Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze I/II VTX-801 u dospělých pacientů s Wilsonovou chorobou (GATEWAY)

29. ledna 2026 aktualizováno: Vivet Therapeutics SAS

Fáze I/II, multicentrická, nerandomizovaná, otevřená, adaptivní design, 5letá následná studie VTX-801 s eskalací jedné dávky u dospělých pacientů s Wilsonovou chorobou

Cílem této klinické studie je zhodnotit po dobu až 5 let bezpečnost, snášenlivost a farmakologickou aktivitu jednotlivých stoupajících dávek VTX-801, genové terapie, podávané intravenózně (IV) dospělým pacientům s Wilsonovou chorobou před a po vysazení základní WD terapie.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Německo
      • Essen, Německo, 45147
        • University Hospital Essen
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen (UKT)
  • Spojené království
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Spojené království, GU2 7XX
        • Royal Surrey County Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Yale University School of Medecine
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Advent Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Health System
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku od 18 do 65 let
  • Potvrzená diagnóza WD
  • Léčba WD podle mezinárodních doporučení bez současných důkazů o nedostatečné léčbě
  • Stabilní WD po dobu ≥ 1 roku, definovaná jako: (i) Žádná významná změna v neurologickém vyšetření a ve stavu poruchy nálady a (ii) Stabilní laboratorní parametry používané k hodnocení metabolismu mědi

Hlavní kritéria vyloučení:

  • Hladina ALT ≥ 2 ULN, kterou nelze snadno vysvětlit vnějšími faktory
  • Celkový bilirubin > 1,5 x ULN při absenci prokázaného Gilbertova syndromu; v případě Gilbertova syndromu přímý bilirubin > ULN
  • INR > ULN
  • Jakékoli známky dekompenzace jaterní cirhózy, včetně gastrointestinálního krvácení během 6 měsíců (24 týdnů) před screeningem/návštěvou k zápisu
  • Pacient má středně těžké nebo těžké poškození ledvin definované jako eGFR CKD-EPI < 60 ml/min/1,73 m2, nebo má pacient nefritidu nebo nefrotický syndrom
  • Jakákoli anamnéza nebo současný důkaz infekce HIV-1, HIV-2, HTLV 1 nebo HTLV-2
  • Jakákoli anamnéza nebo současný důkaz infekce hepatitidou B
  • Jakákoli infekce hepatitidou C v anamnéze, pokud předchozí testy virové RNA ve dvou vzorcích odebraných s odstupem nejméně 6 měsíců nebyly negativní
  • Pozitivní výsledek testu na tuberkulózu QuantiFERON®-TB Gold
  • Jakákoli souběžná porucha/stav – včetně poruch jater – nebo léčba, která může narušovat provádění nebo hodnocení studie
  • Jakákoli anamnéza diabetu
  • Těhotenství nebo kojení
  • Index tělesné hmotnosti ≥ 35 kg/m2

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: VTX-801
Genetický: VTX-801

Hodnocený léčivý přípravek (VTX-801) je replikačně deficitní rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor (rAAV) sestávající z AAV jaterní tropní kapsidy obsahující genom jednovláknové DNA nesoucí zkrácenou verzi genu ATP7B (ATP7B-minigen) .

Po rekonstituci bude VTX-801 podáván jako jednorázová intravenózní (IV) dávka na pacienta, až ve 3 různých úrovních dávky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Profil bezpečnosti a snášenlivosti (včetně nežádoucích příhod vzniklých během léčby (TEAE)) - Počet účastníků
Časové okno: prostřednictvím návštěvy primárního dokončení, v průměru 1 rok
Nepříznivé události budou shrnuty na základě data nástupu události.
Počet léčbou vyvolaných nepříznivých událostí bude poskytnut podle SOC a PT, podle dávkové kohorty a celkově.
prostřednictvím návštěvy primárního dokončení, v průměru 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Volná sérová měď
Časové okno: až do návštěvy primárního ukončení, v průměru 1 rok
Volná sérová měď bude deskriptivně shrnuta pro všechny pacienty podle dávkové kohorty a plánované návštěvy, a to pro absolutní hodnoty a změny oproti výchozí hodnotě.
až do návštěvy primárního ukončení, v průměru 1 rok
Celkový sérový Cu
Časové okno: přes primární dokončovací návštěvu, v průměru 1 rok
Celková hladina mědi v séru bude deskriptivně shrnuta pro všechny pacienty podle dávkové kohorty a plánované návštěvy, pro absolutní hodnoty a změny oproti výchozímu stavu.
přes primární dokončovací návštěvu, v průměru 1 rok
24hodinová močová Cu
Časové okno: prostřednictvím návštěvy primárního dokončení, v průměru 1 rok
24hodinová močová Cu bude deskriptivně shrnuta pro všechny pacienty podle dávkové kohorty a plánované návštěvy, pro absolutní hodnoty a změny oproti výchozí hodnotě.
prostřednictvím návštěvy primárního dokončení, v průměru 1 rok
Aktivita ceruloplasminu v séru (enzymatický test)
Časové okno: přes návštěvu primárního ukončení, v průměru 1 rok
Sérový ceruloplasmin bude deskriptivně sumarizován pro všechny pacienty podle dávkové kohorty a plánované návštěvy, pro absolutní hodnoty a změny od výchozího stavu.
přes návštěvu primárního ukončení, v průměru 1 rok
Stav respondenta VTX-801
Časové okno: Ve 12. týdnu a ve 36. týdnu
Počet pacientů s odpovědí a s nedostatečnou odpovědí bude shrnut podle dávkové kohorty a plánované návštěvy s ohledem na odpověď na léčbu. Stav odpovědi byl hodnocen pomocí výsledků farmakokinetiky radioaktivního mědi v krvi a dalších parametrů studené mědi v případě potřeby.
Ve 12. týdnu a ve 36. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vivet Therapeutics SAS

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

17. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

18. června 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

3. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VTX-801_CLN_001
  • 2020-000963-22 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VTX-801

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit