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Um estudo de Fase I/II de VTX-801 em pacientes adultos com doença de Wilson (GATEWAY)

29 de janeiro de 2026 atualizado por: Vivet Therapeutics SAS

Fase I/II, Multicêntrico, Não Randomizado, Rótulo Aberto, Projeto Adaptativo, Acompanhamento de 5 anos, Estudo de Escalonamento de Dose Única de VTX-801 em Pacientes Adultos com Doença de Wilson

Os objetivos deste ensaio clínico são avaliar, por até 5 anos, a segurança, tolerabilidade e atividade farmacológica de uma única dose ascendente de VTX-801, uma terapia gênica, administrada por via intravenosa (IV) a pacientes adultos com Doença de Wilson antes da e após a retirada da terapia de fundo WD.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

4

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha, 45147
        • University Hospital Essen
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen (UKT)
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale University School of Medecine
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Advent Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Health System
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Reino Unido
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Reino Unido, GU2 7XX
        • Royal Surrey County Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Homens ou mulheres com idade entre 18 e 65 anos
  • Diagnóstico confirmado de DW
  • Tratado para DW de acordo com as recomendações internacionais sem evidência atual de tratamento inadequado
  • WD estável por ≥ 1 ano, definida como: (i) Nenhuma alteração significativa no exame neurológico e no estado de transtorno de humor e (ii) Parâmetros laboratoriais estáveis ​​usados ​​para avaliar o metabolismo do cobre

Principais Critérios de Exclusão:

  • Nível de ALT ≥ 2 LSN que não é prontamente explicado por fatores extrínsecos
  • Bilirrubina total > 1,5 x LSN na ausência de síndrome de Gilbert comprovada; em caso de síndrome de Gilbert, bilirrubina direta > LSN
  • RNI > LSN
  • Quaisquer sinais de descompensação de cirrose hepática, incluindo sangramento gastrointestinal dentro de 6 meses (24 semanas) antes da consulta de triagem/inscrição
  • O paciente tem insuficiência renal moderada ou grave definida como eGFR CKD-EPI < 60 mL/min/1,73 m2, ou o paciente tem nefrite ou síndrome nefrótica
  • Qualquer história ou evidência atual de infecção por HIV-1, HIV-2, HTLV 1 ou HTLV-2
  • Qualquer história ou evidência atual de infecção por hepatite B
  • Qualquer história de infecção por hepatite C, a menos que ensaios anteriores de RNA viral em duas amostras, coletadas com pelo menos 6 meses de intervalo, sejam negativos
  • Resultado positivo do teste de tuberculose QuantiFERON®-TB Gold
  • Qualquer distúrbio/condição concomitante - incluindo distúrbios hepáticos - ou tratamento que possa interferir na condução ou avaliação do estudo
  • Qualquer história de diabetes
  • Gravidez ou amamentação
  • Índice de Massa Corporal ≥ 35 kg/m2

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: VTX-801
Genético: VTX-801

O medicamento experimental (VTX-801) é um vetor viral adeno-associado recombinante deficiente em replicação (rAAV) que consiste em um capsídeo trópico do fígado do AAV contendo um genoma de DNA de fita simples contendo uma versão abreviada do gene ATP7B (minigene ATP7B). .

Após a reconstituição, o VTX-801 será administrado em dose única intravenosa (IV) por paciente, em até 3 níveis de dose diferentes.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Perfil de Segurança e Tolerabilidade (Incluindo Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAE)) - Número de Participantes
Prazo: até à visita de conclusão primária, em média 1 ano
Os EAs serão resumidos com base na data de início do evento. O número de EAs emergentes do tratamento será fornecido por SOC e PT, por coorte de dose e no geral.
até à visita de conclusão primária, em média 1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Cobre Sérico Livre
Prazo: até à visita de conclusão primária, em média 1 ano
O Cu sérico livre será sumarizado descritivamente para todos os pacientes, por coorte de dose e visita planeada, para valores absolutos e alterações face à linha de base.
até à visita de conclusão primária, em média 1 ano
Cu Sérico Total
Prazo: até à visita de conclusão primária, uma média de 1 ano
O Cu sérico total será sumarizado descritivamente para todos os pacientes por coorte de dose e visita planeada, para valores absolutos e alterações em relação à linha de base.
até à visita de conclusão primária, uma média de 1 ano
Cobre Urinário de 24 Horas
Prazo: até à visita de conclusão primária, uma média de 1 ano
O Cu urinário de 24 horas será sumarizado descritivamente para todos os pacientes por coorte de dose e visita planeada, para valores absolutos e alterações em relação à linha de base.
até à visita de conclusão primária, uma média de 1 ano
Atividade da Ceruloplasmina Sérica (Ensaio Enzimático)
Prazo: através da visita de conclusão primária, em média 1 ano
O ceruloplasmina sérico será sumarizado descritivamente para todos os pacientes por coorte de dose e visita planeada, para valores absolutos e alterações desde a linha de base.
através da visita de conclusão primária, em média 1 ano
Estado de Resposta ao VTX-801
Prazo: Na Semana 12 e na Semana 36
O número de Respondedores e Não Respondedores Suficientes será resumido por coorte de dose e visita planeada, com resposta ao tratamento. O estado de respondedor foi avaliado utilizando resultados de PK sanguínea de radiocobre e outros parâmetros de cobre frio, se necessário.
Na Semana 12 e na Semana 36

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vivet Therapeutics SAS

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

17 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

18 de junho de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

3 de setembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VTX-801_CLN_001
  • 2020-000963-22 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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