-France
      • Paris, Ile-de-France, Франция, 75651
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
    • Pays De La Loire
      • Angers, Pays De La Loire, Франция, 49933
        • Centre Hospitalier Universitaire d' Angers
  • Чехия
      • Prague, Чехия, 12808
        • General University Hospital in Prague

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Субъекты в возрасте 18 лет и старше с ПММ в соответствии с определением Международного семинара: показатели результатов и готовность к клиническим испытаниям при первичных митохондриальных миопатиях у детей и взрослых (Mancuso et al 2017).
  2. Подтвержденный диагноз ПММ из-за известной мутации патогенного гена или делеции митохондриального генома. Спонсор может разрешить местное генетическое тестирование при скрининге, если это необходимо, но результаты должны быть доступны до рандомизации субъекта.
  3. Документально подтвержденный ПММ в первую очередь характеризуется непереносимостью физической нагрузки или активной мышечной болью.
  4. Субъекты должны уметь передвигаться и самостоятельно выполнять тесты ходьбы (допускаются вспомогательные средства ходьбы).
  5. Не вносить никаких изменений в какой-либо режим терапевтических упражнений в течение 30 дней до 1-го дня и быть готовым оставаться на том же режиме терапевтических упражнений на протяжении всего исследования.
  6. Женщины должны либо не иметь детородного потенциала, либо должны дать согласие на использование высокоэффективных методов контрацепции от скрининга до 30 дней после последней дозы в исследовании. Мужчины с партнершами, которые являются WOCBP, также должны использовать противозачаточные средства.
  7. Сопутствующие лекарства (включая добавки) должны быть стабильными в течение как минимум 1 месяца до включения и на протяжении всего участия в исследовании.
  8. Свидетельство лично подписанного и датированного документа об информированном согласии, указывающего, что субъект был проинформирован обо всех соответствующих аспектах исследования.

Исключение:

  1. Участие в предыдущем исследовании REN001 (ранее известном как HPP-593).
  2. В настоящее время принимает или предполагается, что ему понадобится агонист PPAR во время исследования.
  3. Субъекты с деформациями костей или моторными аномалиями, не связанными с митохондриальной миопатией, которые могут повлиять на показатели исхода.
  4. Клинически значимое заболевание почек или нарушение, рассчитанное как рСКФ 2 степени или выше.
  5. Клинически значимое заболевание печени или нарушение АСТ или АЛТ 2 степени или выше (> 2,5 x ВГН), или общий билирубин > 1,6 x ВГН или > ВГН с другими признаками и симптомами гепатотоксичности при скрининге.
  6. Субъекты с неконтролируемым диабетом и/или скрининговым уровнем HbA1c ≥11%.
  7. Доказательства серьезного сопутствующего клинического заболевания, которое может потребовать изменения лечения во время исследования или может повлиять на проведение или безопасность этого исследования. (Стабильные хорошо контролируемые хронические состояния, такие как гиперхолестеринемия, гастроэзофагеальный рефлюкс или депрессия, контролируемые с помощью лекарств (кроме трициклических антидепрессантов), приемлемы при условии, что симптомы и лекарства не будут прогнозироваться как ставящие под угрозу безопасность или мешающие тестам и интерпретациям этого исследования. .)
  8. Субъекты с раком в анамнезе. В анамнезе допускается базально-клеточная карцинома кожи in situ.
  9. Клинически значимое заболевание сердца и/или клинически значимые отклонения на ЭКГ, такие как блокада сердца 2-й степени, симптоматическая тахиаритмия или нестабильная аритмия (не исключены блокада правой ножки пучка Гиса, блокада левой ножки пучка Гиса и удлинение интервала PR), которые, по мнению исследователя, должны исключать предмет от выполнения тестов с физической нагрузкой.
  10. Доказательства госпитализации по поводу рабдомиолиза в течение года до регистрации.
  11. Беременные или кормящие самки.
  12. История чувствительности к агонистам PPAR.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Соответствующее плацебо
Раз в день
Лекарство: Плацебо
Раз в день
Экспериментальный: Маводелпар
Раз в день
Лекарство: Маводелпар
Раз в день
Другие имена:
  • REN001

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение пройденного расстояния во время 12-минутного теста ходьбы
Временное ограничение: Исходный уровень до 24-й недели
Пройденное расстояние в метрах
Исходный уровень до 24-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение в краткой форме PROMIS – баллы по усталости 13a (FACIT-усталость)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24-й недели
PROMIS представляет собой опросник из 13 пунктов, описывающий усталость и ее влияние на повседневную деятельность и функционирование. Каждый пункт оценивается от 1 = совсем нет до 5 = очень много.
Исходный уровень до 24-й недели

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тяжесть нежелательных явлений, серьезных нежелательных явлений и отказов от лечения в связи с нежелательными явлениями.
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Количество и серьезность
Исходный уровень до 24 недели
Изменение количества приседаний и вставаний, выполненных в течение 30-секундного теста приседания и вставания (30STS).
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Номер завершен
Исходный уровень до 24 недели
Изменение количества шагов, измеренное шагомером
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Количество шагов
Исходный уровень до 24 недели
Изменение балла по модифицированной шкале воздействия усталости (MFIS)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
MFIS представляет собой анкету из 21 пункта для описания влияния усталости на физическое, когнитивное и психосоциальное функционирование. Опросник включает 9 физических, 10 когнитивных и 2 психосоциальных вопроса, каждый из которых оценивается от 0 = никогда до 4 = почти всегда.
Исходный уровень до 24 недели
Изменение оценки общего впечатления пациента о тяжести (PGIS)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
PGIS представляет собой опросник из 2 пунктов, описывающий тяжесть усталости и мышечных симптомов. Каждый пункт оценивается как «очень сильно хуже», «умеренно хуже», «минимально хуже», «без изменений», «минимально улучшено», «умеренно улучшено» или «очень значительно улучшено».
Исходный уровень до 24 недели
Изменение в баллах краткой формы опроса о состоянии здоровья (SF-36) из 36 пунктов
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
SF-36 представляет собой анкету из 36 пунктов для описания состояния здоровья и качества жизни. Анкета включает 8 доменов (жизненная сила, физическое функционирование, телесная боль, общее восприятие здоровья, ролевые ограничения из-за физического здоровья, ролевые ограничения из-за эмоционального здоровья, функционирование социальной роли и психическое здоровье). Элементы оцениваются, суммируются в домены и преобразуются в шкалу от 0 до 100.
Исходный уровень до 24 недели
Изменение показателя краткой шкалы оценки боли (BPI)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
BPI представляет собой опросник из 15 пунктов, описывающий тяжесть боли и ее влияние на функционирование. Анкета включает в себя 4 пункта интенсивности боли, каждый из которых оценивается от 0 = отсутствие боли до 10 = боль, и 7 пунктов воздействия боли, каждый из которых оценивается от 0 = не мешает до 10 = полностью мешает.
Исходный уровень до 24 недели
Опросник изменения производительности труда и нарушения активности: оценка конкретной проблемы со здоровьем (WPAI: SHP)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
WPAI:SHP представляет собой анкету из 6 пунктов для описания нарушений в работе и деятельности из-за определенного заболевания. Элементы оцениваются, суммируются и преобразуются в шкалу от 0 до 100%.
Исходный уровень до 24 недели
Изменение оценки общего впечатления пациента об изменении (PGIC)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
PGIC представляет собой опросник из 2 пунктов, описывающий изменения усталости и мышечных симптомов с момента начала исследования. Каждый пункт оценивается как «очень сильно хуже», «умеренно хуже», «минимально хуже», «без изменений», «минимально улучшено», «умеренно улучшено» или «очень значительно улучшено».
Исходный уровень до 24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Reneo Pharma Ltd

Следователи

  • Главный следователь: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital (MGH)

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 мая 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

12 сентября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 октября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 августа 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 августа 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 сентября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • REN001-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться