Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas I/II-studie av VTX-801 hos vuxna patienter med Wilsons sjukdom (GATEWAY)

29 januari 2026 uppdaterad av: Vivet Therapeutics SAS

En fas I/II, multicenter, icke-randomiserad, öppen etikett, adaptiv design, 5-årsuppföljning, endoseskaleringsstudie av VTX-801 hos vuxna patienter med Wilsons sjukdom

Syftet med denna kliniska prövning är att under upp till 5 år bedöma säkerheten, tolerabiliteten och den farmakologiska aktiviteten av en enda stigande dos av VTX-801, en genterapi, administrerad intravenöst (IV) till vuxna patienter med Wilsons sjukdom före och efter tillbakadragande av WD-terapi i bakgrunden.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
        • Yale University School of Medecine
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Advent Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan Health System
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Storbritannien
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Storbritannien, GU2 7XX
        • Royal Surrey County Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • University Hospital Essen
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen (UKT)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Huvudkriterier för inkludering:

  • Man eller kvinna mellan 18 och 65 år
  • Bekräftad diagnos av WD
  • Behandlas för WD enligt internationella rekommendationer utan aktuella bevis för otillräcklig behandling
  • Stabil WD i ≥ 1 år, definierad som: (i) Ingen signifikant förändring i neurologisk undersökning och i status för humörstörningar och (ii) Stabila laboratorieparametrar som används för att bedöma kopparmetabolism

Huvudsakliga uteslutningskriterier:

  • ALT-nivå ≥ 2 ULN som inte lätt kan förklaras av yttre faktorer
  • Totalt bilirubin > 1,5 x ULN i frånvaro av bevisat Gilberts syndrom; vid Gilberts syndrom, direkt bilirubin > ULN
  • INR > ULN
  • Eventuella tecken på levercirrosdekompensation, inklusive gastrointestinal blödning inom 6 månader (24 veckor) före screening/inskrivningsbesök
  • Patienten har måttligt eller gravt nedsatt njurfunktion definierat som eGFR CKD-EPI < 60 ml/min/1,73 m2, eller patienten har nefrit eller nefrotiskt syndrom
  • Eventuell historia eller aktuella bevis för HIV-1, HIV-2, HTLV 1 eller HTLV-2 infektion
  • Eventuell historia eller aktuella tecken på hepatit B-infektion
  • Eventuella anamnes på hepatit C-infektion, såvida inte tidigare virala RNA-analyser i två prover, insamlade med minst 6 månaders mellanrum, är negativa
  • Positivt QuantiFERON®-TB Gold tuberkulostestresultat
  • Alla samtidiga störningar/tillstånd - inklusive leversjukdomar - eller behandling som eventuellt stör genomförandet eller utvärderingen av studien
  • Någon historia av diabetes
  • Graviditet eller amning
  • Body Mass Index ≥ 35 kg/m2

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: VTX-801
Genetisk: VTX-801

Undersökningsläkemedlet (VTX-801) är en replikationsbrist rekombinant adenoassocierad viral vektor (rAAV) som består av en tropisk AAV-leverkapsid som innehåller ett enkelsträngat DNA-genom som bär en förkortad version av ATP7B-genen (ATP7B-minigen) .

Efter beredning kommer VTX-801 att administreras som en engångsdos intravenös (IV) per patient, i upp till 3 olika dosnivåer.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhets- och tolerabilitetsprofil (Inklusive behandlingsrelaterade biverkningar (TEAE)) - Antal deltagare
Tidsram: genom primär slutförandebesök, i genomsnitt 1 år
AEs kommer att sammanfattas baserat på händelsens debutdatum. Antalet behandlingsrelaterade AEs kommer att redovisas efter SOC och PT, per dosgrupp och totalt.
genom primär slutförandebesök, i genomsnitt 1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Gratis Serum-Cu
Tidsram: genom primär slutförandebesök, i genomsnitt 1 år
Fritt serum-Cu kommer att sammanfattas deskriptivt för alla patienter per dosgrupp och planerat besök, för absoluta värden och förändringar från baslinjen.
genom primär slutförandebesök, i genomsnitt 1 år
Totalt serumkobolt
Tidsram: genom primär slutförandebesök, i genomsnitt 1 år
Total serum Cu kommer att sammanfattas deskriptivt för alla patienter per doskohort och planerat besök, för absoluta värden och förändringar från baseline.
genom primär slutförandebesök, i genomsnitt 1 år
24-timmars urin Cu
Tidsram: genom primär slutförandebesök, i genomsnitt 1 år
24-timmarsurin Cu kommer att sammanfattas deskriptivt för alla patienter efter doskohort och planerat besök, för absoluta värden och förändringar från baseline.
genom primär slutförandebesök, i genomsnitt 1 år
Serumceruloplasminaktivitet (enzymatisk analys)
Tidsram: genom primär slutförandebesök, i genomsnitt 1 år
Serum ceruloplasmin kommer att sammanfattas beskrivande för alla patienter efter doskohort och planerat besöksdatum, för absoluta värden och förändringar från baslinjen.
genom primär slutförandebesök, i genomsnitt 1 år
VTX-801 Responder-status
Tidsram: Vid vecka 12 och vecka 36
Antalet respondenter och otillräckliga respondenter sammanfattas efter doskohort och planerat besök, med behandlingssvar. Responderstatus bedömdes med hjälp av radiokopparblod-PK-resultat och andra kalla kopparparametrar om det behövdes.
Vid vecka 12 och vecka 36

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vivet Therapeutics SAS

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 september 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

17 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

18 juni 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 augusti 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

3 september 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 januari 2026

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VTX-801_CLN_001
  • 2020-000963-22 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera