En studie av effektiviteten og sikkerheten til 24 ukers behandling med REN001 hos pasienter med primær mitokondriell myopati (STRIDE)
17. april 2024 oppdatert av: Reneo Pharma Ltd
En dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til 24 ukers behandling med REN001 hos pasienter med primær mitokondriell myopati
Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe, multisenterstudie designet for å undersøke effekten og sikkerheten til REN001 administrert én gang daglig over en 24-ukers periode til pasienter med PMM.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
213
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- PARC Clinical Research
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000B
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet, University of Copenhagen
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92093
- University of California, San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
- Myology Institute, University of Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Forente stater, 44308
- Akron Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Forente stater, 77025
- Centre for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease, University of Texas McGovern Medical School
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69599
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
-
Nice, Frankrike, 06202
- Chu De Nice
-
-
Grand Est
-
Strasbourg, Grand Est, Frankrike, 67200
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Hauts De France
-
Lille, Hauts De France, Frankrike, 59037
- Hôpital Roger Salengro
-
-
Ile-de-France
-
Paris, Ile-de-France, Frankrike, 75651
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
-
-
Pays De La Loire
-
Angers, Pays De La Loire, Frankrike, 49933
- Centre Hospitalier Universitaire d' Angers
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40139
- IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italia, 20126
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta" UOC Genetica Medica e Neurogenetica
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Italia, 98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
-
-
Toscana
-
Pisa, Toscana, Italia, 56126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Dipartimento di specialita' mediche UOC Neurologia
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederland, 6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1023
- University of Auckland
-
-
-
-
-
Bergen, Norge, N-5053
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Spania, 08041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Storbritannia, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
-
-
Greater Manchester
-
Salford, Greater Manchester, Storbritannia, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Storbritannia, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Prague, Tsjekkia, 12808
- General University Hospital in Prague
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland, 53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
-
Munich, Tyskland, 80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
-
Pécs, Ungarn, 7623
- University of Pécs Clinical Centre, Department of Neurology
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Forsøkspersoner 18 år eller eldre med PMM som definert av International Workshop: Outcome measurements and clinical trial readiness in primary mitochondrial myopathies in children and adult (Mancuso et al 2017).
- En bekreftet PMM-diagnose på grunn av kjent patogen genmutasjon eller sletting av mitokondrielt genom. Sponsoren kan godkjenne lokal genetisk testing ved screening, hvis nødvendig, men resultatene må være tilgjengelige før randomisering av forsøkspersonen.
- Dokumentert PMM primært preget av treningsintoleranse eller aktive muskelsmerter.
- Forsøkspersonene må være ambulerende og kunne utføre gangprøvene selvstendig (ganghjelpemidler er tillatt).
- Har ingen endringer i noe terapeutisk treningsregime innen 30 dager før dag 1 og vær villig til å forbli på det samme terapeutiske treningsregimet i løpet av studien.
- Kvinner bør enten være i ikke-fertil alder eller må godta å bruke svært effektive prevensjonsmetoder fra screening til 30 dager etter siste dose i studien. Menn med partnere som er WOCBP må også bruke prevensjon.
- Samtidig medisinering (inkludert kosttilskudd) må være stabile i minst 1 måned før påmelding og gjennom hele deltakelsen i studien.
- Bevis på et personlig signert og datert informert samtykkedokument som indikerer at forsøkspersonen har blitt informert om alle relevante aspekter ved studien.
Utelukkelse:
- Deltakelse i en tidligere REN001-studie (tidligere kjent som HPP-593).
- Tar for øyeblikket eller forventes å trenge en PPAR-agonist under studien.
- Personer med beindeformiteter eller andre motoriske abnormiteter enn relatert til mitokondriell myopati som kan forstyrre utfallsmålene.
- Klinisk signifikant nyresykdom eller svekkelse beregnet som eGFR grad 2 eller høyere
- Klinisk signifikant leversykdom eller svekkelse av ASAT eller ALAT grad 2 eller høyere (>2,5 x ULN), eller Total bilirubin > 1,6 x ULN eller >ULN med andre tegn og symptomer på levertoksisitet ved screening.
- Personer med ukontrollert diabetes og/eller en screening HbA1c på ≥11 %.
- Bevis på signifikant samtidig klinisk sykdom som kan trenge en endring i ledelsen under studien eller som kan forstyrre gjennomføringen eller sikkerheten til denne studien. (Stabile godt kontrollerte kroniske tilstander som hyperkolesterolemi, gastroøsofageal refluks eller depresjon under kontroll med medisiner (annet enn trisykliske antidepressiva), er akseptable forutsatt at symptomene og medisinene ikke vil bli spådd å kompromittere sikkerheten eller forstyrre testene og tolkningene av denne studien .)
- Personer med en historie med kreft. En historie med in situ basalcellekarsinom i huden er tillatt.
- Klinisk signifikant hjertesykdom og/eller klinisk signifikante EKG-avvik som 2. grads hjerteblokk, symptomatisk takyarytmi eller ustabil arytmi (høyre grenblokk, venstre fascikulær blokk og langt PR-intervall er ikke utelukket) som etter utrederens mening bør utelukke emne fra å fullføre treningstester.
- Bevis på sykehusinnleggelse for rabdomyolyse innen året før påmelding.
- Gravide eller ammende kvinner.
- Historie om følsomhet overfor PPAR-agonister.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Matchet placebo
En gang om dagen
|
En gang om dagen
|
|
Eksperimentell: Mavodelpar
En gang om dagen
|
En gang om dagen
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i gått avstand under en 12-minutters gangtest
Tidsramme: Baseline til uke 24
|
Gått avstand i meter
|
Baseline til uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i PROMIS Short Form - Fatigue 13a (FACIT-fatigue) Poeng
Tidsramme: Baseline til uke 24
|
PROMIS er et spørreskjema med 13 elementer for å beskrive tretthet og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon.
Hvert element scores mellom 1=Ikke i det hele tatt og 5=Veldig mye
|
Baseline til uke 24
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser, alvorlige uønskede hendelser og uttak på grunn av uønskede hendelser
Tidsramme: Baseline til uke 24
|
Antall og alvorlighetsgrad
|
Baseline til uke 24
|
|
Endring i antall sitt-til-stående fullførte i løpet av en 30 sekunders sitt-til-stå-test (30STS).
Tidsramme: Baseline til uke 24
|
Nummer fullført
|
Baseline til uke 24
|
|
Endring i trinnteller målt med en skritteller
Tidsramme: Baseline til uke 24
|
Antall trinn
|
Baseline til uke 24
|
|
Endring i MFIS-poengsum (Modified Fatigue Impact Scale).
Tidsramme: Baseline til uke 24
|
MFIS er et spørreskjema med 21 elementer for å beskrive virkningen av tretthet på fysisk, kognitiv og psykososial funksjon.
Spørreskjemaet inkluderer 9 fysiske, 10 kognitive og 2 psykososiale elementer med hvert punkt skåret mellom 0=Aldri og 4=Nesten alltid
|
Baseline til uke 24
|
|
Endring i pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGIS) poengsum
Tidsramme: Baseline til uke 24
|
PGIS er et 2-elements spørreskjema for å beskrive alvorlighetsgraden av tretthet og muskelsymptomer.
Hvert element rangeres som veldig mye dårligere, moderat dårligere, minimalt dårligere, ingen endring, minimalt forbedret, moderat forbedret eller svært mye forbedret
|
Baseline til uke 24
|
|
Endring i 36-Item Short Form Health Survey (SF-36) poengsum
Tidsramme: Baseline til uke 24
|
SF-36 er et spørreskjema med 36 elementer for å beskrive helsetilstand og livskvalitet.
Spørreskjemaet inkluderer 8 domener (vitalitet, fysisk funksjon, kroppslig smerte, generelle helseoppfatninger, rollebegrensninger på grunn av fysisk helse, rollebegrensninger på grunn av emosjonell helse, sosial rollefungering og mental helse).
Elementer scores, summeres til domener og transformeres til en skala fra 0-100
|
Baseline til uke 24
|
|
Endring i BPI-poengsum (Bort Pain Inventory).
Tidsramme: Baseline til uke 24
|
BPI er et 15-elements spørreskjema for å beskrive alvorlighetsgraden av smerte og dens forstyrrelser på funksjon.
Spørreskjemaet inkluderer 4 smertealvorlighetspunkter som hver skåres mellom 0=Ingen smerte og 10= Smerte, og 7 smerteinterferenselementer hver skåret mellom 0=Forstyrrer ikke og 10=Forstyrrer fullstendig
|
Baseline til uke 24
|
|
Endre spørreskjema for arbeidsproduktivitet og aktivitetssvikt: Score for spesifikt helseproblem (WPAI:SHP)
Tidsramme: Baseline til uke 24
|
WPAI:SHP er et 6-elements spørreskjema for å beskrive svekkelse i arbeid og aktiviteter på grunn av en bestemt sykdom.
Elementer scores, summeres og transformeres til en skala fra 0-100 %
|
Baseline til uke 24
|
|
Endring i pasientens globale inntrykk av endring (PGIC) poengsum
Tidsramme: Baseline til uke 24
|
PGIC er et 2-elements spørreskjema for å beskrive endringen i tretthet og muskelsymptomer siden starten av studien.
Hvert element rangeres som veldig mye dårligere, moderat dårligere, minimalt dårligere, ingen endring, minimalt forbedret, moderat forbedret eller svært mye forbedret
|
Baseline til uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital (MGH)
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. mai 2021
Primær fullføring (Faktiske)
12. september 2023
Studiet fullført (Faktiske)
5. oktober 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. august 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. august 2020
Først lagt ut (Faktiske)
2. september 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. mai 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. april 2024
Sist bekreftet
1. april 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- REN001-201
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .