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Eine Phase-I/II-Studie mit VTX-801 bei erwachsenen Patienten mit Morbus Wilson (GATEWAY)

6. November 2023 aktualisiert von: Vivet Therapeutics SAS

Eine multizentrische, nicht randomisierte, Open-Label-Phase-I/II-Studie mit adaptivem Design, 5-Jahres-Follow-up, Einzeldosis-Eskalationsstudie von VTX-801 bei erwachsenen Patienten mit Morbus Wilson

Die Ziele dieser klinischen Studie bestehen darin, über einen Zeitraum von bis zu 5 Jahren die Sicherheit, Verträglichkeit und pharmakologische Aktivität einer aufsteigenden Einzeldosis von VTX-801, einer Gentherapie, zu bewerten, die erwachsenen Patienten mit Morbus Wilson intravenös (IV) verabreicht wurde und nach Absetzen der WD-Hintergrundtherapie.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

16

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Rekrutierung
        • University Hospital Essen
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Hartmut Schmidt, Pr.
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Tübingen (UKT)
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ulrich Lauer, Pr
  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark, 8200
        • Rekrutierung
        • Aarhus University Hospital
        • Hauptermittler:
          • Thomas Sandhal, Dr
        • Kontakt:
          • Thomas Sandhal, Dr
          • Telefonnummer: +45 51293791
          • E-Mail: thomsand@rm.dk
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Rekrutierung
        • UC Davis Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Valentina Medici, Dr
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Rekrutierung
        • Yale University School of Medecine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Michael Schilsky, Dr
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Rekrutierung
        • Advent Health
        • Hauptermittler:
          • Regino Gonzalez-Peralta, Dr
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan Health System
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Frederick Askari, Dr
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Rekrutierung
        • Wake Forest School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sean Rudnick, Dr
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Rekrutierung
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Hauptermittler:
          • William Lee, Dr
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Vereinigtes Königreich, GU2 7XX
        • Rekrutierung
        • Royal Surrey County Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Aftab Ala, Dr.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich im Alter zwischen 18 und 65 Jahren
  • Bestätigte Diagnose von WD
  • Behandelt für WD gemäß internationalen Empfehlungen ohne aktuelle Beweise für eine unzureichende Behandlung
  • Stabile WD für ≥ 1 Jahr, definiert als: (i) keine signifikante Veränderung bei der neurologischen Untersuchung und im Status der Stimmungsstörung und (ii) stabile Laborparameter zur Beurteilung des Kupferstoffwechsels

Hauptausschlusskriterien:

  • ALT-Level ≥ 2 ULN, der nicht ohne weiteres durch extrinsische Faktoren erklärt werden kann
  • Gesamtbilirubin > 1,5 x ULN ohne nachgewiesenes Gilbert-Syndrom; bei Gilbert-Syndrom direktes Bilirubin > ULN
  • INR > ULN
  • Alle Anzeichen einer Leberzirrhose-Dekompensation, einschließlich gastrointestinaler Blutung innerhalb von 6 Monaten (24 Wochen) vor dem Screening-/Einschreibungsbesuch
  • Der Patient hat eine mittelschwere oder schwere Nierenfunktionsstörung, definiert als eGFR CKD-EPI < 60 ml/min/1,73 m2, oder der Patient hat eine Nephritis oder ein nephrotisches Syndrom
  • Jegliche Vorgeschichte oder aktuelle Anzeichen einer HIV-1-, HIV-2-, HTLV-1- oder HTLV-2-Infektion
  • Jegliche Vorgeschichte oder aktuelle Anzeichen einer Hepatitis-B-Infektion
  • Jegliche Vorgeschichte einer Hepatitis-C-Infektion, es sei denn, frühere virale RNA-Assays in zwei Proben, die im Abstand von mindestens 6 Monaten entnommen wurden, sind negativ
  • Positives QuantiFERON®-TB Gold-Tuberkulose-Testergebnis
  • Jede Begleiterkrankung/Zustand – einschließlich Lebererkrankungen – oder Behandlung, die möglicherweise die Durchführung oder Auswertung der Studie beeinträchtigt
  • Jede Vorgeschichte von Diabetes
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Body-Mass-Index ≥ 35 kg/m2

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: VTX-801
Genetisch: VTX-801

Das Prüfpräparat (VTX-801) ist ein replikationsdefizienter rekombinanter Adeno-assoziierter viraler Vektor (rAAV), der aus einem AAV-Lebertropenkapsid besteht, das ein einzelsträngiges DNA-Genom enthält, das eine verkürzte Version des ATP7B-Gens (ATP7B-Minigen) trägt. .

Nach der Rekonstitution wird VTX-801 als intravenöse (IV) Einzeldosis pro Patient in bis zu 3 verschiedenen Dosierungen verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil (einschließlich behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAE))
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Behandlung
UEs werden basierend auf dem Datum des Beginns des Ereignisses zusammengefasst. Die Anzahl der behandlungsbedingten UE wird nach SOC und PT, nach Dosiskohorte und insgesamt angegeben.
1 Jahr nach der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Freies Serum Cu
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Behandlung
Freies Serum-Cu wird für alle Patienten nach Dosiskohorte und geplantem Besuch für absolute Werte, Änderungen gegenüber dem Ausgangswert und prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert deskriptiv zusammengefasst.
1 Jahr nach der Behandlung
Gesamtserum Cu
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Behandlung
Das Gesamtserum-Cu wird für alle Patienten nach Dosiskohorte und geplantem Besuch für absolute Werte, Änderungen gegenüber dem Ausgangswert und prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert deskriptiv zusammengefasst.
1 Jahr nach der Behandlung
24-Stunden-Urin-Cu
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Behandlung
24-Stunden-Cu im Urin wird deskriptiv für alle Patienten nach Dosiskohorte und geplantem Besuch für absolute Werte, Änderungen gegenüber dem Ausgangswert und prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert zusammengefasst.
1 Jahr nach der Behandlung
Serum-Ceruloplasmin-Aktivität (enzymatischer Assay)
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Behandlung
Serumcoeruloplasmin wird für alle Patienten deskriptiv nach Dosiskohorte und geplantem Besuch für absolute Werte, Änderungen gegenüber dem Ausgangswert und prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert zusammengefasst.
1 Jahr nach der Behandlung
VTX-801 Responder-Status
Zeitfenster: In Woche 12 und Woche 36
Die Anzahl der Responder und Insufficient-Responder wird nach Dosiskohorte und geplantem Besuch mit Ansprechen auf die Behandlung zusammengefasst.
In Woche 12 und Woche 36

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vivet Therapeutics SAS

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. September 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VTX-801_CLN_001
  • 2020-000963-22 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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