Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus 24 viikon REN001-hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on primaarinen mitokondriaalinen myopatia (STRIDE)

torstai 7. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Reneo Pharma Ltd

Kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus 24 viikon REN001-hoidon tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen mitokondriaalinen myopatia

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on tutkia REN001:n tehoa ja turvallisuutta, kun sitä annetaan kerran päivässä 24 viikon ajan potilaille, joilla on PMM.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

213

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525EX
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Australia
    • New South Wales
      • St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000B
        • University Hospital Leuven
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 8036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Madrid, Espanja, 08041
        • Hospital Universitario 12 de octubre
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20126
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta" UOC Genetica Medica e Neurogenetica
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italia, 98125
        • A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
    • Toscana
      • Pisa, Toscana, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Dipartimento di specialita' mediche UOC Neurologia
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Norja
      • Bergen, Norja, N-5053
        • Haukeland University Hospital
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69599
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Nice, Ranska, 06202
        • CHU de Nice
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, Ranska, 67200
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
    • Hauts De France
      • Lille, Hauts De France, Ranska, 59037
        • Hopital Roger Salengro
    • Ile-de-France
      • Paris, Ile-de-France, Ranska, 75651
        • Hôpital Pitié-Salpétrière
    • Pays De La Loire
      • Angers, Pays De La Loire, Ranska, 49933
        • Centre Hospitalier Universitaire d' Angers
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53127
        • University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
      • Munich, Saksa, 80336
        • Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki, 12808
        • General University Hospital in Prague
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1082
        • Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
      • Pécs, Unkari, 7623
        • University of Pécs Clinical Centre, Department of Neurology
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1023
        • University of Auckland
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • Myology Institute, University of Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77025
        • Centre for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease, University of Texas McGovern Medical School

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 18-vuotiaat tai sitä vanhemmat henkilöt, joilla on PMM kansainvälisen työpajan määrittelemänä: Tulosmittaukset ja kliinisten tutkimusten valmius primaarisissa mitokondriaalisissa myopatioissa lapsilla ja aikuisilla (Mancuso et al 2017).
  2. Vahvistettu PMM-diagnoosi, joka johtuu tunnetusta patogeenisesta geenimutaatiosta tai mitokondrion genomin deleetiosta. Sponsori voi tarvittaessa sallia paikallisen geneettisen testauksen seulonnassa, mutta tulosten on oltava saatavilla ennen koehenkilön satunnaistamista.
  3. Dokumentoitu PMM, jolle on pääasiassa ominaista liikunta-intoleranssi tai aktiivinen lihaskipu.
  4. Koehenkilöiden tulee olla liikkuvia ja kyettävä suorittamaan kävelytestit itsenäisesti (kävelyapuvälineet ovat sallittuja).
  5. Älä tee muutoksia mihinkään terapeuttiseen harjoitteluohjelmaan 30 päivää ennen päivää 1 ja olet valmis jatkamaan samaa terapeuttista harjoitusohjelmaa tutkimuksen ajan.
  6. Naisten tulee olla joko ei-hedelmöitysikäisiä tai heidän tulee suostua käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä seulonnasta 30 päivään tutkimuksen viimeisen annoksen jälkeen. Miesten, joiden kumppani on WOCBP:tä, on myös käytettävä ehkäisyä.
  7. Samanaikaisten lääkkeiden (mukaan lukien lisäravinteet) on oltava stabiileja vähintään 1 kuukauden ajan ennen ilmoittautumista ja koko tutkimukseen osallistumisen ajan.
  8. Todiste henkilökohtaisesti allekirjoitetusta ja päivätystä tietoon perustuvasta suostumusasiakirjasta, joka osoittaa, että koehenkilölle on tiedotettu kaikista tutkimuksen oleellisista näkökohdista.

Poissulkeminen:

  1. Osallistuminen aikaisempaan REN001 (aiemmin HPP-593) tutkimukseen.
  2. Tällä hetkellä käytät tai oletetaan tarvitsevansa PPAR-agonistia tutkimuksen aikana.
  3. Koehenkilöt, joilla on muita kuin mitokondriaaliseen myopatiaan liittyviä luun epämuodostumia tai motorisia poikkeavuuksia, jotka voivat häiritä tulosmittauksia.
  4. Kliinisesti merkittävä munuaissairaus tai munuaisten vajaatoiminta laskettuna eGFR Grade 2 tai sitä korkeammalla
  5. Kliinisesti merkittävä maksasairaus tai ASAT- tai ALAT-arvon heikkeneminen, aste 2 tai korkeampi (> 2,5 x ULN), tai kokonaisbilirubiini > 1,6 x ULN tai > ULN ja muita hepatotoksisuuden merkkejä ja oireita seulonnassa.
  6. Potilaat, joilla on hallitsematon diabetes ja/tai seulonta-HbA1c ≥11 %.
  7. Näyttö merkittävästä samanaikaisesta kliinisestä sairaudesta, joka saattaa vaatia muutosta hallinnassa tutkimuksen aikana tai saattaa häiritä tämän tutkimuksen suorittamista tai turvallisuutta. (Vakaat, hyvin hallinnassa olevat krooniset sairaudet, kuten hyperkolesterolemia, gastroesofageaalinen refluksi tai masennus, joka on hallinnassa lääkkeillä (muilla kuin trisyklisillä masennuslääkkeillä), ovat hyväksyttäviä, jos oireiden ja lääkkeiden ei ennusteta vaarantavan turvallisuutta tai häiritsevän tämän tutkimuksen testejä ja tulkintoja .)
  8. Koehenkilöt, joilla on ollut syöpä. Ihon in situ tyvisolusyövän historia sallitaan.
  9. Kliinisesti merkittävä sydänsairaus ja/tai kliinisesti merkittävät EKG-poikkeavuudet, kuten 2. asteen sydänkatkos, oireinen takyarytmia tai epästabiili rytmihäiriö (oikean haarakatkos, vasen sidekulaarinen katkos ja pitkä PR-väli ei ole poissuljettu), joiden pitäisi tutkijan mielestä sulkea pois harjoituskokeiden suorittamisesta.
  10. Todisteet sairaalahoidosta rabdomyolyysin vuoksi ilmoittautumista edeltävän vuoden aikana.
  11. Raskaana olevat tai imettävät naiset.
  12. Herkkyys PPAR-agonisteille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Vastaava lumelääke
Kerran päivässä
Lääke: Plasebo
Kerran päivässä
Kokeellinen: Mavodelpar
Kerran päivässä
Lääke: Mavodelpar
Kerran päivässä
Muut nimet:
  • REN001

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos kävellyssä matkassa 12 minuutin kävelytestin aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Kävelty matka metreissä
Lähtötilanne viikkoon 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos PROMIS-lyhyessä muodossa - väsymys 13a (FACIT-väsymys) -pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
PROMIS on 13 kohdan kyselylomake, joka kuvaa väsymystä ja sen vaikutuksia päivittäiseen toimintaan ja toimintaan. Jokainen kohde pisteytetään välillä 1 = ei ollenkaan ja 5 = erittäin paljon
Lähtötilanne viikkoon 24

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus, vakavat haittatapahtumat ja haittatapahtumista johtuvat lopetukset
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Määrä ja vakavuus
Lähtötilanne viikkoon 24
Muutos istumien ja seisomien lukumäärässä suoritettuna 30 sekunnin istunnosta seisomaan (30STS) -testin aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Numero valmis
Lähtötilanne viikkoon 24
Muutos askelmäärässä askelmittarilla mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Vaiheiden lukumäärä
Lähtötilanne viikkoon 24
Muutos Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) -pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
MFIS on 21 kohdan kyselylomake, joka kuvaa väsymyksen vaikutusta fyysiseen, kognitiiviseen ja psykososiaaliseen toimintaan. Kyselylomake sisältää 9 fyysistä, 10 kognitiivista ja 2 psykososiaalista kohdetta, joista jokainen on pisteytetty välillä 0 = ei koskaan ja 4 = melkein aina
Lähtötilanne viikkoon 24
Muutos potilaan yleisen vaikeusvaikutelman (PGIS) pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
PGIS on 2-osainen kyselylomake, joka kuvaa väsymyksen ja lihasoireiden vakavuutta. Jokainen kohde on arvosteltu: Erittäin paljon huonompi, kohtalaisen huonompi, vähän huonompi, ei muutosta, vähän parannettu, kohtalaisesti parantunut tai erittäin paljon parannettu
Lähtötilanne viikkoon 24
Muutos 36-kohteen lyhytmuotoisen terveystutkimuksen (SF-36) tuloksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
SF-36 on 36 kohdan kyselylomake, joka kuvaa terveydentilaa ja elämänlaatua. Kysely sisältää 8 osa-aluetta (elinvoima, fyysinen toiminta, kehon kipu, yleiset terveyskäsitykset, fyysisestä terveydestä johtuvat roolirajoitukset, tunneterveydestä johtuvat roolirajoitukset, sosiaalisten roolien toiminta ja mielenterveys). Kohteet pisteytetään, summataan verkkotunnuksiksi ja muunnetaan asteikolla 0-100
Lähtötilanne viikkoon 24
Muutos lyhyessä kipuinventaariossa (BPI).
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
BPI on 15 kohdan kyselylomake, joka kuvaa kivun vakavuutta ja sen häiriöitä toimintaan. Kyselylomake sisältää 4 kivun vaikeusastetta, joista kukin pisteytetään välillä 0 = ei kipua ja 10 = kipua, ja 7 kivun häiriökohdetta, joista kukin pisteytetään välillä 0 = ei häiritse ja 10 = häiritsee täysin
Lähtötilanne viikkoon 24
Muuta työn tuottavuutta ja aktiivisuuden heikkenemistä koskeva kyselylomake: erityiset terveysongelmat (WPAI:SHP)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
WPAI:SHP on 6 kohdan kyselylomake, jossa kuvataan tietyn sairauden aiheuttamaa työ- ja toimintahäiriötä. Kohteet pisteytetään, lasketaan yhteen ja muunnetaan asteikolla 0-100 %
Lähtötilanne viikkoon 24
Muutos potilaan globaalin muutoksen vaikutuksen (PGIC) pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
PGIC on 2-osainen kyselylomake, joka kuvaa väsymyksen ja lihasoireiden muutosta tutkimuksen aloittamisen jälkeen. Jokainen kohde on arvosteltu: Erittäin paljon huonompi, kohtalaisen huonompi, vähän huonompi, ei muutosta, vähän parannettu, kohtalaisesti parantunut tai erittäin paljon parannettu
Lähtötilanne viikkoon 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Reneo Pharma Ltd

Tutkijat

  • Päätutkija: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital (MGH)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 21. toukokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 12. syyskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 5. lokakuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 27. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 2. syyskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • REN001-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen mitokondriaalinen myopatia

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Montenegro

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa