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Eine Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit einer 24-wöchigen Behandlung mit REN001 bei Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie (STRIDE)

17. April 2024 aktualisiert von: Reneo Pharma Ltd

Eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer 24-wöchigen Behandlung mit REN001 bei Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Parallelgruppenstudie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von REN001, das Patienten mit PMM einmal täglich über einen Zeitraum von 24 Wochen verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

213

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • St. Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000B
        • University Hospital Leuven
  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
      • Munich, Deutschland, 80336
        • Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69599
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Nice, Frankreich, 06202
        • CHU de Nice
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, Frankreich, 67200
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
    • Hauts De France
      • Lille, Hauts De France, Frankreich, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
    • Ile-de-France
      • Paris, Ile-de-France, Frankreich, 75651
        • Hopital Pitie-Salpetriere
    • Pays De La Loire
      • Angers, Pays De La Loire, Frankreich, 49933
        • Centre Hospitalier Universitaire d' Angers
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20126
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta" UOC Genetica Medica e Neurogenetica
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italien, 98125
        • A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
    • Toscana
      • Pisa, Toscana, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Dipartimento di specialita' mediche UOC Neurologia
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1023
        • University of Auckland
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande, 6525EX
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, N-5053
        • Haukeland University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spanien, 08041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien, 12808
        • General University Hospital in Prague
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1082
        • Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
      • Pécs, Ungarn, 7623
        • University of Pécs Clinical Centre, Department of Neurology
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • Myology Institute, University of Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77025
        • Centre for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease, University of Texas McGovern Medical School
  • Vereinigtes Königreich
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Probanden ab 18 Jahren mit PMM gemäß der Definition des International Workshop: Outcome Measures and Clinical Trial Readiness in Primary Mitochondrial Myopathies in Children and Adult (Mancuso et al. 2017).
  2. Eine bestätigte PMM-Diagnose aufgrund einer bekannten pathogenen Genmutation oder Deletion des mitochondrialen Genoms. Der Sponsor kann bei Bedarf lokale Gentests beim Screening genehmigen, aber die Ergebnisse müssen vor der Randomisierung des Probanden verfügbar sein.
  3. Dokumentierte PMM, die hauptsächlich durch Belastungsunverträglichkeit oder aktiven Muskelschmerz gekennzeichnet ist.
  4. Die Probanden müssen gehfähig und in der Lage sein, die Gehtests selbstständig durchzuführen (Gehhilfen sind erlaubt).
  5. Nehmen Sie innerhalb von 30 Tagen vor Tag 1 keine Änderungen an einem therapeutischen Trainingsprogramm vor und seien Sie bereit, für die Dauer der Studie dasselbe therapeutische Trainingsprogramm beizubehalten.
  6. Frauen sollten entweder im gebärfähigen Alter sein oder sich bereit erklären, hochwirksame Verhütungsmethoden vom Screening bis 30 Tage nach der letzten Dosis in der Studie anzuwenden. Männer mit WOCBP-Partnern müssen ebenfalls Verhütungsmittel anwenden.
  7. Begleitmedikationen (einschließlich Nahrungsergänzungsmittel) müssen mindestens 1 Monat vor der Aufnahme und während der gesamten Teilnahme an der Studie stabil sein.
  8. Nachweis eines persönlich unterschriebenen und datierten Einverständniserklärungsdokuments, aus dem hervorgeht, dass der Proband über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde.

Ausschluss:

  1. Teilnahme an einer früheren REN001-Studie (früher bekannt als HPP-593).
  2. Nehmen Sie derzeit während der Studie einen PPAR-Agonisten ein oder benötigen Sie voraussichtlich einen PPAR-Agonisten.
  3. Patienten mit Knochendeformitäten oder motorischen Anomalien, die nicht mit der mitochondrialen Myopathie zusammenhängen und die Ergebnismessungen beeinträchtigen können.
  4. Klinisch signifikante Nierenerkrankung oder -beeinträchtigung, berechnet als eGFR-Grad 2 oder höher
  5. Klinisch signifikante Lebererkrankung oder Beeinträchtigung von AST oder ALT Grad 2 oder höher (> 2,5 x ULN) oder Gesamtbilirubin > 1,6 x ULN oder > ULN mit anderen Anzeichen und Symptomen einer Hepatotoxizität beim Screening.
  6. Patienten mit unkontrolliertem Diabetes und/oder einem Screening-HbA1c von ≥11 %.
  7. Hinweise auf eine signifikante klinische Begleiterkrankung, die möglicherweise eine Änderung des Managements während der Studie erfordern oder die Durchführung oder Sicherheit dieser Studie beeinträchtigen könnten. (Stabile, gut kontrollierte chronische Zustände wie Hypercholesterinämie, gastroösophagealer Reflux oder Depression, die mit Medikamenten (außer trizyklischen Antidepressiva) unter Kontrolle sind, sind akzeptabel, vorausgesetzt, dass die Symptome und Medikamente nicht die Sicherheit beeinträchtigen oder die Tests und Interpretationen dieser Studie beeinträchtigen würden .)
  8. Probanden mit einer Vorgeschichte von Krebs. Eine Anamnese eines In-situ-Basalzellkarzinoms in der Haut ist zulässig.
  9. Klinisch signifikante Herzerkrankungen und/oder klinisch signifikante EKG-Anomalien wie Herzblock 2. Grades, symptomatische Tachyarrhythmie oder instabile Arrhythmie (Rechtsschenkelblock, Linksfaszikelblock und langes PR-Intervall sind nicht ausgeschlossen), die nach Meinung des Prüfarztes ausgeschlossen werden sollten Thema von der Durchführung von Übungstests.
  10. Nachweis eines Krankenhausaufenthalts wegen Rhabdomyolyse innerhalb des Jahres vor der Einschreibung.
  11. Schwangere oder stillende Frauen.
  12. Vorgeschichte der Empfindlichkeit gegenüber PPAR-Agonisten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Abgestimmtes Placebo
Einmal täglich
Arzneimittel: Placebo
Einmal täglich
Experimental: Mavodelpar
Einmal täglich
Arzneimittel: Mavodelpar
Einmal täglich
Andere Namen:
  • REN001

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der zurückgelegten Distanz während eines 12-minütigen Gehtests
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Gehstrecke in Metern
Ausgangswert bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der PROMIS-Kurzform – Ermüdung 13a (FACIT-Ermüdung)-Werte
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Der PROMIS ist ein 13-Punkte-Fragebogen zur Beschreibung von Müdigkeit und ihren Auswirkungen auf tägliche Aktivitäten und Funktionen. Jeder Punkt wird mit einer Wertung zwischen 1 = „Überhaupt nicht“ und 5 = „Sehr sehr“ bewertet
Ausgangswert bis Woche 24

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad von unerwünschten Ereignissen, schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen und Abmeldungen aufgrund von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Anzahl und Schweregrad
Baseline bis Woche 24
Änderung der Anzahl der durchgeführten Sitz-Steh-Tests während eines 30-Sekunden-Sitz-Steh-Tests (30STS).
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Nummer abgeschlossen
Ausgangswert bis Woche 24
Mit einem Schrittzähler gemessene Änderung der Schrittzahl
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Anzahl der Schritte
Ausgangswert bis Woche 24
Änderung des MFIS-Scores (Modified Fatigue Impact Scale).
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Der MFIS ist ein 21-Punkte-Fragebogen zur Beschreibung der Auswirkungen von Müdigkeit auf die körperliche, kognitive und psychosoziale Funktion. Der Fragebogen umfasst 9 physische, 10 kognitive und 2 psychosoziale Elemente, wobei jedes Element zwischen 0 = nie und 4 = fast immer bewertet wird
Ausgangswert bis Woche 24
Änderung des PGIS-Scores (Patient Global Impression of Severity).
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Der PGIS ist ein 2-Punkte-Fragebogen zur Beschreibung der Schwere von Müdigkeit und Muskelsymptomen. Jeder Punkt wird als sehr viel schlechter, mäßig schlechter, minimal schlechter, keine Veränderung, minimal verbessert, mäßig verbessert oder sehr stark verbessert bewertet
Ausgangswert bis Woche 24
Änderung des Scores der 36-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage (SF-36).
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Der SF-36 ist ein 36-Punkte-Fragebogen zur Beschreibung des Gesundheitszustands und der Lebensqualität. Der Fragebogen umfasst 8 Bereiche (Vitalität, körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheitswahrnehmung, Rolleneinschränkungen aufgrund körperlicher Gesundheit, Rolleneinschränkungen aufgrund emotionaler Gesundheit, soziale Rollenfunktionen und psychische Gesundheit). Die Elemente werden bewertet, in Domänen zusammengefasst und in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt
Ausgangswert bis Woche 24
Änderung des BPI-Scores (Brief Pain Inventory).
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Der BPI ist ein 15-Punkte-Fragebogen zur Beschreibung der Schwere des Schmerzes und seiner Beeinträchtigung der Funktionsfähigkeit. Der Fragebogen umfasst 4 Punkte zur Schmerzschwere, die jeweils zwischen 0 = „Kein Schmerz“ und 10 = „Schmerz“ bewertet werden, sowie 7 Punkte zur Schmerzbeeinträchtigung, die jeweils zwischen 0 = „Stört nicht“ und 10 = „Stört vollständig“ einstufen
Ausgangswert bis Woche 24
Fragebogen zur Arbeitsproduktivität und Aktivitätsbeeinträchtigung ändern: Score für spezifische Gesundheitsprobleme (WPAI:SHP).
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Der WPAI:SHP ist ein 6-Punkte-Fragebogen zur Beschreibung der Beeinträchtigung von Arbeit und Aktivitäten aufgrund einer bestimmten Krankheit. Die Elemente werden bewertet, summiert und in eine Skala von 0–100 % umgewandelt.
Ausgangswert bis Woche 24
Änderung des PGIC-Scores (Patient Global Impression of Change).
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Der PGIC ist ein zweiteiliger Fragebogen zur Beschreibung der Veränderung der Müdigkeit und Muskelsymptome seit Beginn der Studie. Jeder Punkt wird als sehr viel schlechter, mäßig schlechter, minimal schlechter, keine Veränderung, minimal verbessert, mäßig verbessert oder sehr stark verbessert bewertet
Ausgangswert bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Reneo Pharma Ltd

Ermittler

  • Hauptermittler: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital (MGH)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Mai 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. September 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • REN001-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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