Une étude sur l'efficacité et l'innocuité d'un traitement de 24 semaines avec REN001 chez des patients atteints de myopathie mitochondriale primaire (STRIDE)
17 avril 2024 mis à jour par: Reneo Pharma Ltd
Une étude en double aveugle contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'un traitement de 24 semaines avec REN001 chez des patients atteints de myopathie mitochondriale primaire
Il s'agit d'une étude multicentrique randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, conçue pour étudier l'efficacité et l'innocuité du REN001 administré une fois par jour sur une période de 24 semaines à des patients atteints de MMP.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
213
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bonn, Allemagne, 53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
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Munich, Allemagne, 80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
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New South Wales
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St. Leonards, New South Wales, Australie, 2065
- Royal North Shore Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australie, 5000
- PARC Clinical Research
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australie, 3004
- The Alfred Hospital
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Leuven, Belgique, 3000B
- University Hospital Leuven
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
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Copenhagen, Danemark, 2100
- Rigshospitalet, University of Copenhagen
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Barcelona, Espagne, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid, Espagne, 08041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia, Espagne, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Bron, France, 69599
- Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
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Nice, France, 06202
- CHU de Nice
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Grand Est
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Strasbourg, Grand Est, France, 67200
- Hôpitaux universitaires de Strasbourg
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Hauts De France
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Lille, Hauts De France, France, 59037
- Hopital Roger Salengro
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Ile-de-France
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Paris, Ile-de-France, France, 75651
- Hopital Pitie-Salpetriere
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Pays De La Loire
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Angers, Pays De La Loire, France, 49933
- Centre Hospitalier Universitaire d' Angers
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Budapest, Hongrie, 1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
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Pécs, Hongrie, 7623
- University of Pécs Clinical Centre, Department of Neurology
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Bologna, Italie, 40139
- IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche
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Lazio
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Roma, Lazio, Italie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Italie, 20126
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta" UOC Genetica Medica e Neurogenetica
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Sicilia
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Messina, Sicilia, Italie, 98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
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Toscana
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Pisa, Toscana, Italie, 56126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Dipartimento di specialita' mediche UOC Neurologia
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Bergen, Norvège, N-5053
- Haukeland University Hospital
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Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
- University of Auckland
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Nijmegen, Pays-Bas, 6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Greater London
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London, Greater London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
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Greater Manchester
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Salford, Greater Manchester, Royaume-Uni, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Tyne And Wear
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Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Royaume-Uni, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Prague, Tchéquie, 12808
- General University Hospital in Prague
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92093
- University of California, San Diego
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
- Myology Institute, University of Florida
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, États-Unis, 44308
- Akron Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, États-Unis, 77025
- Centre for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease, University of Texas McGovern Medical School
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Sujets âgés de 18 ans ou plus atteints de MMP tels que définis par l'atelier international : mesures des résultats et préparation aux essais cliniques dans les myopathies mitochondriales primaires chez les enfants et les adultes (Mancuso et al 2017).
- Un diagnostic de PMM confirmé en raison d'une mutation ou d'une suppression connue du gène pathogène du génome mitochondrial. Le commanditaire peut autoriser les tests génétiques locaux lors du dépistage, si nécessaire, mais les résultats doivent être disponibles avant la randomisation du sujet.
- MMP documentée principalement caractérisée par une intolérance à l'exercice ou des douleurs musculaires actives.
- Les sujets doivent être ambulatoires et capables d'effectuer les tests de marche de manière autonome (les aides à la marche sont autorisées).
- N'avoir aucun changement à aucun régime d'exercice thérapeutique dans les 30 jours précédant le jour 1 et être prêt à rester sur le même régime d'exercice thérapeutique pendant toute la durée de l'étude.
- Les femmes doivent être soit en âge de procréer, soit accepter d'utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces du dépistage jusqu'à 30 jours après la dernière dose de l'étude. Les hommes dont les partenaires sont WOCBP doivent également utiliser une contraception.
- Les médicaments concomitants (y compris les suppléments) doivent être stables pendant au moins 1 mois avant l'inscription et tout au long de la participation à l'étude.
- Preuve d'un document de consentement éclairé personnellement signé et daté indiquant que le sujet a été informé de tous les aspects pertinents de l'étude.
Exclusion:
- Participation à une étude antérieure REN001 (anciennement connue sous le nom de HPP-593).
- Prend actuellement ou prévoit d'avoir besoin d'un agoniste PPAR pendant l'étude.
- Sujets présentant des déformations osseuses ou des anomalies motrices autres que liées à la myopathie mitochondriale pouvant interférer avec les mesures des résultats.
- Insuffisance ou maladie rénale cliniquement significative calculée en tant que eGFR de grade 2 ou supérieur
- Maladie hépatique cliniquement significative ou altération de l'AST ou de l'ALT de grade 2 ou supérieur (> 2,5 x LSN), ou bilirubine totale> 1,6 x LSN ou> LSN avec d'autres signes et symptômes d'hépatotoxicité lors du dépistage.
- Sujets atteints de diabète non contrôlé et/ou d'une HbA1c de dépistage ≥ 11 %.
- Preuve d'une maladie clinique concomitante importante pouvant nécessiter un changement de prise en charge au cours de l'étude ou pouvant interférer avec la conduite ou la sécurité de cette étude. (Les conditions chroniques stables et bien contrôlées telles que l'hypercholestérolémie, le reflux gastro-œsophagien ou la dépression sous contrôle avec des médicaments (autres que les antidépresseurs tricycliques) sont acceptables à condition que les symptômes et les médicaments ne compromettent pas la sécurité ou n'interfèrent pas avec les tests et les interprétations de cette étude .)
- Sujets ayant des antécédents de cancer. Un antécédent de carcinome basocellulaire in situ de la peau est autorisé.
- Maladie cardiaque cliniquement significative et/ou anomalies ECG cliniquement significatives telles qu'un bloc cardiaque du 2e degré, une tachyarythmie symptomatique ou une arythmie instable (bloc de branche droit, bloc fasciculaire gauche et intervalle PR long ne sont pas exclus) qui, de l'avis de l'investigateur, devraient exclure le sujet de terminer des tests d'effort.
- Preuve d'hospitalisation pour rhabdomyolyse dans l'année précédant l'inscription.
- Femmes enceintes ou allaitantes.
- Antécédents de sensibilité aux agonistes PPAR.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo apparié
Une fois par jour
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Une fois par jour
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Expérimental: Mavodelpar
Une fois par jour
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Une fois par jour
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement de la distance parcourue au cours d'un test de marche de 12 minutes
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 24
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Distance parcourue en mètres
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Base de référence jusqu'à la semaine 24
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement dans le formulaire court PROMIS - Scores de fatigue 13a (FACIT-fatigue)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 24
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Le PROMIS est un questionnaire en 13 éléments visant à décrire la fatigue et son impact sur les activités et le fonctionnement quotidiens.
Chaque élément est noté entre 1 = Pas du tout et 5 = Beaucoup
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Base de référence jusqu'à la semaine 24
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Incidence et gravité des événements indésirables, des événements indésirables graves et des abandons en raison d'événements indésirables
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
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Nombre et gravité
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De la ligne de base à la semaine 24
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Changement du nombre de sit-to-stands effectués au cours d'un test de 30 secondes assis-debout (30STS)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
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Nombre terminé
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De la ligne de base à la semaine 24
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Changement du nombre de pas mesuré par un podomètre
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
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Nombre d'étapes
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De la ligne de base à la semaine 24
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Modification du score de l'échelle d'impact de la fatigue modifiée (MFIS)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
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Le MFIS est un questionnaire de 21 items pour décrire l'impact de la fatigue sur le fonctionnement physique, cognitif et psychosocial.
Le questionnaire comprend 9 éléments physiques, 10 cognitifs et 2 psychosociaux, chaque élément étant noté entre 0 = Jamais et 4 = Presque toujours
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De la ligne de base à la semaine 24
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Modification du score d'impression globale de gravité du patient (PGIS)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
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Le PGIS est un questionnaire à 2 items permettant de décrire la sévérité de la fatigue et des symptômes musculaires.
Chaque élément est noté comme Très bien pire, Modérément pire, Peu pire, Aucun changement, Peu amélioré, Modérément amélioré ou Très amélioré.
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De la ligne de base à la semaine 24
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Changement du score du questionnaire court sur la santé en 36 éléments (SF-36)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
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Le SF-36 est un questionnaire de 36 items pour décrire l'état de santé et la qualité de vie.
Le questionnaire comprend 8 domaines (vitalité, fonctionnement physique, douleur corporelle, perceptions générales de la santé, limitations de rôle dues à la santé physique, limitations de rôle dues à la santé émotionnelle, fonctionnement du rôle social et santé mentale).
Les éléments sont notés, additionnés en domaines et transformés en une échelle de 0 à 100
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De la ligne de base à la semaine 24
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Changement du score de l'inventaire bref de la douleur (BPI)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
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Le BPI est un questionnaire en 15 items pour décrire la sévérité de la douleur et son interférence sur le fonctionnement.
Le questionnaire comprend 4 items d'intensité de la douleur chacun noté entre 0=Pas de douleur et 10=Douleur, et 7 items d'interférence de la douleur chacun noté entre 0=N'interfère pas et 10=Complètement interfère
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De la ligne de base à la semaine 24
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Modifier le questionnaire sur la productivité au travail et la déficience liée à l'activité : score de problème de santé spécifique (WPAI : SHP)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
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Le WPAI:SHP est un questionnaire en 6 points pour décrire l'altération du travail et des activités due à une certaine maladie.
Les éléments sont notés, additionnés et transformés en une échelle de 0 à 100 %
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De la ligne de base à la semaine 24
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Modification du score d'impression globale de changement du patient (PGIC)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
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Le PGIC est un questionnaire à 2 items pour décrire l'évolution de la fatigue et des symptômes musculaires depuis le début de l'étude.
Chaque élément est noté comme Très bien pire, Modérément pire, Peu pire, Aucun changement, Peu amélioré, Modérément amélioré ou Très amélioré.
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De la ligne de base à la semaine 24
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital (MGH)
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
21 mai 2021
Achèvement primaire (Réel)
12 septembre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
5 octobre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 août 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 août 2020
Première publication (Réel)
2 septembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 mai 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 avril 2024
Dernière vérification
1 avril 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- REN001-201
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .