Uno studio sull'efficacia e la sicurezza del trattamento di 24 settimane con REN001 in pazienti con miopatia mitocondriale primaria (STRIDE)
7 marzo 2024 aggiornato da: Reneo Pharma Ltd
Uno studio in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento di 24 settimane con REN001 in pazienti con miopatia mitocondriale primaria
Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico, progettato per studiare l'efficacia e la sicurezza di REN001 somministrato una volta al giorno per un periodo di 24 settimane a pazienti con PMM.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
213
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Clinical Trial Coordinator
- Numero di telefono: +44 (0) 1304 809360
- Email: clintrialinfo@reneopharma.com
Luoghi di studio
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New South Wales
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St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- PARC Clinical Research
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
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Leuven, Belgio, 3000B
- University Hospital Leuven
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
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Prague, Cechia, 12808
- General University Hospital in Prague
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Copenhagen, Danimarca, 2100
- Rigshospitalet, University of Copenhagen
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Bron, Francia, 69599
- Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
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Nice, Francia, 06202
- CHU de Nice
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Grand Est
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Strasbourg, Grand Est, Francia, 67200
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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Hauts De France
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Lille, Hauts De France, Francia, 59037
- Hopital Roger Salengro
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Ile-de-France
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Paris, Ile-de-France, Francia, 75651
- Hôpital Pitié-Salpétrière
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Pays De La Loire
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Angers, Pays De La Loire, Francia, 49933
- Centre Hospitalier Universitaire d' Angers
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Bonn, Germania, 53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
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Munich, Germania, 80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
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Bologna, Italia, 40139
- IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche
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Lazio
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Roma, Lazio, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Italia, 20126
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta" UOC Genetica Medica e Neurogenetica
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Sicilia
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Messina, Sicilia, Italia, 98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
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Toscana
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Pisa, Toscana, Italia, 56126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Dipartimento di specialita' mediche UOC Neurologia
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Bergen, Norvegia, N-5053
- Haukeland University Hospital
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Auckland, Nuova Zelanda, 1023
- University of Auckland
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Nijmegen, Olanda, 6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Greater London
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London, Greater London, Regno Unito, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
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Greater Manchester
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Salford, Greater Manchester, Regno Unito, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Tyne And Wear
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Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Regno Unito, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Barcelona, Spagna, 8036
- Hospital Clínic de Barcelona
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Madrid, Spagna, 08041
- Hospital Universitario 12 de octubre
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Valencia, Spagna, 46026
- Hospital Universitari I Politecnic La Fe
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
- University of California, San Diego
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
- Myology Institute, University of Florida
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
- Akron Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77025
- Centre for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease, University of Texas McGovern Medical School
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Budapest, Ungheria, 1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
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Pécs, Ungheria, 7623
- University of Pécs Clinical Centre, Department of Neurology
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti di età pari o superiore a 18 anni con PMM come definito dall'International Workshop: misure di esito e preparazione alla sperimentazione clinica nelle miopatie mitocondriali primarie nei bambini e negli adulti (Mancuso et al 2017).
- Una diagnosi confermata di PMM dovuta a mutazione genica patogena nota o delezione del genoma mitocondriale. Lo Sponsor può autorizzare i test genetici locali durante lo Screening, se necessario, ma i risultati devono essere disponibili prima della randomizzazione del soggetto.
- PMM documentato principalmente caratterizzato da intolleranza all'esercizio o dolore muscolare attivo.
- I soggetti devono essere deambulanti e in grado di eseguire i test di deambulazione in modo indipendente (sono consentiti ausili per la deambulazione).
- Non apportare modifiche a nessun regime di esercizio terapeutico entro 30 giorni prima del Giorno 1 ed essere disposto a rimanere sullo stesso regime di esercizio terapeutico per tutta la durata dello studio.
- Le donne devono essere potenzialmente non fertili o devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci dallo screening fino a 30 giorni dopo l'ultima dose nello studio. Anche i maschi con partner che sono WOCBP devono usare la contraccezione.
- I farmaci concomitanti (compresi gli integratori) devono essere stabili per almeno 1 mese prima dell'arruolamento e durante la partecipazione allo studio.
- Evidenza di un documento di consenso informato firmato e datato personalmente che indica che il soggetto è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio.
Esclusione:
- Partecipazione a uno studio precedente REN001 (precedentemente noto come HPP-593).
- Attualmente assume o prevede di aver bisogno di un agonista PPAR durante lo studio.
- Soggetti con deformità ossee o anomalie motorie diverse da quelle correlate alla miopatia mitocondriale che possono interferire con le misure di esito.
- Malattia renale clinicamente significativa o compromissione calcolata come eGFR di grado 2 o superiore
- - Malattia epatica clinicamente significativa o compromissione di AST o ALT di grado 2 o superiore (> 2,5 x ULN) o bilirubina totale > 1,6 x ULN o > ULN con altri segni e sintomi di epatotossicità allo screening.
- Soggetti con diabete non controllato e/o Screening HbA1c ≥11%.
- - Evidenza di una significativa malattia clinica concomitante che potrebbe richiedere un cambiamento nella gestione durante lo studio o potrebbe interferire con la conduzione o la sicurezza di questo studio. (Condizioni croniche stabili e ben controllate come ipercolesterolemia, reflusso gastroesofageo o depressione sotto controllo con farmaci (diversi dagli antidepressivi triciclici), sono accettabili a condizione che non si preveda che i sintomi e i farmaci compromettano la sicurezza o interferiscano con i test e le interpretazioni di questo studio .)
- Soggetti con una storia di cancro. È consentita una storia di carcinoma a cellule basali in situ nella pelle.
- Malattie cardiache clinicamente significative e/o anomalie ECG clinicamente significative come blocco cardiaco di 2° grado, tachiaritmia sintomatica o aritmia instabile (non sono esclusi blocco di branca destra, blocco fascicolare sinistro e intervallo PR lungo) che, a parere dello sperimentatore, dovrebbero escludere il soggetto dal completamento delle prove di esercizio.
- Evidenza di ricovero per rabdomiolisi entro l'anno precedente l'arruolamento.
- Donne incinte o che allattano.
- Storia di sensibilità agli agonisti PPAR.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo abbinato
Una volta al giorno
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Una volta al giorno
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Sperimentale: Mavodelpar
Una volta al giorno
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Una volta al giorno
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della distanza percorsa durante un test del cammino di 12 minuti
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 24
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Distanza percorsa in metri
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Riferimento alla settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione nei punteggi PROMIS Short Form - Fatica 13a (FACIT-fatica).
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 24
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Il PROMIS è un questionario composto da 13 voci per descrivere la fatica e il suo impatto sulle attività e sulle funzioni quotidiane.
A ogni elemento viene assegnato un punteggio compreso tra 1=Per niente e 5=Molto
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Riferimento alla settimana 24
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza e gravità di eventi avversi, eventi avversi gravi e ritiri dovuti a eventi avversi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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Numero e Gravità
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Dal basale alla settimana 24
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Modifica del numero di sedute in piedi completate durante un test di 30 secondi in piedi (30STS).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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Numero completato
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Dal basale alla settimana 24
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Variazione del conteggio dei passi misurata da un contapassi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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Numero di passi
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Dal basale alla settimana 24
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Modifica del punteggio MFIS (Modified Fatigue Impact Scale).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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Il MFIS è un questionario di 21 item per descrivere l'impatto della fatica sul funzionamento fisico, cognitivo e psicosociale.
Il questionario include 9 item fisici, 10 cognitivi e 2 psicosociali con ogni item valutato tra 0=Mai e 4=Quasi Sempre
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Dal basale alla settimana 24
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Modifica del punteggio PGIS (Patient Global Impression of Severity).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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Il PGIS è un questionario a 2 voci per descrivere la gravità della fatica e dei sintomi muscolari.
Ogni elemento è valutato come molto peggiore, moderatamente peggiore, minimamente peggiore, nessun cambiamento, minimamente migliorato, moderatamente migliorato o molto migliorato
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Dal basale alla settimana 24
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Modifica del punteggio del sondaggio sulla salute in forma breve a 36 voci (SF-36).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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L'SF-36 è un questionario di 36 item per descrivere lo stato di salute e la qualità della vita.
Il questionario comprende 8 domini (vitalità, funzionamento fisico, dolore corporeo, percezione generale della salute, limitazioni di ruolo dovute alla salute fisica, limitazioni di ruolo dovute alla salute emotiva, funzionamento del ruolo sociale e salute mentale).
Gli elementi vengono valutati, sommati in domini e trasformati in una scala da 0 a 100
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Dal basale alla settimana 24
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Variazione del punteggio del Brief Pain Inventory (BPI).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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Il BPI è un questionario di 15 item per descrivere la gravità del dolore e la sua interferenza sul funzionamento.
Il questionario include 4 item sulla gravità del dolore, ciascuno con un punteggio compreso tra 0=Nessun dolore e 10= Dolore e 7 item sull'interferenza del dolore, ciascuno con un punteggio compreso tra 0=Non interferisce e 10=Interferisce completamente
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Dal basale alla settimana 24
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Modificare il questionario sulla produttività del lavoro e sulla compromissione dell'attività: punteggio del problema di salute specifico (WPAI: SHP).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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Il WPAI:SHP è un questionario di 6 domande per descrivere la compromissione del lavoro e delle attività a causa di una determinata malattia.
Gli elementi vengono valutati, sommati e trasformati in una scala da 0 a 100%
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Dal basale alla settimana 24
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Variazione del punteggio PGIC (Patient Global Impression of Change).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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Il PGIC è un questionario a 2 voci per descrivere il cambiamento della fatica e dei sintomi muscolari dall'inizio dello studio.
Ogni elemento è valutato come molto peggiore, moderatamente peggiore, minimamente peggiore, nessun cambiamento, minimamente migliorato, moderatamente migliorato o molto migliorato
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Dal basale alla settimana 24
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital (MGH)
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 maggio 2021
Completamento primario (Effettivo)
12 settembre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
5 ottobre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 agosto 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 agosto 2020
Primo Inserito (Effettivo)
2 settembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
3 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 marzo 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- REN001-201
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .