Tanulmány a REN001-gyel végzett 24 hetes kezelés hatékonyságáról és biztonságosságáról elsődleges mitokondriális myopathiában szenvedő betegeknél (STRIDE)
2024. április 17. frissítette: Reneo Pharma Ltd
Kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat a REN001-gyel végzett 24 hetes kezelés hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére elsődleges mitokondriális myopathiában szenvedő betegeknél
Ez egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, többközpontú vizsgálat, amelynek célja a PMM-ben szenvedő betegeknek naponta egyszer adott REN001 hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata 24 héten keresztül.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
213
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Ausztrália, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5000
- PARC Clinical Research
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgium, 3000B
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Prague, Csehország, 12808
- General University Hospital in Prague
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia, 2100
- Rigshospitalet, University of Copenhagen
-
-
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Egyesült Királyság, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
-
-
Greater Manchester
-
Salford, Greater Manchester, Egyesült Királyság, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Egyesült Királyság, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
- University of California, San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32608
- Myology Institute, University of Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
- Akron Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77025
- Centre for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease, University of Texas McGovern Medical School
-
-
-
-
-
Bron, Franciaország, 69599
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
-
Nice, Franciaország, 06202
- Chu De Nice
-
-
Grand Est
-
Strasbourg, Grand Est, Franciaország, 67200
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Hauts De France
-
Lille, Hauts De France, Franciaország, 59037
- Hôpital Roger Salengro
-
-
Ile-de-France
-
Paris, Ile-de-France, Franciaország, 75651
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
-
-
Pays De La Loire
-
Angers, Pays De La Loire, Franciaország, 49933
- Centre Hospitalier Universitaire d' Angers
-
-
-
-
-
Nijmegen, Hollandia, 6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
-
Pécs, Magyarország, 7623
- University of Pécs Clinical Centre, Department of Neurology
-
-
-
-
-
Bergen, Norvégia, N-5053
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Bonn, Németország, 53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
-
Munich, Németország, 80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
-
-
-
-
-
Bologna, Olaszország, 40139
- IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Olaszország, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Olaszország, 20126
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta" UOC Genetica Medica e Neurogenetica
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Olaszország, 98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
-
-
Toscana
-
Pisa, Toscana, Olaszország, 56126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Dipartimento di specialita' mediche UOC Neurologia
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Spanyolország, 08041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Auckland, Új Zéland, 1023
- University of Auckland
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 éves vagy idősebb, PMM-ben szenvedő alanyok, a Nemzetközi Műhely meghatározása szerint: Eredménymérők és klinikai vizsgálati felkészültség primer mitokondriális myopathiákban gyermekeknél és felnőtteknél (Mancuso et al 2017).
- Megerősített PMM diagnózis ismert patogén génmutáció vagy a mitokondriális genom deléciója miatt. A szponzor engedélyezheti a helyi genetikai vizsgálatot a Szűrés során, ha szükséges, de az eredményeknek rendelkezésre kell állniuk az alany randomizálása előtt.
- A dokumentált PMM elsősorban a testmozgás intoleranciájával vagy aktív izomfájdalommal jellemezhető.
- Az alanyoknak járóképesnek kell lenniük, és képesnek kell lenniük a járástesztek önálló elvégzésére (járást segítő eszközök használata megengedett).
- Az 1. napot megelőző 30 napon belül semmilyen terápiás gyakorlatozási rendet nem szabad megváltoztatni, és hajlandó maradni ugyanazon a terápiás gyakorlatokon a vizsgálat időtartama alatt.
- A nőknek vagy nem fogamzóképesnek kell lenniük, vagy bele kell egyezniük abba, hogy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszereket alkalmaznak a szűréstől a vizsgálat utolsó adagját követő 30 napig. Azoknak a férfiaknak, akiknek partnerük WOCBP, szintén fogamzásgátlást kell alkalmazniuk.
- Az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereknek (beleértve a kiegészítőket is) stabilnak kell lenniük legalább 1 hónapig a beiratkozás előtt és a vizsgálatban való részvétel alatt.
- Személyesen aláírt és dátummal ellátott, tájékozott beleegyező dokumentum bizonyítéka, amely jelzi, hogy az alanyt tájékoztatták a vizsgálat minden vonatkozó vonatkozásáról.
Kirekesztés:
- Részvétel egy korábbi REN001 (korábbi nevén HPP-593) vizsgálatban.
- Jelenleg PPAR agonistát szed vagy várhatóan szüksége lesz a vizsgálat során.
- Olyan alanyok, akiknek csontdeformitása vagy motoros rendellenességei vannak, amelyek nem a mitokondriális myopathiával kapcsolatosak, és amelyek befolyásolhatják az eredménymérést.
- Klinikailag jelentős vesebetegség vagy károsodás, eGFR Grade 2 vagy magasabb fokozattal számítva
- Klinikailag jelentős májbetegség vagy AST vagy ALT 2-es vagy magasabb fokozatú károsodása (>2,5 x ULN), vagy összbilirubin > 1,6 x ULN vagy > ULN, a hepatotoxicitás egyéb jeleivel és tüneteivel a szűréskor.
- Nem kontrollált cukorbetegségben szenvedő alanyok és/vagy a szűrési HbA1c ≥11%.
- Jelentős egyidejű klinikai betegség bizonyítéka, amely a vizsgálat során a kezelés megváltoztatását teheti szükségessé, vagy befolyásolhatja a vizsgálat lefolytatását vagy biztonságát. (A stabil, jól kontrollált krónikus állapotok, mint például a hiperkoleszterinémia, a gastrooesophagealis reflux vagy a gyógyszeres kezelés alatt álló depresszió (kivéve a triciklikus antidepresszánsokat) elfogadhatók, feltéve, hogy a tünetek és a gyógyszerek várhatóan nem veszélyeztetik a biztonságot vagy befolyásolják a vizsgálat tesztjeit és értelmezéseit. .)
- Alanyok, akiknek a kórtörténetében rák szerepel. A bőr in situ bazálissejtes karcinóma előfordulása megengedett.
- Klinikailag jelentős szívbetegség és/vagy klinikailag jelentős EKG-rendellenességek, mint például 2. fokú szívblokk, szimptómás tachyarrhythmia vagy instabil aritmia (nem kizárt a jobb oldali köteg-blokk, a bal oldali fascicularis blokk és a hosszú PR-intervallum), amelyek a Vizsgáló véleménye szerint kizárják a alany a gyakorlati tesztek kitöltéséből.
- Rhabdomyolysis miatti kórházi kezelés bizonyítéka a felvételt megelőző egy évben.
- Terhes vagy szoptató nőstények.
- A PPAR-agonistákkal szembeni érzékenység története.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Egyező placebo
Naponta egyszer
|
Naponta egyszer
|
|
Kísérleti: Mavodelpar
Naponta egyszer
|
Naponta egyszer
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A megtett távolság változása 12 perces séta teszt során
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
A megtett távolság méterben
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a PROMIS rövid formában – 13a fáradtság (FACIT-fáradtság) pontszámok
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
A PROMIS egy 13 elemből álló kérdőív, amely leírja a fáradtságot és annak a napi tevékenységekre és működésre gyakorolt hatását.
Minden tétel 1=egyáltalán nem és 5=nagyon sok közé esik
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos események, súlyos nemkívánatos események és a nemkívánatos események miatti megvonások gyakorisága és súlyossága
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
Szám és súlyosság
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
A 30 másodperces üléstől felállásig (30STS) végzett teszt során végzett ülések számának változása
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
A szám elkészült
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
A lépésszám változása lépésszámlálóval mérve
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
Lépések száma
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
Változás a módosított fáradtsági hatásskála (MFIS) pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
Az MFIS egy 21 elemből álló kérdőív, amely leírja a fáradtság fizikai, kognitív és pszichoszociális működésre gyakorolt hatását.
A kérdőív 9 fizikai, 10 kognitív és 2 pszichoszociális elemet tartalmaz, amelyek mindegyike 0=Soha és 4=Majdnem mindig között van.
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
Változás a betegek globális benyomása súlyossági (PGIS) pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
A PGIS egy 2 elemből álló kérdőív, amely leírja a fáradtság és az izomtünetek súlyosságát.
Minden elem nagyon sokkal rosszabb, közepesen rosszabb, minimálisan rosszabb, nincs változás, minimálisan javított, közepesen javított vagy nagyon sokat javított
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
Változás a 36 tételből álló rövid forma egészségügyi felmérés (SF-36) pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
Az SF-36 egy 36 elemből álló kérdőív az egészségi állapot és az életminőség leírására.
A kérdőív 8 területet tartalmaz (vitalitás, fizikai működés, testi fájdalom, általános egészségfelfogás, testi egészségből adódó szerepkorlátozások, érzelmi egészségből adódó szerepkorlátozások, szociális szerepműködés és mentális egészség).
Az elemeket pontozzák, tartományokba összegzik, és 0-100 közötti skálává alakítják
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
A rövid fájdalomleltár (BPI) pontszámának változása
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
A BPI egy 15 elemből álló kérdőív, amely leírja a fájdalom súlyosságát és a működésre gyakorolt hatását.
A kérdőív 4 fájdalom súlyossági elemet tartalmaz, amelyek mindegyike 0 = nincs fájdalom és 10 = fájdalom között, és 7 fájdalom-interferencia elem, egyenként 0 = nem zavarja és 10 = teljesen zavarja.
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
Módosítsa a munka termelékenységét és tevékenységi károsodását kérdőívet: Specifikus egészségügyi probléma (WPAI:SHP) pontszám
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
A WPAI:SHP egy 6 tételből álló kérdőív, amely egy bizonyos betegség miatti munka- és tevékenységkárosodást írja le.
A tételeket pontozzák, összegzik és 0-100%-os skálává alakítják
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
Változás a betegek globális benyomásaiban a változás (PGIC) pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
A PGIC egy 2 elemből álló kérdőív, amely leírja a fáradtság és az izomtünetek változását a vizsgálat megkezdése óta.
Minden elem nagyon sokkal rosszabb, közepesen rosszabb, minimálisan rosszabb, nincs változás, minimálisan javított, közepesen javított vagy nagyon sokat javított
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital (MGH)
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. május 21.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. szeptember 12.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. október 5.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. augusztus 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 27.
Első közzététel (Tényleges)
2020. szeptember 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. május 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 17.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- REN001-201
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .