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Uno studio di fase I/II di VTX-801 in pazienti adulti con malattia di Wilson (GATEWAY)

6 novembre 2023 aggiornato da: Vivet Therapeutics SAS

Uno studio di fase I/II, multicentrico, non randomizzato, in aperto, con disegno adattivo, follow-up a 5 anni, dose singola intensificata su VTX-801 in pazienti adulti con malattia di Wilson

Gli obiettivi di questo studio clinico sono valutare, per un massimo di 5 anni, la sicurezza, la tollerabilità e l'attività farmacologica di una singola dose crescente di VTX-801, una terapia genica, somministrata per via endovenosa (IV) a pazienti adulti con malattia di Wilson prima della e dopo la sospensione della terapia per WD in background.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca, 8200
        • Reclutamento
        • Aarhus University Hospital
        • Investigatore principale:
          • Thomas Sandhal, Dr
        • Contatto:
          • Thomas Sandhal, Dr
          • Numero di telefono: +45 51293791
          • Email: thomsand@rm.dk
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
        • Reclutamento
        • University Hospital Essen
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hartmut Schmidt, Pr.
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Tübingen (UKT)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ulrich Lauer, Pr
  • Regno Unito
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Regno Unito, GU2 7XX
        • Reclutamento
        • Royal Surrey County Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aftab Ala, Dr.
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • UC Davis Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Valentina Medici, Dr
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Reclutamento
        • Yale University School of Medecine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michael Schilsky, Dr
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Reclutamento
        • Advent Health
        • Investigatore principale:
          • Regino Gonzalez-Peralta, Dr
        • Contatto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan Health System
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Frederick Askari, Dr
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Reclutamento
        • Wake Forest School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sean Rudnick, Dr
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Investigatore principale:
          • William Lee, Dr
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Maschio o femmina di età compresa tra i 18 e i 65 anni
  • Diagnosi confermata di WD
  • Trattati per WD secondo le raccomandazioni internazionali senza alcuna evidenza attuale di trattamento inadeguato
  • WD stabile per ≥ 1 anno, definito come: (i) Nessun cambiamento significativo nell'esame neurologico e nello stato del disturbo dell'umore e (ii) Parametri di laboratorio stabili utilizzati per valutare il metabolismo del rame

Principali criteri di esclusione:

  • Livello di ALT ≥ 2 ULN che non è facilmente spiegato da fattori estrinseci
  • Bilirubina totale > 1,5 x ULN in assenza di comprovata sindrome di Gilbert; in caso di sindrome di Gilbert, bilirubina diretta > ULN
  • INR > ULN
  • Qualsiasi segno di scompenso della cirrosi epatica, incluso sanguinamento gastrointestinale entro 6 mesi (24 settimane) prima della visita di screening/arruolamento
  • Il paziente presenta compromissione renale moderata o grave definita come eGFR CKD-EPI < 60 mL/min/1,73 m2, o il paziente ha nefrite o sindrome nefrosica
  • Qualsiasi storia o evidenza attuale di infezione da HIV-1, HIV-2, HTLV 1 o HTLV-2
  • Qualsiasi storia o evidenza attuale di infezione da epatite B
  • Qualsiasi storia di infezione da epatite C, a meno che i precedenti test dell'RNA virale in due campioni, raccolti ad almeno 6 mesi di distanza, siano negativi
  • Risultato positivo del test per la tubercolosi QuantiFERON®-TB Gold
  • Qualsiasi disturbo/condizione concomitante - inclusi disturbi epatici - o trattamento che possa interferire con la conduzione o la valutazione dello studio
  • Qualsiasi storia di diabete
  • Gravidanza o allattamento
  • Indice di massa corporea ≥ 35 kg/m2

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: VTX-801
Genetico: VTX-801

Il medicinale sperimentale (VTX-801) è un vettore virale ricombinante adeno-associato (rAAV) con deficit di replicazione costituito da un capside tropico epatico AAV contenente un genoma di DNA a singolo filamento che trasporta una versione ridotta del gene ATP7B (minigene ATP7B) .

Dopo la ricostituzione, VTX-801 verrà somministrato come singola somministrazione endovenosa (IV) per paziente, fino a 3 diversi livelli di dose.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilo di sicurezza e tollerabilità (compresi gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE))
Lasso di tempo: a 1 anno dopo il trattamento
Gli eventi avversi saranno riepilogati in base alla data di inizio dell'evento. Il numero di eventi avversi emergenti dal trattamento sarà fornito da SOC e PT, per coorte di dose e in generale.
a 1 anno dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Siero libero Cu
Lasso di tempo: a 1 anno dopo il trattamento
La Cu sierica libera sarà riassunta in modo descrittivo per tutti i pazienti per coorte di dose e visita pianificata, per valori assoluti, variazioni rispetto al basale e variazione percentuale rispetto al basale.
a 1 anno dopo il trattamento
Siero totale Cu
Lasso di tempo: a 1 anno dopo il trattamento
La Cu sierica totale sarà riassunta in modo descrittivo per tutti i pazienti per coorte di dose e visita pianificata, per valori assoluti, variazioni rispetto al basale e variazione percentuale rispetto al basale.
a 1 anno dopo il trattamento
Cu urinario delle 24 ore
Lasso di tempo: a 1 anno dopo il trattamento
La Cu urinaria delle 24 ore sarà riassunta in modo descrittivo per tutti i pazienti per coorte di dose e visita pianificata, per valori assoluti, variazioni rispetto al basale e variazione percentuale rispetto al basale.
a 1 anno dopo il trattamento
Attività della ceruloplasmina sierica (dosaggio enzimatico)
Lasso di tempo: a 1 anno dopo il trattamento
La ceruloplasmina sierica sarà riassunta in modo descrittivo per tutti i pazienti per coorte di dose e visita pianificata, per valori assoluti, variazioni rispetto al basale e variazione percentuale rispetto al basale.
a 1 anno dopo il trattamento
Stato del risponditore VTX-801
Lasso di tempo: Alla settimana 12 e alla settimana 36
Il numero di Responder e Insufficient-Responder sarà riassunto per coorte di dose e visita pianificata, con risposta al trattamento.
Alla settimana 12 e alla settimana 36

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vivet Therapeutics SAS

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 settembre 2021

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

3 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VTX-801_CLN_001
  • 2020-000963-22 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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