Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы I/II VTX-801 у взрослых пациентов с болезнью Вильсона (GATEWAY)

29 января 2026 г. обновлено: Vivet Therapeutics SAS

Фаза I/II, многоцентровое, нерандомизированное, открытое, адаптивный дизайн, 5-летнее последующее наблюдение, однократное исследование дозы VTX-801 у взрослых пациентов с болезнью Вильсона

Цели этого клинического исследования заключаются в том, чтобы оценить на срок до 5 лет безопасность, переносимость и фармакологическую активность однократных возрастающих доз генной терапии VTX-801, вводимых внутривенно (в/в) взрослым пациентам с болезнью Вильсона до и после отмены фоновой терапии WD.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

4

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Essen, Германия, 45147
        • University Hospital Essen
      • Tübingen, Германия, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen (UKT)
  • Дания
      • Aarhus, Дания, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Соединенное Королевство
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Соединенное Королевство, GU2 7XX
        • Royal Surrey County Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Yale University School of Medecine
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Advent Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan Health System
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Основные критерии включения:

  • Мужчина или женщина в возрасте от 18 до 65 лет
  • Подтвержденный диагноз БВ
  • Лечение БВ в соответствии с международными рекомендациями без текущих доказательств неадекватного лечения
  • Стабильный БВ в течение ≥ 1 года, определяемый как: (i) отсутствие значительных изменений в неврологическом обследовании и статусе аффективного расстройства и (ii) стабильные лабораторные параметры, используемые для оценки метаболизма меди

Основные критерии исключения:

  • Уровень АЛТ ≥ 2 ВГН, что не может быть легко объяснено внешними факторами
  • Общий билирубин > 1,5 x ULN при отсутствии доказанного синдрома Жильбера; при синдроме Жильбера прямой билирубин > ВГН
  • МНО > ВГН
  • Любые признаки декомпенсации цирроза печени, включая желудочно-кишечное кровотечение в течение 6 месяцев (24 недель) до визита для скрининга/регистрации
  • Пациент имеет умеренную или тяжелую почечную недостаточность, определяемую как рСКФ CKD-EPI < 60 мл/мин/1,73. m2, или у пациента нефрит или нефротический синдром
  • Любой анамнез или текущие данные об инфекции ВИЧ-1, ВИЧ-2, HTLV-1 или HTLV-2.
  • Любая история или текущие доказательства инфекции гепатита В
  • Любая история инфекции гепатита С, если предыдущие анализы вирусной РНК в двух образцах, взятых с интервалом не менее 6 месяцев, не дали отрицательный результат.
  • Положительный результат теста QuantiFERON®-TB Gold на туберкулез
  • Любое сопутствующее заболевание/состояние, включая заболевания печени, или лечение, которое может помешать проведению или оценке исследования.
  • Любая история диабета
  • Беременность или кормление грудью
  • Индекс массы тела ≥ 35 кг/м2

Другие определенные протоколом критерии включения/исключения могут применяться

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: VTX-801
Генетический: VTX-801

Исследуемый лекарственный препарат (VTX-801) представляет собой дефицитный по репликации рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор (rAAV), состоящий из тропного капсида печени AAV, содержащего одноцепочечный ДНК-геном, несущий укороченную версию гена ATP7B (ATP7B-миниген). .

После разведения VTX-801 будет вводиться в виде однократной внутривенной (в/в) дозы на пациента до 3 различных уровней доз.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Профиль безопасности и переносимости (включая нежелательные явления, возникшие на фоне лечения (TEAE)) - Количество участников
Временное ограничение: в ходе первичного завершающего визита, в среднем в течение 1 года
НС будут суммированы на основе даты начала события. Количество НС, возникших на фоне лечения, будет представлено по SOC и PT, по когорте дозы и в целом.
в ходе первичного завершающего визита, в среднем в течение 1 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Свободный сывороточный Cu
Временное ограничение: до завершающего визита первичной точки, в среднем 1 год
Свободная сывороточная Cu будет описательно суммирована для всех пациентов по когорте дозы и плановому визиту, для абсолютных значений и изменений от исходного уровня.
до завершающего визита первичной точки, в среднем 1 год
Общая сывороточная медь
Временное ограничение: через первичное завершающее посещение, в среднем 1 год
Общий уровень меди в сыворотке будет описан дескриптивно для всех пациентов по когортам доз и плановым визитам, для абсолютных значений и изменений от исходного уровня.
через первичное завершающее посещение, в среднем 1 год
24-часовой анализ мочи на медь
Временное ограничение: через визит первичного завершения, в среднем 1 год
24-часовой экскреции меди с мочой будет описательно суммирована для всех пациентов по когортам доз и плановым визитам для абсолютных значений и изменений от исходного уровня.
через визит первичного завершения, в среднем 1 год
Активность церулоплазмина в сыворотке (ферментативный анализ)
Временное ограничение: до завершения первичного визита, в среднем 1 год
Сывороточный церулоплазмин будет описательно обобщен для всех пациентов по когорте дозы и запланированному визиту, для абсолютных значений и изменений от исходного уровня.
до завершения первичного визита, в среднем 1 год
Статус респондента VTX-801
Временное ограничение: На 12-й и 36-й неделях
Количество ответивших и недостаточно ответивших пациентов будет суммировано по когортам дозирования и плановым визитам, с указанием ответа на лечение. Статус ответа оценивался с использованием результатов фармакокинетики радиомеди в крови и других параметров холодной меди при необходимости.
На 12-й и 36-й неделях

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vivet Therapeutics SAS

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

18 июня 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 августа 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 августа 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 сентября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 января 2026 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VTX-801_CLN_001
  • 2020-000963-22 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться