En fase I/II-studie av VTX-801 hos voksne pasienter med Wilsons sykdom (GATEWAY)
29. januar 2026 oppdatert av: Vivet Therapeutics SAS
En fase I/II, multisenter, ikke-randomisert, åpen etikett, adaptiv design, 5-års oppfølging, enkeltdose-eskaleringsstudie av VTX-801 hos voksne pasienter med Wilsons sykdom
Målet med denne kliniske studien er å vurdere, i opptil 5 år, sikkerheten, toleransen og den farmakologiske aktiviteten til en enkelt stigende dose av VTX-801, en genterapi, administrert intravenøst (IV) til voksne pasienter med Wilsons sykdom før og etter tilbaketrekking av WD-terapi i bakgrunnen.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
4
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Aarhus, Danmark, 8200
- Aarhus University Hospital
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
- Yale University School of Medecine
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32803
- Advent Health
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan Health System
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
- Wake Forest School of Medicine
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75235
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
-
-
Surrey
-
Guildford, Surrey, Storbritannia, GU2 7XX
- Royal Surrey County Hospital
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- University Hospital Essen
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Universitätsklinikum Tübingen (UKT)
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Hovedinkluderingskriterier:
- Mann eller kvinne i alderen 18 til 65 år
- Bekreftet diagnose av WD
- Behandlet for WD i henhold til internasjonale anbefalinger uten nåværende bevis for utilstrekkelig behandling
- Stabil WD i ≥ 1 år, definert som: (i) Ingen signifikant endring i nevrologisk undersøkelse og i status for humørsykdom og (ii) Stabile laboratorieparametere brukt til å vurdere kobbermetabolisme
Hovedekskluderingskriterier:
- ALT-nivå ≥ 2 ULN som ikke lett kan forklares av ytre faktorer
- Totalt bilirubin > 1,5 x ULN i fravær av påvist Gilberts syndrom; ved Gilberts syndrom, direkte bilirubin > ULN
- INR > ULN
- Eventuelle tegn på levercirrhose-dekompensasjon, inkludert gastrointestinal blødning innen 6 måneder (24 uker) før screening/registreringsbesøk
- Pasienten har moderat eller alvorlig nedsatt nyrefunksjon definert som eGFR CKD-EPI < 60 ml/min/1,73 m2, eller pasienten har nefritis eller nefrotisk syndrom
- Enhver historie eller nåværende bevis på HIV-1, HIV-2, HTLV 1 eller HTLV-2 infeksjon
- Enhver historie eller nåværende bevis på hepatitt B-infeksjon
- Enhver historie med hepatitt C-infeksjon, med mindre tidligere virale RNA-analyser i to prøver, samlet med minst 6 måneders mellomrom, er negative
- Positivt QuantiFERON®-TB Gold tuberkulosetestresultat
- Enhver samtidig lidelse/tilstand - inkludert leversykdommer - eller behandling som muligens forstyrrer gjennomføringen eller evalueringen av studien
- Enhver historie med diabetes
- Graviditet eller amming
- Kroppsmasseindeks ≥ 35 kg/m2
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: VTX-801
|
Utprøvingspreparatet (VTX-801) er en replikasjonsmangelfull rekombinant adenoassosiert viral vektor (rAAV) som består av et tropisk AAV-leverkapsid som inneholder et enkelttrådet DNA-genom som bærer en forkortet versjon av ATP7B-genet (ATP7B-minigen) . Etter rekonstituering vil VTX-801 bli administrert som en enkeltdose intravenøs (IV) administrering per pasient, i opptil 3 forskjellige dosenivåer. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhets- og tolerabilitetsprofil (inkludert behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE)) - Antall deltakere
Tidsramme: gjennom primær fullføringsbesøk, i gjennomsnitt 1 år
|
Bivirkninger vil bli oppsummert basert på datoen for hendelsens start.
Antall behandlingsrelaterte bivirkninger vil bli oppgitt etter systemorganklasse og preferentterm, etter dosekohort og totalt.
|
gjennom primær fullføringsbesøk, i gjennomsnitt 1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gratis Serum Cu
Tidsramme: gjennom primær fullføringsbesøk, i gjennomsnitt 1 år
|
Fritt serum-Cu vil bli oppsummert deskriptivt for alle pasienter etter dosekohort og planlagt besøk, for absolutte verdier og endringer fra utgangspunkt.
|
gjennom primær fullføringsbesøk, i gjennomsnitt 1 år
|
|
Total Serum Cu
Tidsramme: gjennom primær fullføringsbesøk, i gjennomsnitt 1 år
|
Totalt serum-kobber vil bli oppsummert deskriptivt for alle pasienter etter dosekohort og planlagt besøk, for absolutte verdier og endringer fra baseline.
|
gjennom primær fullføringsbesøk, i gjennomsnitt 1 år
|
|
24-timers urinprøve Cu
Tidsramme: gjennom primær fullføringsbesøk, i gjennomsnitt 1 år
|
24-timers urin-Cu vil bli oppsummert beskrivende for alle pasienter etter dosekohort og planlagt besøk, for absolutte verdier og endringer fra utgangspunktet.
|
gjennom primær fullføringsbesøk, i gjennomsnitt 1 år
|
|
Serum ceruloplasminaktivitet (enzymatisk analyse)
Tidsramme: gjennom primær fullføringsbesøk, i gjennomsnitt 1 år
|
Serum ceruloplasmin vil bli oppsummert deskriptivt for alle pasienter etter dosekohort og planlagt besøk, for absolutte verdier og endringer fra baseline.
|
gjennom primær fullføringsbesøk, i gjennomsnitt 1 år
|
|
VTX-801 Responder Status
Tidsramme: Ved uke 12 og uke 36
|
Antallet respondenter og utilstrekkelige respondenter vil bli oppsummert etter dosekohort og planlagt besøk, med respons på behandling.
Responderstatus ble vurdert ved bruk av radiokobber blod PK-resultater og andre kalde kobberparametre om nødvendig.
|
Ved uke 12 og uke 36
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
3. september 2021
Primær fullføring (Faktiske)
17. desember 2024
Studiet fullført (Antatt)
18. juni 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. august 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. august 2020
Først lagt ut (Faktiske)
3. september 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. januar 2026
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Leversykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Basal ganglia sykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Metallmetabolisme, medfødte feil
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Hepatolentikulær degenerasjon
Andre studie-ID-numre
- VTX-801_CLN_001
- 2020-000963-22 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .