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Un estudio de fase I/II de VTX-801 en pacientes adultos con enfermedad de Wilson (GATEWAY)

29 de enero de 2026 actualizado por: Vivet Therapeutics SAS

Un estudio de Fase I/II, multicéntrico, no aleatorizado, abierto, diseño adaptativo, seguimiento de 5 años, estudio de aumento de dosis única de VTX-801 en pacientes adultos con enfermedad de Wilson

Los objetivos de este ensayo clínico son evaluar, durante un máximo de 5 años, la seguridad, tolerabilidad y actividad farmacológica de dosis únicas ascendentes de VTX-801, una terapia génica, administrada por vía intravenosa (IV) a pacientes adultos con enfermedad de Wilson antes de y después de la retirada de la terapia WD de fondo.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45147
        • University Hospital Essen
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen (UKT)
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale University School of Medecine
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Advent Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Health System
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Reino Unido
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Reino Unido, GU2 7XX
        • Royal Surrey County Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Principales Criterios de Inclusión:

  • Hombre o mujer de 18 a 65 años
  • Diagnóstico confirmado de WD
  • Tratado para WD de acuerdo con las recomendaciones internacionales sin evidencia actual de tratamiento inadecuado
  • WD estable durante ≥ 1 año, definida como: (i) Sin cambios significativos en el examen neurológico y en el estado del trastorno del estado de ánimo y (ii) Parámetros de laboratorio estables utilizados para evaluar el metabolismo del cobre

Principales Criterios de Exclusión:

  • Nivel de ALT ≥ 2 ULN que no se explica fácilmente por factores extrínsecos
  • Bilirrubina total > 1,5 x LSN en ausencia de síndrome de Gilbert comprobado; en caso de síndrome de Gilbert, bilirrubina directa > LSN
  • INR > ULN
  • Cualquier signo de descompensación de cirrosis hepática, incluido sangrado gastrointestinal dentro de los 6 meses (24 semanas) antes de la visita de selección/inscripción
  • El paciente tiene insuficiencia renal moderada o grave definida como eGFR CKD-EPI < 60 ml/min/1,73 m2, o el paciente tiene nefritis o síndrome nefrótico
  • Cualquier antecedente o evidencia actual de infección por VIH-1, VIH-2, HTLV 1 o HTLV-2
  • Cualquier antecedente o evidencia actual de infección por hepatitis B
  • Cualquier historial de infección por hepatitis C, a menos que los análisis previos de ARN viral en dos muestras, recolectadas con al menos 6 meses de diferencia, sean negativos
  • Resultado positivo de la prueba de tuberculosis QuantiFERON®-TB Gold
  • Cualquier trastorno/afección concomitante, incluidos los trastornos hepáticos, o tratamiento que posiblemente interfiera con la realización o evaluación del estudio.
  • Cualquier historial de diabetes
  • Embarazo o lactancia
  • Índice de masa corporal ≥ 35 kg/m2

Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: VTX-801
Genético: VTX-801

El medicamento en investigación (VTX-801) es un vector viral adenoasociado recombinante (rAAV) de replicación deficiente que consta de una cápside con tropismo hepático de AAV que contiene un genoma de ADN monocatenario que porta una versión abreviada del gen ATP7B (minigen ATP7B) .

Después de la reconstitución, VTX-801 se administrará como una dosis única intravenosa (IV) por paciente, en hasta 3 niveles de dosis diferentes.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Perfil de Seguridad y Tolerabilidad (Incluyendo Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAE)) - Número de Participantes
Periodo de tiempo: hasta la visita de finalización primaria, un promedio de 1 año
Los EA se resumirán en función de la fecha de inicio del evento. El número de EA emergentes del tratamiento se proporcionará por SOC y PT, por cohorte de dosis y en general.
hasta la visita de finalización primaria, un promedio de 1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cobre Sérico Gratuito
Periodo de tiempo: a través de la visita de finalización primaria, un promedio de 1 año
El Cu sérico libre se resumirá descriptivamente para todos los pacientes por cohorte de dosis y visita planificada, para valores absolutos y cambios desde el inicio.
a través de la visita de finalización primaria, un promedio de 1 año
Cobre Sérico Total
Periodo de tiempo: hasta la visita de finalización primaria, un promedio de 1 año
La concentración total de Cu sérico se resumirá de forma descriptiva para todos los pacientes por cohorte de dosis y visita planificada, tanto para valores absolutos como para cambios respecto al valor basal.
hasta la visita de finalización primaria, un promedio de 1 año
Cobre en orina de 24 horas
Periodo de tiempo: hasta la visita de finalización primaria, un promedio de 1 año
La excreción urinaria de Cu de 24 horas se resumirá de forma descriptiva para todos los pacientes por cohorte de dosis y visita planificada, tanto para los valores absolutos como para los cambios respecto al valor basal.
hasta la visita de finalización primaria, un promedio de 1 año
Actividad de Ceruloplasmina Sérica (Ensayo Enzimático)
Periodo de tiempo: hasta la visita de finalización primaria, un promedio de 1 año
El ceruloplasmina sérica se resumirá de forma descriptiva para todos los pacientes por cohorte de dosis y visita planificada, tanto para valores absolutos como para cambios respecto al valor basal.
hasta la visita de finalización primaria, un promedio de 1 año
Estado de respondedor de VTX-801
Periodo de tiempo: A la semana 12 y a la semana 36
El número de respondedores y respondedores insuficientes se resumirá por cohorte de dosis y visita planificada, con respuesta al tratamiento. El estado de respondedor se evaluó utilizando los resultados de la PK sanguínea del radiocobre y otros parámetros del cobre frío si fue necesario.
A la semana 12 y a la semana 36

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Vivet Therapeutics SAS

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

17 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

18 de junio de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

3 de septiembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de enero de 2026

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VTX-801_CLN_001
  • 2020-000963-22 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre VTX-801

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