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윌슨병 성인 환자를 대상으로 한 VTX-801의 I/II상 연구 (GATEWAY)

2026년 1월 29일 업데이트: Vivet Therapeutics SAS

성인 윌슨병 환자에서 VTX-801의 I/II상, 다기관, 비무작위, 공개 라벨, 적응 설계, 5년 추적 조사, 단일 용량 증량 연구

이 임상 시험의 목적은 이전에 윌슨병을 앓는 성인 환자에게 정맥 주사(IV)로 투여된 유전자 요법인 VTX-801의 단일 상승 용량의 안전성, 내약성 및 약리학적 활성을 최대 5년 동안 평가하는 것입니다. 및 배경 WD 치료 중단 후.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

4

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 덴마크
      • Aarhus, 덴마크, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • 독일
      • Essen, 독일, 45147
        • University Hospital Essen
      • Tübingen, 독일, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen (UKT)
  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06510
        • Yale University School of Medecine
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32803
        • Advent Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan Health System
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • 영국
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, 영국, GU2 7XX
        • Royal Surrey County Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 만 18세 이상 65세 이하의 남녀
  • WD 진단 확정
  • 부적절한 치료에 대한 현재 증거가 없는 국제 권장 사항에 따라 WD 치료
  • 1년 이상 동안 안정적인 WD, 다음과 같이 정의됨: (i) 신경학적 검사 및 기분 장애 상태에 유의미한 변화 없음 및 (ii) 구리 대사를 평가하는 데 사용되는 안정적인 실험실 매개변수

주요 배제 기준:

  • 외적 요인으로 쉽게 설명되지 않는 ALT 수준 ≥ 2 ULN
  • 입증된 길버트 증후군이 없는 총 빌리루빈 > 1.5 x ULN; 길버트 증후군의 경우 직접 빌리루빈 > ULN
  • INR > ULN
  • 스크리닝/등록 방문 전 6개월(24주) 이내에 위장관 출혈을 포함한 간경변 대상부전의 모든 징후
  • 환자는 eGFR CKD-EPI < 60 mL/min/1.73으로 정의되는 중등도 또는 중증 신장애가 있습니다. m2, 또는 환자에게 신염 또는 신증후군이 있음
  • HIV-1, HIV-2, HTLV 1 또는 HTLV-2 감염의 병력 또는 현재 증거
  • B형 간염 감염의 병력 또는 현재 증거
  • 최소 6개월 간격으로 수집된 두 개의 샘플에 대한 이전 바이러스 RNA 분석이 음성이 아닌 한, 모든 C형 간염 감염 이력
  • 양성 QuantiFERON®-TB Gold 결핵 테스트 결과
  • 간 장애를 포함하여 수반되는 모든 장애/상태 또는 연구 수행 또는 평가를 방해할 수 있는 치료
  • 당뇨병 병력
  • 임신 또는 모유 수유
  • 체질량 지수 ≥ 35kg/m2

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: VTX-801
유전적: VTX-801

시험용 의약품(VTX-801)은 짧은 버전의 ATP7B 유전자(ATP7B-minigene)를 운반하는 단일 가닥 DNA 게놈을 포함하는 AAV 간 트로픽 캡시드로 구성된 복제 결함 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터(rAAV)입니다. .

재구성 후 VTX-801은 최대 3가지 용량 수준에서 환자당 단일 용량 정맥 주사(IV) 투여로 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전성 및 내약성 프로필 (치료 중 발생한 이상사례(TEAE) 포함) - 참가자 수
기간: 1차 완료 방문까지, 평균 1년
AEs는 해당 사건의 발생 일자를 기준으로 요약됩니다. 치료 관련 AEs의 수는 SOC 및 PT별, 용량 코호트별 및 전체적으로 제공됩니다.
1차 완료 방문까지, 평균 1년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무료 혈청 구리
기간: 1차 완료 방문을 통해, 평균 1년 동안
모든 환자에 대해 용량 코호트 및 계획된 방문 시점별로, 절대값과 기준선 대비 변화에 대해 무혈청 구리가 기술적으로 요약됩니다.
1차 완료 방문을 통해, 평균 1년 동안
총 혈청 구리
기간: 기본 완료 방문을 통해, 평균 1년
총 혈청 구리는 용량 코호트와 계획된 방문에 따라 모든 환자에 대해 기술적으로 요약되며, 절대값과 기준선 대비 변화를 포함합니다.
기본 완료 방문을 통해, 평균 1년
24시간 요중 구리
기간: 1차 완료 방문을 통해, 평균 1년
24시간 요중 구리 농도는 모든 환자에 대해 용량 코호트 및 계획된 방문 시점별로, 절대값 및 기준선 대비 변화량에 대해 기술적으로 요약됩니다.
1차 완료 방문을 통해, 평균 1년
혈청 세룰로플라스민 활성 (효소 분석법)
기간: 주요 완료 방문을 통해, 평균 1년
혈청 세룰로플라스민은 모든 환자에 대해 용량 코호트 및 계획된 방문 시점별로, 절대값 및 기준선 대비 변화량에 대해 기술적으로 요약됩니다.
주요 완료 방문을 통해, 평균 1년
VTX-801 반응자 상태
기간: 12주차 및 36주차에
응답자와 불충분 응답자의 수는 용량 코호트 및 계획된 방문에 따라 치료 반응과 함께 요약될 것입니다. 응답자 상태는 방사성 구리 혈중 약동학 결과 및 필요한 경우 다른 비방사성 구리 매개변수를 사용하여 평가되었습니다.
12주차 및 36주차에

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vivet Therapeutics SAS

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 9월 3일

기본 완료 (실제)

2024년 12월 17일

연구 완료 (추정된)

2029년 6월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 8월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 8월 28일

처음 게시됨 (실제)

2020년 9월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 1월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 29일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VTX-801_CLN_001
  • 2020-000963-22 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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