Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa 24-tygodniowego leczenia REN001 u pacjentów z pierwotną miopatią mitochondrialną (STRIDE)

7 marca 2024 zaktualizowane przez: Reneo Pharma Ltd

Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo 24-tygodniowego leczenia REN001 u pacjentów z pierwotną miopatią mitochondrialną

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, prowadzone w grupach równoległych, wieloośrodkowe badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa REN001 podawanego raz dziennie przez okres 24 tygodni pacjentom z PMM.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

213

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000B
        • University Hospital Leuven
  • Czechy
      • Prague, Czechy, 12808
        • General University Hospital in Prague
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Francja
      • Bron, Francja, 69599
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Nice, Francja, 06202
        • CHU de Nice
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, Francja, 67200
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
    • Hauts De France
      • Lille, Hauts De France, Francja, 59037
        • Hopital Roger Salengro
    • Ile-de-France
      • Paris, Ile-de-France, Francja, 75651
        • Hôpital Pitié-Salpétrière
    • Pays De La Loire
      • Angers, Pays De La Loire, Francja, 49933
        • Centre Hospitalier Universitaire d' Angers
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Hiszpania, 08041
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6525EX
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
      • Munich, Niemcy, 80336
        • Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, N-5053
        • Haukeland University Hospital
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • University of Auckland
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • Myology Institute, University of Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77025
        • Centre for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease, University of Texas McGovern Medical School
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1082
        • Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
      • Pécs, Węgry, 7623
        • University of Pécs Clinical Centre, Department of Neurology
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Włochy, 20126
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta" UOC Genetica Medica e Neurogenetica
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Włochy, 98125
        • A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
    • Toscana
      • Pisa, Toscana, Włochy, 56126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Dipartimento di specialita' mediche UOC Neurologia
  • Zjednoczone Królestwo
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci w wieku 18 lat lub starsi z PMM zgodnie z definicją zawartą w Międzynarodowych Warsztatach: Pomiary wyników i gotowość do badań klinicznych w pierwotnych miopatiach mitochondrialnych u dzieci i dorosłych (Mancuso i wsp. 2017).
  2. Potwierdzona diagnoza PMM z powodu znanej mutacji genu patogennego lub delecji genomu mitochondrialnego. Sponsor może zezwolić na lokalne badania genetyczne podczas badań przesiewowych, jeśli jest to wymagane, ale wyniki muszą być dostępne przed randomizacją pacjenta.
  3. Udokumentowane PMM charakteryzujące się przede wszystkim nietolerancją wysiłku lub aktywnym bólem mięśni.
  4. Badani muszą być mobilni i zdolni do samodzielnego wykonywania testów chodzenia (dozwolone są pomoce do chodzenia).
  5. Nie wprowadzać zmian w żadnym terapeutycznym schemacie ćwiczeń w ciągu 30 dni przed dniem 1 i być chętnym do pozostania na tym samym terapeutycznym schemacie ćwiczeń przez cały czas trwania badania.
  6. Kobiety powinny być w wieku rozrodczym lub muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji od badania przesiewowego do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki w badaniu. Mężczyźni, których partnerki są WOCBP, również muszą stosować antykoncepcję.
  7. Leki towarzyszące (w tym suplementy) muszą być stabilne przez co najmniej 1 miesiąc przed włączeniem do badania i przez cały czas udziału w badaniu.
  8. Dowód własnoręcznie podpisanego i opatrzonego datą dokumentu świadomej zgody wskazującego, że uczestnik został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.

Wykluczenie:

  1. Udział we wcześniejszym badaniu REN001 (wcześniej znanym jako HPP-593).
  2. Obecnie przyjmuje lub przewiduje, że będzie potrzebował agonisty PPAR podczas badania.
  3. Pacjenci z deformacjami kości lub zaburzeniami motorycznymi innymi niż związane z miopatią mitochondrialną, które mogą zakłócać pomiary wyników.
  4. Klinicznie istotna choroba lub upośledzenie czynności nerek obliczone jako eGFR stopnia 2 lub wyższego
  5. Klinicznie istotna choroba wątroby lub upośledzenie AST lub ALT stopnia 2 lub wyższego (>2,5 x GGN) lub bilirubina całkowita >1,6 x GGN lub >GGN z innymi przedmiotowymi i podmiotowymi objawami hepatotoksyczności podczas badania przesiewowego.
  6. Pacjenci z niewyrównaną cukrzycą i/lub przesiewowym HbA1c ≥11%.
  7. Dowody na istotną współistniejącą chorobę kliniczną, która może wymagać zmiany postępowania podczas badania lub może zakłócać prowadzenie lub bezpieczeństwo tego badania. (Stabilne, dobrze kontrolowane choroby przewlekłe, takie jak hipercholesterolemia, refluks żołądkowo-przełykowy lub depresja, kontrolowane lekami (innymi niż trójpierścieniowe leki przeciwdepresyjne), są dopuszczalne pod warunkiem, że nie przewiduje się, aby objawy i leki zagrażały bezpieczeństwu lub zakłócały testy i interpretacje tego badania .)
  8. Osoby z historią raka. Dopuszczalny jest wywiad z rakiem podstawnokomórkowym skóry in situ.
  9. Klinicznie istotna choroba serca i/lub klinicznie istotne nieprawidłowości w zapisie EKG, takie jak blok II stopnia, objawowa tachyarytmia lub niestabilna arytmia (nie wyklucza się bloku prawej odnogi pęczka Hisa, bloku lewej pęczka Hisa i długiego odstępu PR), które zdaniem Badacza powinny wykluczyć podmiot od zaliczenia testów wysiłkowych.
  10. Dowody hospitalizacji z powodu rabdomiolizy w ciągu roku poprzedzającego włączenie.
  11. Kobiety w ciąży lub karmiące.
  12. Historia wrażliwości na agonistów PPAR.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Dopasowane placebo
Raz dziennie
Lek: Placebo
Raz dziennie
Eksperymentalny: Mavodelpar
Raz dziennie
Lek: Mavodelpar
Raz dziennie
Inne nazwy:
  • REN001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana przebytej odległości podczas 12-minutowego testu marszu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
Dystans przebyty w metrach
Wartość wyjściowa do 24. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w skróconej formie PROMIS – wyniki zmęczenia 13a (FACIT-zmęczenie).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
PROMIS to 13-elementowy kwestionariusz opisujący zmęczenie i jego wpływ na codzienne czynności i funkcjonowanie. Każdy element jest oceniany w zakresie od 1 = wcale do 5 = bardzo dużo
Wartość wyjściowa do 24. tygodnia

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych, poważnych zdarzeń niepożądanych i wycofania z powodu zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Liczba i dotkliwość
Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana liczby pozycji z pozycji siedzącej do pozycji stojącej podczas 30-sekundowego testu z pozycji siedzącej do pozycji stojącej (30STS).
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Numer ukończony
Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana liczby kroków mierzona krokomierzem
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Liczba kroków
Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana wyniku w zmodyfikowanej skali wpływu zmęczenia (MFIS).
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
MFIS to 21-punktowy kwestionariusz opisujący wpływ zmęczenia na funkcjonowanie fizyczne, poznawcze i psychospołeczne. Kwestionariusz zawiera 9 elementów fizycznych, 10 elementów poznawczych i 2 elementy psychospołeczne, przy czym każdy element oceniany jest od 0=nigdy do 4=prawie zawsze
Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana wyniku ogólnego wrażenia ciężkości (ang. Global Impression of Severity) pacjenta (PGIS).
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
PGIS to 2-punktowy kwestionariusz opisujący nasilenie zmęczenia i objawów mięśniowych. Każda pozycja jest oceniana jako bardzo dużo gorsza, umiarkowanie gorsza, minimalnie gorsza, bez zmian, minimalnie poprawiona, umiarkowanie poprawiona lub bardzo poprawiona
Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana wyniku w 36-itemowej krótkiej ankiecie zdrowotnej (SF-36).
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
SF-36 to 36-itemowy kwestionariusz opisujący stan zdrowia i jakość życia. Kwestionariusz obejmuje 8 domen (witalność, funkcjonowanie fizyczne, ból ciała, ogólne postrzeganie zdrowia, ograniczenia ról ze względu na zdrowie fizyczne, ograniczenia ról ze względu na zdrowie emocjonalne, funkcjonowanie w rolach społecznych i zdrowie psychiczne). Pozycje są punktowane, sumowane w domeny i przekształcane w skalę od 0 do 100
Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana wyniku w krótkiej inwentaryzacji bólu (BPI).
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
BPI to 15-punktowy kwestionariusz opisujący nasilenie bólu i jego wpływ na funkcjonowanie. Kwestionariusz zawiera 4 pozycje dotyczące nasilenia bólu, z których każda oceniana jest w przedziale od 0=brak bólu do 10=ból, oraz 7 pozycji dotyczących interferencji bólu, każda oceniana w zakresie od 0=nie przeszkadza, a 10=całkowicie przeszkadza
Linia bazowa do tygodnia 24
Zmień Kwestionariusz Upośledzenia Produktywności Pracy i Aktywności: Wynik Specyficznego Problemu Zdrowotnego (WPAI:SHP).
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
WPAI:SHP to 6-punktowy kwestionariusz opisujący upośledzenie w pracy i czynnościach spowodowane określoną chorobą. Pozycje są punktowane, sumowane i przekształcane w skalę 0-100%
Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana wyniku ogólnego wrażenia zmiany (PGIC) pacjenta
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
PGIC to 2-punktowy kwestionariusz opisujący zmianę zmęczenia i objawów mięśniowych od rozpoczęcia badania. Każda pozycja jest oceniana jako bardzo dużo gorsza, umiarkowanie gorsza, minimalnie gorsza, bez zmian, minimalnie poprawiona, umiarkowanie poprawiona lub bardzo poprawiona
Linia bazowa do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Reneo Pharma Ltd

Śledczy

  • Główny śledczy: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital (MGH)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 września 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • REN001-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in France

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj