Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A VTX-801 I/II. fázisú vizsgálata Wilson-kóros felnőtt betegeken (GATEWAY)

2026. január 29. frissítette: Vivet Therapeutics SAS

Fázis I/II, többközpontú, nem randomizált, nyílt címkés, adaptív tervezés, 5 éves követés, egyszeri dózis-eszkalációs VTX-801 vizsgálat Wilson-kórban szenvedő felnőtt betegeken

Ennek a klinikai vizsgálatnak az a célja, hogy legfeljebb 5 évig értékelje a VTX-801, egy génterápia egyszeri növekvő dózisának biztonságosságát, tolerálhatóságát és farmakológiai aktivitását, amelyet intravénásan (IV) adnak be Wilson-kórban szenvedő felnőtt betegeknek a kezelés előtt. és a háttér WD terápia megvonását követően.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

4

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dánia
      • Aarhus, Dánia, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Egyesült Királyság
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Egyesült Királyság, GU2 7XX
        • Royal Surrey County Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
        • Yale University School of Medecine
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • Advent Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • University of Michigan Health System
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Németország
      • Essen, Németország, 45147
        • University Hospital Essen
      • Tübingen, Németország, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen (UKT)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Fő felvételi kritériumok:

  • 18 és 65 év közötti férfi vagy nő
  • A WD megerősített diagnózisa
  • WD miatt kezelték a nemzetközi ajánlások szerint, jelenleg nincs bizonyíték a nem megfelelő kezelésre
  • Stabil WD ≥ 1 évig, a következőképpen definiálva: (i) nincs szignifikáns változás a neurológiai vizsgálatban és a hangulati rendellenesség státuszában, és (ii) a rézanyagcsere értékelésére használt stabil laboratóriumi paraméterek

Fő kizárási kritériumok:

  • ALT-szint ≥ 2 ULN, amely nem magyarázható könnyen külső tényezőkkel
  • Összes bilirubin > 1,5 x ULN igazolt Gilbert-szindróma hiányában; Gilbert-szindróma esetén direkt bilirubin > ULN
  • INR > ULN
  • A májcirrhosis dekompenzációjának bármely jele, beleértve a gyomor-bélrendszeri vérzést a szűrést/beiratkozási látogatást megelőző 6 hónapon belül (24 hét)
  • A beteg közepes vagy súlyos vesekárosodásban szenved, mint az eGFR CKD-EPI < 60 ml/perc/1,73 m2, vagy a beteg nephritisben vagy nephrosis szindrómában szenved
  • HIV-1, HIV-2, HTLV 1 vagy HTLV-2 fertőzés anamnézisében vagy jelenlegi bizonyítékában
  • Bármilyen kórtörténet vagy jelenlegi bizonyíték a hepatitis B fertőzésre
  • Bármilyen anamnézisben szereplő hepatitis C fertőzés, kivéve, ha a vírus RNS vizsgálata két mintában, legalább 6 hónapos időközzel gyűjtött, negatív volt
  • Pozitív QuantiFERON®-TB Gold tuberkulózis teszt eredménye
  • Bármilyen kísérő rendellenesség/állapot – beleértve a májbetegségeket is – vagy kezelés, amely esetleg zavarja a vizsgálat lefolytatását vagy értékelését
  • Bármilyen cukorbetegség anamnézisében
  • Terhesség vagy szoptatás
  • Testtömegindex ≥ 35 kg/m2

Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: VTX-801
Genetikai: VTX-801

A vizsgálati gyógyszer (VTX-801) egy replikációhiányos rekombináns adeno-asszociált vírusvektor (rAAV), amely egy AAV máj trópusi kapszidból áll, amely egyszálú DNS genomot tartalmaz, amely az ATP7B gén (ATP7B-minigén) rövidített változatát hordozza. .

A feloldás után a VTX-801-et egyszeri dózisú intravénás (IV) beadásként kell beadni páciensenként, legfeljebb 3 különböző dózisszintben.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonsági és Tolerálhatósági Profil (Beleértve a Kezeléshez Kapcsolódó Mellékhatásokat (TEAE)) – Résztvevők Száma
Időkeret: az elsődleges befejezési látogatáson keresztül, átlagosan 1 év
Az AE-ket az esemény kezdetének dátuma alapján összegzik.
Az új kezelésből eredő AE-k számát SOC és PT szerint, adagkohorsz és összesített szinten adják meg.
az elsődleges befejezési látogatáson keresztül, átlagosan 1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Ingyenes Szerum Réz
Időkeret: az elsődleges befejezési látogatásig, átlagosan 1 év
A szabad szérumréz értékeit leíró módon összegzik minden beteg esetében a dóziskohorsz és a tervezett vizsgálati időpont alapján, abszolút értékekre és a kiindulási értékhez viszonyított változásokra vonatkozóan.
az elsődleges befejezési látogatásig, átlagosan 1 év
Teljes Szerum Réz
Időkeret: az elsődleges befejező látogatáson keresztül, átlagosan 1 év
A teljes szérum Cu-t minden beteg esetében leíróan összefoglalják dóziskohorsz és tervezett vizit szerint, abszolút értékekre és a kiindulási értékhez képest bekövetkezett változásokra vonatkozóan.
az elsődleges befejező látogatáson keresztül, átlagosan 1 év
24 órás vizeletréz
Időkeret: az elsődleges befejező vizsgálatig, átlagosan 1 év
A 24 órás vizeletréz-szintet leíró statisztikával összegzik minden betegnél a dóziskohorsz és a tervezett látogatás szerint, az abszolút értékekre és a kiindulási értékhez képesti változásokra vonatkozóan.
az elsődleges befejező vizsgálatig, átlagosan 1 év
Szerum Ceruloplasmin Aktivítás (Enzimatikus Assay)
Időkeret: az elsődleges befejező látogatásig, átlagosan 1 év
A szérum ceruloplaszin szintet minden beteg esetében leíróan összefoglaljuk a dózis kohorsz és a tervezett vizsgálat szerint, mind az abszolút értékek, mind a kiindulási értékhez képesti változások tekintetében.
az elsődleges befejező látogatásig, átlagosan 1 év
VTX-801 Válaszadói Állapot
Időkeret: A 12. héten és a 36. héten
A Válaszadók és Nem Megfelelően Válaszadók számát a dóziskohorsz és a tervezett vizsgálat szerint összegezzük, a kezelésre adott válasszal együtt. A válaszadói állapotot radioaktív réz vér PK eredményekkel és szükség esetén egyéb nem radioaktív réz paraméterekkel értékeltük.
A 12. héten és a 36. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vivet Therapeutics SAS

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. szeptember 3.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. december 17.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. június 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. augusztus 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 28.

Első közzététel (Tényleges)

2020. szeptember 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. január 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 29.

Utolsó ellenőrzés

2025. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VTX-801_CLN_001
  • 2020-000963-22 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel