Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase I/II-studie van VTX-801 bij volwassen patiënten met de ziekte van Wilson (GATEWAY)

29 januari 2026 bijgewerkt door: Vivet Therapeutics SAS

Een fase I/II, multicenter, niet-gerandomiseerd, open-label, adaptief ontwerp, 5 jaar follow-up, enkelvoudige dosis-escalatiestudie van VTX-801 bij volwassen patiënten met de ziekte van Wilson

De doelstellingen van deze klinische studie zijn het beoordelen, gedurende maximaal 5 jaar, van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacologische activiteit van een enkele oplopende dosis VTX-801, een gentherapie, intraveneus (IV) toegediend aan volwassen patiënten met de ziekte van Wilson voorafgaand aan en na stopzetting van WD-therapie op de achtergrond.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Duitsland
      • Essen, Duitsland, 45147
        • University Hospital Essen
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen (UKT)
  • Verenigd Koninkrijk
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Verenigd Koninkrijk, GU2 7XX
        • Royal Surrey County Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Yale University School of Medecine
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Advent Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan Health System
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Man of vrouw tussen de 18 en 65 jaar
  • Bevestigde diagnose van WD
  • Behandeld voor WD volgens internationale aanbevelingen zonder actueel bewijs voor een ontoereikende behandeling
  • Stabiele WD gedurende ≥ 1 jaar, gedefinieerd als: (i) Geen significante verandering in neurologisch onderzoek en in status van stemmingsstoornis en (ii) Stabiele laboratoriumparameters gebruikt om kopermetabolisme te beoordelen

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • ALAT-niveau ≥ 2 ULN dat niet gemakkelijk kan worden verklaard door extrinsieke factoren
  • Totaal bilirubine > 1,5 x ULN bij afwezigheid van bewezen syndroom van Gilbert; in het geval van het syndroom van Gilbert, direct bilirubine > ULN
  • INR > ULN
  • Alle tekenen van decompensatie van levercirrose, inclusief gastro-intestinale bloeding binnen 6 maanden (24 weken) voorafgaand aan het screenings-/inschrijvingsbezoek
  • Patiënt heeft een matige of ernstige nierfunctiestoornis gedefinieerd als eGFR CKD-EPI < 60 ml/min/1,73 m2, of patiënt heeft nefritis of nefrotisch syndroom
  • Elke geschiedenis of actueel bewijs van HIV-1-, HIV-2-, HTLV 1- of HTLV-2-infectie
  • Elke geschiedenis of actueel bewijs van hepatitis B-infectie
  • Elke voorgeschiedenis van hepatitis C-infectie, tenzij eerdere virale RNA-assays in twee monsters, verzameld met een tussenpoos van ten minste 6 maanden, negatief zijn
  • Positief QuantiFERON®-TB Gold tuberculose-testresultaat
  • Elke bijkomende aandoening/aandoening - inclusief leveraandoeningen - of behandeling die mogelijk de uitvoering of evaluatie van het onderzoek verstoort
  • Elke voorgeschiedenis van diabetes
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Body Mass Index ≥ 35 kg/m2

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: VTX-801
Genetisch: VTX-801

Het geneesmiddel voor onderzoek (VTX-801) is een replicatiedeficiënte recombinante adeno-geassocieerde virale vector (rAAV) die bestaat uit een AAV-levertropisch capside dat een enkelstrengs DNA-genoom bevat dat een verkorte versie van het ATP7B-gen draagt ​​(ATP7B-minigen). .

Na reconstitutie zal VTX-801 worden toegediend als een enkelvoudige intraveneuze (IV) dosis per patiënt, met maximaal 3 verschillende dosisniveaus.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheids- en verdraagzaamheidsprofiel (inclusief behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAE)) - Aantal deelnemers
Tijdsspanne: via het primaire eindbezoek, gemiddeld 1 jaar
AEs worden samengevat op basis van de aanvangsdatum van de gebeurtenis. Het aantal behandeling-gerelateerde AEs wordt weergegeven per SOC en PT, per dosiscohort en totaal.
via het primaire eindbezoek, gemiddeld 1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vrij Serum Cu
Tijdsspanne: via het primaire eindbezoek, gemiddeld 1 jaar
Het vrije serum Cu wordt beschrijvend samengevat voor alle patiënten per dosiscohort en geplande bezoek, voor absolute waarden en veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde.
via het primaire eindbezoek, gemiddeld 1 jaar
Totaal serumkoper
Tijdsspanne: via het primaire eindpuntbezoek, gemiddeld 1 jaar
Het totale serumkoper zal beschrijvend worden samengevat voor alle patiënten per doseringscohort en gepland bezoek, voor absolute waarden en veranderingen ten opzichte van de baseline.
via het primaire eindpuntbezoek, gemiddeld 1 jaar
24-uurs urine Cu
Tijdsspanne: door middel van het primaire afrondingsbezoek, gemiddeld 1 jaar
Het 24-uurs urine Cu-gehalte zal descriptief worden samengevat voor alle patiënten per dosiscohort en gepland bezoek, voor absolute waarden en veranderingen ten opzichte van de baseline.
door middel van het primaire afrondingsbezoek, gemiddeld 1 jaar
Serum Ceruloplasmine Activiteit (Enzymatische Assay)
Tijdsspanne: via het primaire afrondingsbezoek, gemiddeld 1 jaar
Serum ceruloplasmine zal beschrijvend worden samengevat voor alle patiënten per doseringscohort en geplande visite, voor absolute waarden en veranderingen ten opzichte van baseline.
via het primaire afrondingsbezoek, gemiddeld 1 jaar
VTX-801 Responder Status
Tijdsspanne: Na 12 weken en na 36 weken
Het aantal Responders en Insufficient-Responders zal worden samengevat per dosiscohort en gepland bezoek, met reactie op de behandeling. Responder-status werd beoordeeld met behulp van radiokoperbloed PK-resultaten en andere koude koperparameters indien nodig.
Na 12 weken en na 36 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vivet Therapeutics SAS

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

18 juni 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 september 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VTX-801_CLN_001
  • 2020-000963-22 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren