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ウィルソン病の成人患者における VTX-801 の第 I/II 相試験 (GATEWAY)

2023年11月6日 更新者：Vivet Therapeutics SAS

ウィルソン病の成人患者における VTX-801 の第 I/II 相、多施設、非無作為化、非盲検、アダプティブ デザイン、5 年間のフォローアップ、単回用量漸増研究

この臨床試験の目的は、遺伝子治療であるVTX-801の単回漸増用量の安全性、忍容性、および薬理学的活性を最大5年間評価することです。バックグラウンドWD療法の中止後。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

16

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • 募集
        • UC Davis Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Valentina Medici, Dr
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
        • 募集
        • Yale University School of Medecine
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Michael Schilsky, Dr
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • 募集
        • Advent Health
        • 主任研究者：
          • Regino Gonzalez-Peralta, Dr
        • コンタクト：
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • University of Michigan Health System
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Frederick Askari, Dr
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • 募集
        • Wake Forest School of Medicine
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sean Rudnick, Dr
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • 募集
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • 主任研究者：
          • William Lee, Dr
        • コンタクト：
  • イギリス
    • Surrey
      • Guildford、Surrey、イギリス、GU2 7XX
        • 募集
        • Royal Surrey County Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Aftab Ala, Dr.
  • デンマーク
      • Aarhus、デンマーク、8200
        • 募集
        • Aarhus University Hospital
        • 主任研究者：
          • Thomas Sandhal, Dr
        • コンタクト：
          • Thomas Sandhal, Dr
          • 電話番号：+45 51293791
          • メール：thomsand@rm.dk
  • ドイツ
      • Essen、ドイツ、45147
        • 募集
        • University Hospital Essen
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Hartmut Schmidt, Pr.
      • Tübingen、ドイツ、72076
        • 募集
        • Universitätsklinikum Tübingen (UKT)
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ulrich Lauer, Pr

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な包含基準:

  • 18～65歳の男女
  • WDの確定診断
  • 国際的な勧告に従ってWDの治療を受けているが、治療が不十分であるという現在の証拠はない
  • 次のように定義される 1 年以上の安定した WD: (i) 神経学的検査および気分障害の状態に有意な変化なし、および (ii) 銅代謝を評価するために使用される安定した検査パラメータ

主な除外基準:

  • 外因性要因では容易に説明できないALTレベル≥2 ULN
  • -証​​明されたギルバート症候群がない場合、総ビリルビン> 1.5 x ULN;ギルバート症候群の場合、直接ビリルビン > ULN
  • INR > ULN
  • -スクリーニング/登録訪問前の6か月（24週間）以内の胃腸出血を含む、肝硬変の代償不全の兆候
  • -患者は、eGFR CKD-EPI < 60 mL/min/1.73 として定義される中等度または重度の腎障害を有する m2、または患者が腎炎またはネフローゼ症候群を患っている
  • -HIV-1、HIV-2、HTLV 1、またはHTLV-2感染の履歴または現在の証拠
  • -B型肝炎感染の履歴または現在の証拠
  • -C型肝炎感染の病歴は、少なくとも6か月間隔で収集された2つのサンプルでの以前のウイルスRNAアッセイが陰性である場合を除きます
  • QuantiFERON®-TB Gold 結核検査陽性
  • -肝障害を含む付随する障害/状態、または研究の実施または評価を妨げる可能性のある治療
  • 糖尿病の病歴
  • 妊娠中または授乳中
  • 体格指数 ≥ 35 kg/m2

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：VTX-801
遺伝的：VTX-801

治験薬 (VTX-801) は、ATP7B 遺伝子 (ATP7B-ミニ遺伝子) の短縮バージョンを保持する一本鎖 DNA ゲノムを含む AAV 肝向性キャプシドからなる複製欠損組換えアデノ随伴ウイルスベクター (rAAV) です。 .

再構成後、VTX-801 は、最大 3 つの異なる用量レベルで、患者ごとに単回静脈内 (IV) 投与として投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性と忍容性のプロファイル (治療に伴う有害事象 (TEAE) を含む)
時間枠：治療後1年で
AE は、イベントの開始日に基づいて要約されます。 治療中に発生した AE の数は、SOC および PT、用量コホートおよび全体によって提供されます。
治療後1年で

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
遊離血清 Cu
時間枠：治療後1年で
遊離血清 Cu は、絶対値、ベースラインからの変化、およびベースラインからのパーセント変化について、用量コホートおよび計画された訪問によってすべての患者について記述的に要約されます。
治療後1年で
総血清Cu
時間枠：治療後1年で
総血清Cuは、絶対値、ベースラインからの変化、およびベースラインからのパーセント変化について、用量コホートおよび計画された訪問によってすべての患者について記述的に要約されます。
治療後1年で
24時間尿中Cu
時間枠：治療後1年で
絶対値、ベースラインからの変化、およびベースラインからのパーセント変化について、用量コホートおよび計画された来院ごとに、すべての患者について 24 時間尿中 Cu を記述的に要約します。
治療後1年で
血清セルロプラスミン活性（酵素アッセイ）
時間枠：治療後1年で
血清セルロプラスミンは、絶対値、ベースラインからの変化、およびベースラインからのパーセント変化について、用量コホートおよび計画された訪問によってすべての患者について記述的に要約されます。
治療後1年で
VTX-801 レスポンダーの状態
時間枠：12週目と36週目
レスポンダーと不十分なレスポンダーの数は、治療への反応とともに、用量コホートと計画された訪問によって要約されます。
12週目と36週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Vivet Therapeutics SAS

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年9月3日

一次修了 (推定)

2025年3月1日

研究の完了 (推定)

2029年3月1日

試験登録日

最初に提出

2020年8月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年8月28日

最初の投稿 (実際)

2020年9月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年11月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年11月6日

最終確認日

2023年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VTX-801_CLN_001
  • 2020-000963-22 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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    完了
    全身性肥満細胞症の患者報告アウトカムアンケート
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    アメリカ

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