VTX-801 在成年威尔逊氏病患者中的 I/II 期研究 (GATEWAY)
2026年1月29日 更新者：Vivet Therapeutics SAS
VTX-801 在成年威尔逊氏病患者中的 I/II 期、多中心、非随机、开放标签、适应性设计、5 年随访、单剂量递增研究
该临床试验的目的是在长达 5 年的时间内评估单次递增剂量 VTX-801 的安全性、耐受性和药理活性。和以下背景 WD 治疗退出。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aarhus、丹麦、8200
- Aarhus University Hospital
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Essen、德国、45147
- University Hospital Essen
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Tübingen、德国、72076
- Universitätsklinikum Tübingen (UKT)
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California
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Sacramento、California、美国、95817
- UC Davis Medical Center
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06510
- Yale University School of Medecine
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Florida
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Orlando、Florida、美国、32803
- Advent Health
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan Health System
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Wake Forest School of Medicine
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75235
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Surrey
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Guildford、Surrey、英国、GU2 7XX
- Royal Surrey County Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准：
- 年龄在 18 至 65 岁之间的男性或女性
- 确诊 WD
- 根据国际建议治疗 WD，目前没有证据表明治疗不充分
- ≥ 1 年的稳定 WD，定义为：(i) 神经系统检查和情绪障碍状态无显着变化，以及 (ii) 用于评估铜代谢的稳定实验室参数
主要排除标准：
- ALT 水平 ≥ 2 ULN，不易用外在因素解释
- 在没有证实的吉尔伯特综合征的情况下，总胆红素 > 1.5 x ULN；在吉尔伯特综合征的情况下，直接胆红素 > ULN
- INR > 正常值上限
- 肝硬化失代偿的任何迹象，包括筛选/登记访问前 6 个月（24 周）内的胃肠道出血
- 患者有中度或重度肾功能损害，定义为 eGFR CKD-EPI < 60 mL/min/1.73 m2，或患者有肾炎或肾病综合征
- HIV-1、HIV-2、HTLV 1 或 HTLV-2 感染的任何病史或当前证据
- 乙型肝炎感染的任何历史或当前证据
- 任何丙型肝炎感染史，除非之前对间隔至少 6 个月收集的两个样本进行的病毒 RNA 检测均为阴性
- 阳性 QuantiFERON®-TB Gold 结核病检测结果
- 任何伴随的疾病/病症 - 包括肝脏疾病 - 或可能干扰研究进行或评估的治疗
- 有无糖尿病史
- 怀孕或哺乳
- 体重指数 ≥ 35 kg/m2
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：VTX-801
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研究性医药产品 (VTX-801) 是一种复制缺陷型重组腺相关病毒载体 (rAAV)，由 AAV 肝嗜性衣壳组成，该衣壳含有携带 ATP7B 基因缩短版 (ATP7B-minigene) 的单链 DNA 基因组. 重建后，VTX-801 将作为单剂量静脉内 (IV) 给药给每位患者，最多 3 种不同的剂量水平。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全性与耐受性特征（包括治疗期间出现的不良事件（TEAE）） - 受试者数量
大体时间：通过主要完成访视，平均1年
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不良事件将根据事件的发生日期进行总结。
治疗中出现的不良事件数量将按系统器官分类和首选术语、剂量组别和总体情况提供。 |
通过主要完成访视，平均1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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免费血清铜
大体时间：在主要完成访视期间，平均1年
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对于所有患者，将按剂量队列和计划访视，对游离血清铜的绝对值和基线变化进行描述性总结。
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在主要完成访视期间，平均1年
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血清总铜
大体时间：通过主要完成访视，平均1年
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将按剂量队列和计划访视对所有患者的总血清铜进行描述性总结，包括绝对值及相对于基线的变化。
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通过主要完成访视，平均1年
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24小时尿铜
大体时间：通过主要完成访视，平均1年
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24小时尿铜指标将按剂量组和计划访视对所有患者进行描述性汇总，包括绝对值和相对于基线的变化。
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通过主要完成访视，平均1年
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血清铜蓝蛋白活性（酶法测定）
大体时间：通过主要完成访视，平均1年
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血清铜蓝蛋白将以描述性方式对所有患者按剂量队列和计划访视进行总结，包括绝对值和相对于基线的变化。
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通过主要完成访视，平均1年
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VTX-801应答者状态
大体时间：在第12周和第36周
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应答者和应答不足者的数量将按剂量队列和计划访视进行总结，并附上对治疗的反应。
应答者状态通过放射性铜血药代动力学结果进行评估，并在需要时参考其他冷铜参数。
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在第12周和第36周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年9月3日
初级完成 (实际的)
2024年12月17日
研究完成 (估计的)
2029年6月18日
研究注册日期
首次提交
2020年8月19日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月28日
首次发布 (实际的)
2020年9月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月29日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VTX-801_CLN_001
- 2020-000963-22 (EudraCT编号)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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