Um estudo da eficácia e segurança do tratamento de 24 semanas com REN001 em pacientes com miopatia mitocondrial primária (STRIDE)
17 de abril de 2024 atualizado por: Reneo Pharma Ltd
Um estudo duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do tratamento de 24 semanas com REN001 em pacientes com miopatia mitocondrial primária
Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos, multicêntrico, desenvolvido para investigar a eficácia e a segurança de REN001 administrado uma vez ao dia durante um período de 24 semanas a pacientes com PMM.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
213
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Bonn, Alemanha, 53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
-
Munich, Alemanha, 80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
-
-
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Austrália, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
- PARC Clinical Research
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Bélgica, 3000B
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
- Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet, University of Copenhagen
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanha, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Espanha, 08041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- University of California, San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- Myology Institute, University of Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77025
- Centre for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease, University of Texas McGovern Medical School
-
-
-
-
-
Bron, França, 69599
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
-
Nice, França, 06202
- CHU de Nice
-
-
Grand Est
-
Strasbourg, Grand Est, França, 67200
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Hauts De France
-
Lille, Hauts De France, França, 59037
- Hôpital Roger Salengro
-
-
Ile-de-France
-
Paris, Ile-de-France, França, 75651
- Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
Pays De La Loire
-
Angers, Pays De La Loire, França, 49933
- Centre Hospitalier Universitaire d' Angers
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holanda, 6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Budapest, Hungria, 1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
-
Pécs, Hungria, 7623
- University of Pécs Clinical Centre, Department of Neurology
-
-
-
-
-
Bologna, Itália, 40139
- IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Itália, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Itália, 20126
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta" UOC Genetica Medica e Neurogenetica
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Itália, 98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
-
-
Toscana
-
Pisa, Toscana, Itália, 56126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Dipartimento di specialita' mediche UOC Neurologia
-
-
-
-
-
Bergen, Noruega, N-5053
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Auckland, Nova Zelândia, 1023
- University of Auckland
-
-
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
-
-
Greater Manchester
-
Salford, Greater Manchester, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Reino Unido, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Prague, Tcheca, 12808
- General University Hospital in Prague
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos com idade igual ou superior a 18 anos com PMM, conforme definido pelo International Workshop: Outcome Measures and Clinical Trial Readiness in Primary Miopatias Miocondrial in Children and Adult (Mancuso et al 2017).
- Um diagnóstico confirmado de PMM devido a mutação genética patogênica conhecida ou deleção do genoma mitocondrial. O Patrocinador pode autorizar o teste genético local na Triagem, se necessário, mas os resultados devem estar disponíveis antes da randomização do sujeito.
- PMM documentado caracterizado principalmente por intolerância ao exercício ou dor muscular ativa.
- Os indivíduos devem ser ambulatoriais e capazes de realizar os testes de caminhada de forma independente (auxiliares de marcha são permitidos).
- Não fazer alterações em nenhum regime de exercícios terapêuticos dentro de 30 dias antes do Dia 1 e estar disposto a permanecer no mesmo regime de exercícios terapêuticos durante o estudo.
- As mulheres não devem ter potencial para engravidar ou devem concordar em usar métodos contraceptivos altamente eficazes desde a triagem até 30 dias após a última dose no estudo. Os homens com parceiros que são WOCBP também devem usar métodos contraceptivos.
- Os medicamentos concomitantes (incluindo suplementos) devem permanecer estáveis por pelo menos 1 mês antes da inscrição e durante a participação no estudo.
- Evidência de um documento de consentimento informado pessoalmente assinado e datado, indicando que o sujeito foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo.
Exclusão:
- Participação em um estudo REN001 anterior (anteriormente conhecido como HPP-593).
- Atualmente tomando ou previa precisar de um agonista de PPAR durante o estudo.
- Indivíduos com deformidades ósseas ou anormalidades motoras não relacionadas à miopatia mitocondrial que possam interferir nas medidas de resultado.
- Doença renal clinicamente significativa ou insuficiência calculada como eGFR Grau 2 ou superior
- Doença hepática clinicamente significativa ou comprometimento de AST ou ALT Grau 2 ou superior (>2,5 x LSN), ou bilirrubina total > 1,6 x LSN ou > LSN com outros sinais e sintomas de hepatotoxicidade na triagem.
- Indivíduos com diabetes não controlada e/ou Triagem de HbA1c de ≥11%.
- Evidência de doença clínica concomitante significativa que pode exigir uma mudança no gerenciamento durante o estudo ou pode interferir na condução ou segurança deste estudo. (Condições crônicas estáveis e bem controladas, como hipercolesterolemia, refluxo gastroesofágico ou depressão sob controle com medicamentos (exceto antidepressivos tricíclicos), são aceitáveis, desde que os sintomas e medicamentos não comprometam a segurança ou interfiram nos testes e interpretações deste estudo .)
- Indivíduos com histórico de câncer. Uma história de carcinoma basocelular in situ na pele é permitida.
- Doença cardíaca clinicamente significativa e/ou anormalidades de ECG clinicamente significativas, como bloqueio cardíaco de 2º grau, taquiarritmia sintomática ou arritmia instável (bloqueio de ramo direito, bloqueio fascicular esquerdo e intervalo PR longo não são excluídos) que, na opinião do investigador, devem excluir o sujeito de completar testes de exercício.
- Evidência de hospitalização por rabdomiólise no ano anterior à inscrição.
- Mulheres grávidas ou amamentando.
- História de sensibilidade aos agonistas do PPAR.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: Placebo correspondente
Uma vez por dia
|
Uma vez por dia
|
|
Experimental: Mavodelpar
Uma vez por dia
|
Uma vez por dia
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança na distância percorrida durante um teste de caminhada de 12 minutos
Prazo: Linha de base até a semana 24
|
Distância percorrida em metros
|
Linha de base até a semana 24
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança no formulário curto do PROMIS - pontuações de fadiga 13a (fadiga FACIT)
Prazo: Linha de base até a semana 24
|
O PROMIS é um questionário de 13 itens para descrever a fadiga e seu impacto nas atividades e funções diárias.
Cada item é pontuado entre 1=Nada e 5=Muito
|
Linha de base até a semana 24
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Incidência e gravidade de eventos adversos, eventos adversos graves e retiradas devido a eventos adversos
Prazo: Linha de base até a semana 24
|
Número e Gravidade
|
Linha de base até a semana 24
|
|
Mudança no número de sentar e levantar completado durante um teste de sentar e levantar de 30 segundos (30STS)
Prazo: Linha de base até a semana 24
|
Número concluído
|
Linha de base até a semana 24
|
|
Mudança na contagem de passos medida por um pedômetro
Prazo: Linha de base até a semana 24
|
Número de passos
|
Linha de base até a semana 24
|
|
Mudança na pontuação da Escala de Impacto de Fadiga Modificada (MFIS)
Prazo: Linha de base até a semana 24
|
O MFIS é um questionário de 21 itens para descrever o impacto da fadiga no funcionamento físico, cognitivo e psicossocial.
O questionário inclui 9 itens físicos, 10 cognitivos e 2 psicossociais com cada item pontuado entre 0 = Nunca e 4 = Quase Sempre
|
Linha de base até a semana 24
|
|
Mudança na pontuação de impressão global de gravidade (PGIS) do paciente
Prazo: Linha de base até a semana 24
|
O PGIS é um questionário de 2 itens para descrever a gravidade da fadiga e dos sintomas musculares.
Cada item é pontuado como Muito Pior, Moderadamente Pior, Minimamente Pior, Sem Mudança, Minimamente Melhorado, Moderadamente Melhorado ou Muito Melhorado
|
Linha de base até a semana 24
|
|
Mudança na pontuação da Pesquisa de Saúde do Formulário Resumido de 36 Itens (SF-36)
Prazo: Linha de base até a semana 24
|
O SF-36 é um questionário de 36 itens para descrever o estado de saúde e a qualidade de vida.
O questionário inclui 8 domínios (vitalidade, funcionamento físico, dor corporal, percepções gerais de saúde, limitações do papel devido à saúde física, limitações do papel devido à saúde emocional, funcionamento do papel social e saúde mental).
Os itens são pontuados, somados em domínios e transformados em uma escala de 0 a 100
|
Linha de base até a semana 24
|
|
Mudança na pontuação do Inventário Breve de Dor (BPI)
Prazo: Linha de base até a semana 24
|
O BPI é um questionário de 15 itens para descrever a gravidade da dor e sua interferência no funcionamento.
O questionário inclui 4 itens de gravidade da dor, cada um pontuado entre 0 = Sem dor e 10 = Dor, e 7 itens de interferência da dor, cada um pontuado entre 0 = Não interfere e 10 = Interfere completamente
|
Linha de base até a semana 24
|
|
Questionário de alteração da produtividade no trabalho e comprometimento da atividade: pontuação de problema de saúde específico (WPAI:SHP)
Prazo: Linha de base até a semana 24
|
O WPAI:SHP é um questionário de 6 itens para descrever o comprometimento no trabalho e nas atividades devido a uma determinada doença.
Os itens são pontuados, somados e transformados em uma escala de 0 a 100%
|
Linha de base até a semana 24
|
|
Mudança na pontuação de impressão global de mudança do paciente (PGIC)
Prazo: Linha de base até a semana 24
|
O PGIC é um questionário de 2 itens para descrever a mudança na fadiga e nos sintomas musculares desde o início do estudo.
Cada item é pontuado como Muito Pior, Moderadamente Pior, Minimamente Pior, Sem Mudança, Minimamente Melhorado, Moderadamente Melhorado ou Muito Melhorado
|
Linha de base até a semana 24
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital (MGH)
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de maio de 2021
Conclusão Primária (Real)
12 de setembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
5 de outubro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de agosto de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de agosto de 2020
Primeira postagem (Real)
2 de setembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de maio de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- REN001-201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Placebo
-
University of OxfordHospital General Universitario Gregorio Marañon; Charite University, Berlin,... e outros colaboradoresAinda não está recrutandoPsicose | Psicose Resistente ao TratamentoEspanha, Reino Unido, Alemanha, Israel, Grécia, Itália, Holanda, Suíça