原発性ミトコンドリアミオパシー患者におけるREN001による24週間治療の有効性と安全性の研究 (STRIDE)
2024年4月17日 更新者：Reneo Pharma Ltd
原発性ミトコンドリアミオパシー患者におけるREN001による24週間治療の有効性と安全性を評価するための二重盲検プラセボ対照試験
これは、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群、多施設共同研究であり、PMM 患者に 24 週間にわたって 1 日 1 回投与される REN001 の有効性と安全性を調査するために設計されています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
213
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
La Jolla、California、アメリカ、92093
- University of California, San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32608
- Myology Institute, University of Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Akron Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston、Texas、アメリカ、77025
- Centre for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease, University of Texas McGovern Medical School
-
-
-
-
Greater London
-
London、Greater London、イギリス、WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
-
-
Greater Manchester
-
Salford、Greater Manchester、イギリス、M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne、Tyne And Wear、イギリス、NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Bologna、イタリア、40139
- IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche
-
-
Lazio
-
Roma、Lazio、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
-
-
Lombardia
-
Milano、Lombardia、イタリア、20126
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta" UOC Genetica Medica e Neurogenetica
-
-
Sicilia
-
Messina、Sicilia、イタリア、98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
-
-
Toscana
-
Pisa、Toscana、イタリア、56126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Dipartimento di specialita' mediche UOC Neurologia
-
-
-
-
-
Nijmegen、オランダ、6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
New South Wales
-
St. Leonards、New South Wales、オーストラリア、2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
- PARC Clinical Research
-
-
Victoria
-
Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、カナダ、T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
-
-
British Columbia
-
Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z 1M9
- Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン、8036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid、スペイン、08041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
-
-
-
-
-
Prague、チェコ、12808
- General University Hospital in Prague
-
-
-
-
-
Copenhagen、デンマーク、2100
- Rigshospitalet, University of Copenhagen
-
-
-
-
-
Bonn、ドイツ、53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
-
Munich、ドイツ、80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
-
-
-
-
-
Auckland、ニュージーランド、1023
- University of Auckland
-
-
-
-
-
Bergen、ノルウェー、N-5053
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Budapest、ハンガリー、1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
-
Pécs、ハンガリー、7623
- University of Pécs Clinical Centre, Department of Neurology
-
-
-
-
-
Bron、フランス、69599
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
-
Nice、フランス、06202
- CHU de Nice
-
-
Grand Est
-
Strasbourg、Grand Est、フランス、67200
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Hauts De France
-
Lille、Hauts De France、フランス、59037
- Hôpital Roger Salengro
-
-
Ile-de-France
-
Paris、Ile-de-France、フランス、75651
- Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
Pays De La Loire
-
Angers、Pays De La Loire、フランス、49933
- Centre Hospitalier Universitaire d' Angers
-
-
-
-
-
Leuven、ベルギー、3000B
- University Hospital Leuven
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 国際ワークショップで定義されている 18 歳以上の PMM 患者: 小児および成人における原発性ミトコンドリア筋障害のアウトカム測定値と臨床試験の準備状況 (Mancuso et al 2017)。
- -既知の病原性遺伝子変異またはミトコンドリアゲノムの欠失によるPMM診断の確認。 スポンサーは、必要に応じて、スクリーニング時に局所遺伝子検査を承認することができますが、被験者の無作為化の前に結果が入手可能でなければなりません。
- 主に運動不耐性または活動的な筋肉痛を特徴とする文書化されたPMM。
- 被験者は歩行可能で、独立して歩行テストを実行できる必要があります（歩行補助具は許可されています）。
- -1日目の前30日以内に運動療法レジメンに変更がなく、研究期間中同じ運動療法レジメンを継続する意思がある。
- 女性は、出産の可能性がないか、スクリーニングから研究の最終投与後30日まで非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。 WOCBP であるパートナーを持つ男性も避妊を使用する必要があります。
- -併用薬（サプリメントを含む）は、登録前の少なくとも1か月間、および研究への参加全体にわたって安定している必要があります。
- -被験者が研究のすべての関連する側面について知らされたことを示す、個人的に署名され、日付が記入されたインフォームドコンセント文書の証拠。
除外：
- -以前のREN001（以前はHPP-593として知られていた）研究への参加。
- -現在、研究中にPPARアゴニストを服用しているか、必要になると予想されます。
- -ミトコンドリアミオパチーに関連するもの以外の骨変形または運動異常を有する被験者 結果測定を妨げる可能性があります。
- -eGFRグレード2以上として計算された臨床的に重要な腎疾患または障害
- -臨床的に重大な肝疾患またはASTまたはALTグレード2以上の障害（> 2.5 x ULN）、または総ビリルビン> 1.6 x ULNまたは> ULN スクリーニング時の肝毒性の他の徴候および症状を伴う。
- -制御されていない糖尿病および/またはスクリーニングHbA1cが11％以上の被験者。
- -研究中に管理の変更が必要になる可能性がある、またはこの研究の実施または安全性を妨げる可能性のある重大な付随する臨床疾患の証拠。 （高コレステロール血症、胃食道逆流症、投薬による制御下のうつ病などの安定した十分に制御された慢性状態（三環系抗うつ薬を除く）は、症状と投薬が安全性を損なうか、この研究のテストと解釈を妨げると予測されない限り、許容されます.)
- -がんの病歴を持つ被験者。 -皮膚の上皮内基底細胞癌の病歴は許可されます。
- -臨床的に重要な心疾患および/または臨床的に重要な心電図異常（2度の心ブロック、症候性頻脈性不整脈または不安定な不整脈など）（右脚ブロック、左束ブロックおよび長いPR間隔は除外されません）治験責任医師の意見では除外する必要があります運動テストを完了することから被験者。
- -登録前の1年以内の横紋筋融解症による入院の証拠。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- PPARアゴニストに対する感受性の病歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
プラセボコンパレーター：一致したプラセボ
1日1回
|
1日1回
|
|
実験的：マヴォデルパー
1日1回
|
1日1回
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
12分間の歩行テスト中の歩行距離の変化
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
|
歩いた距離（メートル単位）
|
ベースラインから 24 週目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
PROMIS 短縮形式 - 疲労 13a (FACIT-疲労) スコアの変更
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
|
PROMIS は、疲労とそれが日常の活動や機能に及ぼす影響を説明する 13 項目のアンケートです。
各項目は、1=まったくない、5=非常に高いの間でスコア付けされます。
|
ベースラインから 24 週目まで
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
有害事象、重篤な有害事象、有害事象による中止の発生率と重症度
時間枠：24週目までのベースライン
|
数と重大度
|
24週目までのベースライン
|
|
30 秒間の座位から立位 (30STS) テスト中に完了した座位から立位の回数の変化
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
|
完了した番号
|
ベースラインから 24 週目まで
|
|
歩数計で計測した歩数の変化
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
|
ステップ数
|
ベースラインから 24 週目まで
|
|
修正疲労衝撃スケール (MFIS) スコアの変化
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
|
MFIS は、身体的、認知的、心理社会的機能に対する疲労の影響を説明する 21 項目のアンケートです。
アンケートには、9 つの身体的項目、10 つの認知的項目、および 2 つの心理社会的項目が含まれており、各項目は 0 = まったくない、4 = ほぼ常にあると採点されます。
|
ベースラインから 24 週目まで
|
|
患者の全体的な重症度印象 (PGIS) スコアの変化
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
|
PGIS は、疲労と筋肉の症状の重症度を説明する 2 項目のアンケートです。
各項目は、非常に悪化、中程度悪化、わずかに悪化、変化なし、わずかに改善、中程度に改善、または非常に改善としてスコア付けされます。
|
ベースラインから 24 週目まで
|
|
36 項目の短形式健康調査 (SF-36) スコアの変化
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
|
SF-36 は、健康状態と生活の質を説明するための 36 項目のアンケートです。
アンケートには 8 つの領域 (活力、身体機能、身体の痛み、一般的な健康認識、身体の健康による役割の制限、心の健康による役割の制限、社会的役割の機能、および精神的健康) が含まれています。
項目はスコア付けされ、ドメインに合計され、0 ～ 100 のスケールに変換されます。
|
ベースラインから 24 週目まで
|
|
簡易疼痛インベントリ (BPI) スコアの変化
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
|
BPI は、痛みの重症度と機能への影響を説明する 15 項目のアンケートです。
アンケートには、それぞれ 0 = 痛みなしから 10 = 痛みの間でスコア付けされる 4 つの痛みの重症度項目と、それぞれ 0 = 干渉しないから 10 = 完全に干渉するの間でスコア付けされる 7 つの痛みの干渉項目が含まれています。
|
ベースラインから 24 週目まで
|
|
仕事の生産性と活動障害に関するアンケートの変更: 特定の健康上の問題 (WPAI:SHP) スコア
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
|
WPAI:SHP は、特定の病気による仕事や活動の障害について説明する 6 項目のアンケートです。
項目はスコア付けされ、合計され、0 ～ 100% のスケールに変換されます。
|
ベースラインから 24 週目まで
|
|
患者全体の変化印象 (PGIC) スコアの変化
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
|
PGIC は、研究開始以降の疲労と筋肉の症状の変化を説明する 2 項目の質問票です。
各項目は、非常に悪化、中程度悪化、わずかに悪化、変化なし、わずかに改善、中程度に改善、または非常に改善としてスコア付けされます。
|
ベースラインから 24 週目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Amel Karaa, MD、Massachusetts General Hospital (MGH)
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年5月21日
一次修了 (実際)
2023年9月12日
研究の完了 (実際)
2023年10月5日
試験登録日
最初に提出
2020年8月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年8月27日
最初の投稿 (実際)
2020年9月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年5月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月17日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
原発性ミトコンドリアミオパシーの臨床試験
-
Cairo Universityまだ募集していません
プラセボの臨床試験
-
Shanghai Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.完了
-
Consano Bio募集坐骨神経痛 | 坐骨神経根症 | 腰仙神経根症 | 腰仙神経根症候群 | 腰仙部神経根痛 | 坐骨神経痛オーストラリア
-
Palacky University完了
-
Universidade Federal do ParaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico完了