원발성 미토콘드리아 근병증 환자에서 REN001 24주 치료의 효능 및 안전성에 관한 연구 (STRIDE)
2024년 4월 17일 업데이트: Reneo Pharma Ltd
원발성 미토콘드리아 근병증 환자에서 REN001로 24주 치료의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 이중맹검, 위약 대조 연구
이것은 PMM 환자에게 24주 동안 1일 1회 투여된 REN001의 효능과 안전성을 조사하기 위해 설계된 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹, 다기관 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
213
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드, 6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Bergen, 노르웨이, N-5053
- Haukeland University Hospital
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Auckland, 뉴질랜드, 1023
- University of Auckland
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- Rigshospitalet, University of Copenhagen
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Bonn, 독일, 53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
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Munich, 독일, 80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093
- University of California, San Diego
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- Myology Institute, University of Florida
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Akron Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77025
- Centre for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease, University of Texas McGovern Medical School
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Leuven, 벨기에, 3000B
- University Hospital Leuven
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Barcelona, 스페인, 8036
- Hospital Clinic De Barcelona
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Madrid, 스페인, 08041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Greater London
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London, Greater London, 영국, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
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Greater Manchester
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Salford, Greater Manchester, 영국, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Tyne And Wear
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Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, 영국, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Bologna, 이탈리아, 40139
- IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche
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Lazio
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Roma, Lazio, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
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Lombardia
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Milano, Lombardia, 이탈리아, 20126
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta" UOC Genetica Medica e Neurogenetica
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Sicilia
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Messina, Sicilia, 이탈리아, 98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
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Toscana
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Pisa, Toscana, 이탈리아, 56126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Dipartimento di specialita' mediche UOC Neurologia
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Prague, 체코, 12808
- General University Hospital in Prague
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V5Z 1M9
- Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
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Bron, 프랑스, 69599
- Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
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Nice, 프랑스, 06202
- CHU de Nice
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Grand Est
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Strasbourg, Grand Est, 프랑스, 67200
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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Hauts De France
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Lille, Hauts De France, 프랑스, 59037
- Hôpital Roger Salengro
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Ile-de-France
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Paris, Ile-de-France, 프랑스, 75651
- Hopital Pitie-Salpetriere
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Pays De La Loire
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Angers, Pays De La Loire, 프랑스, 49933
- Centre Hospitalier Universitaire d' Angers
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Budapest, 헝가리, 1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
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Pécs, 헝가리, 7623
- University of Pécs Clinical Centre, Department of Neurology
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New South Wales
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St. Leonards, New South Wales, 호주, 2065
- Royal North Shore Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, 5000
- PARC Clinical Research
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- The Alfred Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 국제 워크샵에서 정의한 대로 PMM이 있는 18세 이상의 피험자: 어린이 및 성인의 원발성 미토콘드리아 근병증에서 결과 측정 및 임상 시험 준비 상태(Mancuso et al 2017).
- 알려진 병원성 유전자 돌연변이 또는 미토콘드리아 게놈의 결실로 인해 확인된 PMM 진단. 의뢰자는 필요한 경우 스크리닝에서 지역 유전자 검사를 승인할 수 있지만 결과는 피험자 무작위화 이전에 이용 가능해야 합니다.
- 주로 운동 불내성 또는 활동성 근육통을 특징으로 하는 문서화된 PMM.
- 피험자는 걸을 수 있어야 하며 독립적으로 보행 테스트를 수행할 수 있어야 합니다(보행 보조 장치는 허용됨).
- 1일 전 30일 이내에 치료적 운동 요법에 변화가 없고 연구 기간 동안 동일한 치료적 운동 요법을 계속 유지할 의향이 있어야 합니다.
- 여성은 임신 가능성이 없거나 스크리닝부터 연구의 마지막 투여 후 30일까지 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. WOCBP 파트너가 있는 남성도 피임법을 사용해야 합니다.
- 병용 약물(보충제 포함)은 등록 전 최소 1개월 동안 및 연구 참여 기간 동안 안정적이어야 합니다.
- 피험자가 연구의 모든 관련 측면에 대해 정보를 받았다는 것을 나타내는 개인적으로 서명되고 날짜가 기재된 사전 동의 문서의 증거.
제외:
- 이전 REN001(이전에는 HPP-593으로 알려짐) 연구에 참여했습니다.
- 현재 연구 중에 PPAR 작용제를 복용 중이거나 필요할 것으로 예상되는 자.
- 결과 측정을 방해할 수 있는 미토콘드리아 근병증과 관련된 것 이외의 뼈 기형 또는 운동 이상이 있는 피험자.
- eGFR 등급 2 이상으로 계산된 임상적으로 유의한 신장 질환 또는 장애
- 임상적으로 유의한 간 질환 또는 AST 장애 또는 ALT 등급 2 이상(>2.5 x ULN), 또는 스크리닝 시 간독성의 다른 징후 및 증상이 있는 총 빌리루빈 > 1.6 x ULN 또는 >ULN.
- 조절되지 않는 당뇨병 및/또는 ≥11%의 스크리닝 HbA1c가 있는 피험자.
- 연구 중 관리 변경이 필요할 수 있거나 이 연구의 수행 또는 안전을 방해할 수 있는 유의미한 수반되는 임상 질병의 증거. (고콜레스테롤혈증, 위식도 역류 또는 약물(삼환계 항우울제 제외)로 조절되는 우울증과 같은 안정적이고 잘 조절되는 만성 질환은 증상 및 약물이 안전성을 손상시키거나 이 연구의 테스트 및 해석을 방해하지 않을 것으로 예상되는 경우 허용됩니다. .)
- 암 병력이 있는 피험자. 피부의 제자리 기저 세포 암종의 병력이 허용됩니다.
- 임상적으로 유의한 심장 질환 및/또는 임상적으로 유의한 ECG 이상, 예를 들어 2도 심장 차단, 증상성 빈맥 또는 불안정한 부정맥(오른쪽 묶기 가지 차단, 왼쪽 다발성 차단 및 긴 PR 간격은 제외되지 않음)으로 연구자의 의견으로는 다음을 제외해야 합니다. 운동 테스트 완료에서 주제.
- 등록 전 1년 이내에 횡문근융해증으로 입원한 증거.
- 임신 또는 간호 여성.
- PPAR 작용제에 대한 민감성의 이력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 일치하는 위약
매일 한 번
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매일 한 번
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실험적: 마보델파르
매일 한 번
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매일 한 번
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12분 걷기 테스트 중 걷는 거리의 변화
기간: 24주까지의 기준선
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걸은 거리(미터)
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24주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PROMIS 약식 - 피로 13a(FACIT-피로) 점수 변경
기간: 24주까지의 기준선
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PROMIS는 피로와 그것이 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 설명하는 13개 항목 설문지입니다.
각 항목은 1=전혀 그렇지 않음, 5=매우 많음 사이에서 점수가 매겨집니다.
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24주까지의 기준선
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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이상반응의 발생률 및 중증도, 심각한 이상반응 및 이상반응으로 인한 철회
기간: 24주차 기준선
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숫자 및 심각도
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24주차 기준선
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30초 앉기(30STS) 검사에서 완료된 앉기-기립 횟수 변화
기간: 24주차 기준선
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완료된 수
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24주차 기준선
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만보계로 측정한 걸음 수의 변화
기간: 24주차 기준선
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단계 수
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24주차 기준선
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수정된 피로 영향 척도(MFIS) 점수의 변화
기간: 24주차 기준선
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MFIS는 피로가 신체적, 인지적, 심리사회적 기능에 미치는 영향을 설명하는 21개 항목으로 구성된 설문지입니다.
설문지는 9개의 신체적, 10개의 인지 및 2개의 심리사회적 항목을 포함하며 각 항목은 0=전혀 없음에서 4=거의 항상 사이에서 점수가 매겨집니다.
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24주차 기준선
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PGIS(Patient Global Impression of Severity) 점수의 변화
기간: 24주차 기준선
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PGIS는 피로와 근육 증상의 중증도를 설명하는 2개 항목으로 구성된 설문지입니다.
각 항목은 매우 많이 악화됨, 보통으로 악화됨, 최소한으로 악화됨, 변화 없음, 최소한으로 개선됨, 약간 개선됨 또는 매우 많이 개선됨으로 채점됩니다.
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24주차 기준선
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36개 항목 약식 건강 설문조사(SF-36) 점수 변경
기간: 24주차 기준선
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SF-36은 건강 상태와 삶의 질을 설명하는 36개 항목의 설문지입니다.
설문지는 8개 영역(활력, 신체 기능, 신체 통증, 일반적인 건강 인식, 신체 건강으로 인한 역할 제한, 정서적 건강으로 인한 역할 제한, 사회적 역할 기능 및 정신 건강)으로 구성됩니다.
항목은 점수가 매겨지고 도메인으로 합산되며 0-100 척도로 변환됩니다.
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24주차 기준선
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간략한 통증 인벤토리(BPI) 점수의 변화
기간: 24주차 기준선
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BPI는 통증의 심각성과 기능에 대한 간섭을 설명하는 15개 항목 설문지입니다.
설문지는 각각 0=통증 없음 및 10=통증 사이에서 채점된 4개의 통증 중증도 항목 및 각각 0=간섭하지 않음 및 10=완전히 방해 사이에서 채점된 7개의 통증 간섭 항목을 포함한다
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24주차 기준선
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업무 생산성 및 활동 장애 설문지 변경: 특정 건강 문제(WPAI:SHP) 점수
기간: 24주차 기준선
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WPAI:SHP는 특정 질병으로 인한 작업 및 활동 장애를 설명하는 6개 항목으로 구성된 설문지입니다.
항목에 점수를 매기고 합산한 후 0~100% 척도로 변환합니다.
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24주차 기준선
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PGIC(Patient Global Impression of Change) 점수의 변화
기간: 24주차 기준선
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PGIC는 연구 시작 이후 피로 및 근육 증상의 변화를 설명하는 2개 항목 설문지입니다.
각 항목은 매우 많이 악화됨, 보통으로 악화됨, 최소한으로 악화됨, 변화 없음, 최소한으로 개선됨, 약간 개선됨 또는 매우 많이 개선됨으로 채점됩니다.
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24주차 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital (MGH)
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 5월 21일
기본 완료 (실제)
2023년 9월 12일
연구 완료 (실제)
2023년 10월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 8월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 8월 27일
처음 게시됨 (실제)
2020년 9월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 17일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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