Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van een behandeling van 24 weken met REN001 bij patiënten met primaire mitochondriale myopathie (STRIDE)

17 april 2024 bijgewerkt door: Reneo Pharma Ltd

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van 24 weken behandeling met REN001 te evalueren bij patiënten met primaire mitochondriale myopathie

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter studie met parallelle groepen, opgezet om de werkzaamheid en veiligheid te onderzoeken van REN001 eenmaal daags toegediend gedurende een periode van 24 weken aan patiënten met PMM.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

213

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • St. Leonards, New South Wales, Australië, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • The Alfred Hospital
  • België
      • Leuven, België, 3000B
        • University Hospital Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
      • Munich, Duitsland, 80336
        • Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69599
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Nice, Frankrijk, 06202
        • CHU de Nice
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, Frankrijk, 67200
        • Hôpitaux universitaires de Strasbourg
    • Hauts De France
      • Lille, Hauts De France, Frankrijk, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
    • Ile-de-France
      • Paris, Ile-de-France, Frankrijk, 75651
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
    • Pays De La Loire
      • Angers, Pays De La Loire, Frankrijk, 49933
        • Centre Hospitalier Universitaire d' Angers
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1082
        • Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
      • Pécs, Hongarije, 7623
        • University of Pécs Clinical Centre, Department of Neurology
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italië, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italië, 20126
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta" UOC Genetica Medica e Neurogenetica
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italië, 98125
        • A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
    • Toscana
      • Pisa, Toscana, Italië, 56126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Dipartimento di specialita' mediche UOC Neurologia
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525EX
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
        • University of Auckland
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen, N-5053
        • Haukeland University Hospital
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spanje, 08041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië, 12808
        • General University Hospital in Prague
  • Verenigd Koninkrijk
    • Greater London
      • London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals Nhs Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • Myology Institute, University of Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77025
        • Centre for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease, University of Texas McGovern Medical School

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Proefpersonen van 18 jaar of ouder met PMM zoals gedefinieerd door de International Workshop: Outcome measures and clinical trial readiness in primary mitochondrial myopathies in children and adult (Mancuso et al 2017).
  2. Een bevestigde PMM-diagnose vanwege bekende pathogene genmutatie of deletie van het mitochondriale genoom. De sponsor kan, indien nodig, toestemming geven voor lokaal genetisch testen bij de screening, maar de resultaten moeten beschikbaar zijn voordat de proefpersoon wordt gerandomiseerd.
  3. Gedocumenteerde PMM die voornamelijk wordt gekenmerkt door inspanningsintolerantie of actieve spierpijn.
  4. Proefpersonen moeten ambulant zijn en in staat zijn om de looptesten zelfstandig uit te voeren (loophulpmiddelen zijn toegestaan).
  5. Binnen 30 dagen voorafgaand aan dag 1 geen wijzigingen hebben aangebracht in enig therapeutisch oefenregime en bereid zijn om gedurende de duur van het onderzoek hetzelfde therapeutische oefenregime te volgen.
  6. Vrouwen moeten niet zwanger kunnen worden of moeten ermee instemmen zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken vanaf de screening tot 30 dagen na de laatste dosis in het onderzoek. Mannen met partners die WOCBP zijn, moeten ook anticonceptie gebruiken.
  7. Gelijktijdige medicatie (inclusief supplementen) moet stabiel zijn gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan inschrijving en tijdens deelname aan het onderzoek.
  8. Bewijs van een persoonlijk ondertekend en gedateerd toestemmingsdocument dat aangeeft dat de proefpersoon op de hoogte is gebracht van alle relevante aspecten van het onderzoek.

Uitsluiting:

  1. Deelname aan een eerder REN001-onderzoek (voorheen bekend als HPP-593).
  2. Neemt momenteel of heeft naar verwachting een PPAR-agonist nodig tijdens de studie.
  3. Proefpersonen met botmisvormingen of motorische afwijkingen anders dan gerelateerd aan de mitochondriale myopathie die de uitkomstmaten kunnen verstoren.
  4. Klinisch significante nierziekte of nierfunctiestoornis berekend als eGFR Graad 2 of hoger
  5. Klinisch significante leverziekte of stoornis van ASAT of ALAT graad 2 of hoger (>2,5 x ULN), of totaal bilirubine > 1,6 x ULN of >ULN met andere tekenen en symptomen van hepatotoxiciteit bij screening.
  6. Proefpersonen met ongecontroleerde diabetes en/of een Screening HbA1c van ≥11%.
  7. Bewijs van significante gelijktijdige klinische ziekte die tijdens het onderzoek mogelijk een verandering in het management nodig heeft of die de uitvoering of veiligheid van dit onderzoek kan verstoren. (Stabiele, goed gecontroleerde chronische aandoeningen zoals hypercholesterolemie, gastro-oesofageale reflux of depressie onder controle met medicatie (anders dan tricyclische antidepressiva), zijn acceptabel op voorwaarde dat de symptomen en medicatie niet voorspellen dat ze de veiligheid in gevaar brengen of de tests en interpretaties van deze studie verstoren .)
  8. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van kanker. Een voorgeschiedenis van in situ basaalcelcarcinoom in de huid is toegestaan.
  9. Klinisch significante hartziekte en/of klinisch significante ECG-afwijkingen zoals tweedegraads hartblok, symptomatische tachyaritmie of onstabiele aritmie (rechter bundeltakblok, linker fasciculair blok en lang PR-interval zijn niet uitgesloten) die naar de mening van de onderzoeker de onderwerp van het voltooien van inspanningstests.
  10. Bewijs van ziekenhuisopname voor rabdomyolyse binnen het jaar voorafgaand aan inschrijving.
  11. Zwangere of zogende vrouwtjes.
  12. Geschiedenis van gevoeligheid voor PPAR-agonisten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Overeenkomende placebo
Een keer per dag
Geneesmiddel: Placebo
Een keer per dag
Experimenteel: Mavodelpar
Een keer per dag
Geneesmiddel: Mavodelpar
Een keer per dag
Andere namen:
  • REN001

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in gelopen afstand tijdens een looptest van 12 minuten
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Gelopen afstand in meters
Basislijn tot week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in PROMIS korte vorm - Vermoeidheid 13a (FACIT-vermoeidheid) scores
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
De PROMIS is een vragenlijst met 13 items om vermoeidheid en de impact ervan op dagelijkse activiteiten en functioneren te beschrijven. Elk item krijgt een score tussen 1=Helemaal niet en 5=Heel erg
Basislijn tot week 24

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en stopzettingen als gevolg van bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Aantal en ernst
Basislijn tot week 24
Wijziging in het aantal uitgevoerde zit-naar-stand-oefeningen tijdens een zit-naar-stand (30STS)-test van 30 seconden
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Nummer voltooid
Basislijn tot week 24
Verandering in het aantal stappen zoals gemeten door een stappenteller
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Aantal treden
Basislijn tot week 24
Verandering in Modified Fatigue Impact Scale (MFIS)-score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
De MFIS is een vragenlijst met 21 items om de impact van vermoeidheid op fysiek, cognitief en psychosociaal functioneren te beschrijven. De vragenlijst bevat 9 fysieke, 10 cognitieve en 2 psychosociale items waarbij elk item gescoord wordt tussen 0=nooit en 4=bijna altijd
Basislijn tot week 24
Verandering in de Global Impression of Severity (PGIS)-score van de patiënt
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
De PGIS is een 2-item vragenlijst om de ernst van vermoeidheid en spiersymptomen te beschrijven. Elk item wordt gescoord als zeer veel slechter, matig slechter, minimaal slechter, geen verandering, minimaal verbeterd, matig verbeterd of zeer sterk verbeterd
Basislijn tot week 24
Verandering in 36-Item Short Form Health Survey (SF-36) score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
De SF-36 is een vragenlijst met 36 items om de gezondheidsstatus en kwaliteit van leven te beschrijven. De vragenlijst omvat 8 domeinen (vitaliteit, fysiek functioneren, lichamelijke pijn, algemene gezondheidspercepties, rolbeperkingen door fysieke gezondheid, rolbeperkingen door emotionele gezondheid, sociaal rolfunctioneren en mentale gezondheid). Items worden gescoord, opgeteld in domeinen en omgezet in een schaal van 0-100
Basislijn tot week 24
Verandering in de score van de Brief Pain Inventory (BPI).
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
De BPI is een vragenlijst met 15 items om de ernst van pijn en de invloed ervan op het functioneren te beschrijven. De vragenlijst bevat 4 items voor de ernst van de pijn, elk gescoord tussen 0=geen pijn en 10=pijn, en 7 pijninterferentie-items, elk gescoord tussen 0=geen hinder en 10=volledig hinder
Basislijn tot week 24
Vragenlijst voor werkproductiviteit en activiteitsbeperking wijzigen: score voor specifieke gezondheidsproblemen (WPAI:SHP).
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
De WPAI:SHP is een vragenlijst van 6 items om beperkingen in werk en activiteiten als gevolg van een bepaalde ziekte te beschrijven. Items worden gescoord, opgeteld en omgezet in een schaal van 0-100%
Basislijn tot week 24
Verandering in de Global Impression of Change (PGIC)-score van de patiënt
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
De PGIC is een vragenlijst met 2 items om de verandering in vermoeidheid en spiersymptomen sinds het begin van het onderzoek te beschrijven. Elk item wordt gescoord als zeer veel slechter, matig slechter, minimaal slechter, geen verandering, minimaal verbeterd, matig verbeterd of zeer sterk verbeterd
Basislijn tot week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Reneo Pharma Ltd

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital (MGH)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 mei 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 september 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 oktober 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 september 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • REN001-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Primaire mitochondriale myopathie

  • The Champ Foundation
    Children's Hospital of Philadelphia; The Cleveland Clinic
    Werving
    Pearson Syndrome Natural History Study
    Pearson-syndroom | Single Large Scale Mitochondrial DNA Deletion Syndromes (SLSMDS)
    Verenigde Staten

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Italy

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren